Τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του αίματος του πλακούντα και του ομφάλιου λώρου χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία αιματολογικών ασθενειών από το 1988, έτος της πρώτης επιτυχημένης θεραπευτικής εφαρμογής.

Οι χρήσεις τους αφορούν θεραπείες κακοήθων ασθενειών του αίματος, καθώς και κληρονομικών αιμοσφαιρινοπαθειών και ασθενειών του μεταβολισμού. Το 1988 χρησιμοποιήθηκαν για πρώτη φορά για τη θεραπεία της απλαστικής αναιμίας, το 1989 για τη θεραπεία της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας και από το 1995 θεωρούνται ισοδύναμα με τα αρχέγονα κύτταρα του μυελού των οστών και μπορούν να έχουν τις ίδιες θεραπευτικές εφαρμογές.

Το 1995 δημοσιεύτηκε ότι η χρήση τους μεταξύ συγγενών έχει καλύτερα θεραπευτικά αποτελέσματα για τη θεραπεία της λευχαιμίας, το 1998 έγινε η πρώτη αυτόλογη μεταμόσχευση σε παιδί με κακοήθη όγκο του νευρικού συστήματος, το οποίο μάλιστα είχε και μεταστάσεις και το 2001 ότι μπορούν να χρησιμοποιηθούν σε ενήλικες με τη μορφή πολλαπλών, μάλιστα μη απόλυτα συμβατών μοσχευμάτων.

Το 2007 δημοσιεύτηκε η πρώτη αυτόλογη και επιτυχημένη μεταμόσχευση αρχέγονων κυττάρων του αίματος του ομφάλιου λώρου σε παιδί ηλικίας 3 ετών το οποίο εμφάνισε οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία και η οικογένειά του είχε κρυοσυντηρήσει σε ιδιωτική τράπεζα τα βλαστοκύτταρά του.

Τέσσερα χρόνια αργότερα το παιδί είναι απόλυτα καλά στην υγεία του.

Η θεραπεία των συμπαγών κακοήθων όγκων της παιδικής ηλικίας (οστών, νευρικού συστήματος, λεμφωμάτων) γίνεται με τη χρήση κυττάρων του ίδιου του παιδιού. Η ετήσια συχνότητα εμφάνισης καρκίνου σε παιδιά είναι 130 ανά εκατομμύριο, άρα η πιθανότητα να αναπτύξει ένα παιδί λευχαιμία ή καρκίνο μέχρι της ηλικίας των 16 ετών είναι 1/500 και περίπου για ένα από τα τέσσερα παιδιά απαιτείται αιμοποιητική μεταμόσχευση.

Η πιθανότητα χρήσης του μοσχεύματος διπλασιάζεται αν υπολογίσει κανείς και τους συγγενείς εξ αίματος που μπορεί να κάνουν χρήση του μοσχεύματος. Οι αιματολογικές ασθένειες που χρησιμοποιούνται τα αρχέγονα κύτταρα σε αυτόλογες χρήσεις είναι η οξεία μυελοβλαστική λευχαιμία, τα λεμφώματα, το μυέλωμα, όγκοι του νευρικού συστήματος και αυτοάνοσες παθήσεις.

Σε αλλογενείς χρήσεις χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία της οξείας μυελοβλαστικής και λεμφοβλαστικής λευχαιμίας, της χρόνιας μυελογενούς και λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας, των μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων, των απλαστικού τύπου αναιμιών, και των κληρονομικών ασθενειών του αίματος, μεσογειακής και δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.

Είναι γενικώς παραδεκτό ότι προκειμένου για αλλογενείς χρήσεις, ο καλύτερος δότης είναι μέλος της οικογένειας κατά προτίμηση υγιής αδελφός.

Ο καρκίνος όπως και η λευχαιμία εκδηλώνονται μετά από μία σειρά μεταλλάξεων στα κύτταρα, η οποία τελικά καταλήγει σε καρκινογένεση. Για την εκδήλωση της λευχαιμίας απαιτούνται δύο συνεχείς μεταλλάξεις. Η πρώτη μετάλλαξη για την εκδήλωση της λευχαιμίας οδηγεί στη δημιουργία και στην κυκλοφορία στο αίμα των προλευχαιμικών κλώνων.

Εάν λοιπόν η μετάλλαξη συμβεί πριν τη γέννηση τότε και στο αίμα του ομφάλιου λώρου θα κυκλοφορούν προλευχαιμικοί κλώνοι. Από τις 100 περιπτώσεις παιδιών με προλευχαιμικούς κλώνους τελικά μόνο ένα παιδί θα προχωρήσει στη δεύτερη μετάλλαξη και θα αναπτύξει τη λευχαιμία.

Οι προλευχαιμικοί κλώνοι στα υπόλοιπα παιδιά σιγά-σιγά απομακρύνονται από το αμυντικό τους σύστημα και τελικά εξαφανίζονται από την κυκλοφορία του αίματος. Εξ άλλου είναι γνωστά τα γονίδια τα οποία ευθύνονται ή συνυπάρχουν με την εκδήλωση λευχαιμίας και μία εξέταση στα ίδια τα βλαστοκύτταρα με τη μέθοδο RT-PCR θα οδηγήσει στην ανίχνευση των παθολογικών γονιδίων και θα λύσει το πρόβλημα της χρήσης των ίδιων των κυττάρων του παιδιού ή όχι.


Στις δημόσιες τράπεζες φύλαξης βλαστοκυττάρων ποτέ δεν γίνεται έλεγχος για την ύπαρξη προλευχαιμικών κλώνων στα βλαστοκύτταρα του δότη.

Στην περίπτωση δότη ο οποίος νόσησε από λευχαιμία και δώρισε τα βλαστοκύτταρά του τις ίδιες πιθανότητες έχει να νοσήσει και ο λήπτης των βλαστοκυττάρων. Μάλιστα για τα δείγματα αυτά τα οποία προέρχονται από άγνωστους δότες θα έπρεπε να πραγματοποιείται και έλεγχος για την μεταφορά κληρονομικών ασθενειών.