Τι είναι η dalfampiridine και ποιος ο μηχανισμός δράσης της;

Η dalfampiridine είναι ένα νέο φάρμακο που έλαβε έγκριση στις ΗΠΑ και στην Ευρώπη από τον οργανισμό φαρμάκων για τη συμπτωματική θεραπεία των διαταραχών βάδισης στη ΣΚΠ.

Αποτελεί μία φαρμακευτική ουσία, χημικό έκδοχο της 4 αμινοπυριδίνης, που δρα στους διαύλους Kαλίου (Κ+) στην επιφάνεια των νευρικών ινών, βελτιώνοντας ουσιαστικά τη δίοδο των νευρικών σημάτων στις κατά τα άλλα απομυελινωμένες από τη ΣΚΠ νευρικές ίνες. Το παραπάνω έχει ως αποτέλεσμα τα λειτουργικά ελλείμματα του ασθενούς να εμφανίζουν βελτίωση σε άλλοτε άλλο βαθμό. Αξίζει όμως να σημειωθεί ότι το φάρμακο δεν διαπιστώθηκε να δρα προστατευτικά ή ανοσοτροποιητικά στη νόσο, κάτι που σημαίνει ότι δεν μπορεί να συνταγογραφηθεί ως θεραπεία προστασίας για την αποτροπή υποτροπών της ΣΚΠ.

Πόσο αποτελεσματικό είναι ως φάρμακο;

Σε δύο κλινικές δοκιμές φάσης ΙΙΙ του φαρμάκου, διαπιστώθηκε ότι η ομάδα ασθενών που έλαβε dalfampiridine εμφάνισε στατιστικά σημαντική βελτίωση στην ταχύτητα βάδισης σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν το εικονικό φάρμακο. Στην πρώτη δοκιμή που έγινε με τη συμμετοχή 301 ατόμων, με οποιαδήποτε μορφή ΣΚΠ (υποτροπιάζουσα, πρωτοπαθώς προϊούσα, δευτεροπαθώς προϊούσα) η ταχύτητα βάδισης αυξήθηκε κατά 25% σε σύγκριση με την ομάδα ασθενών που έλαβε το εικονικό φάρμακο (placebo). Η δεύτερη μελέτη φάσης ΙΙΙ, με τη συμμετοχή 240 ατόμων με σκλήρυνση κατά πλάκας, επιβεβαίωσε τα αποτελέσματα της πρώτης. Μεταξύ των ατόμων που έλαβαν dalfampridine παρατηρήθηκε εκτός από τη βελτίωση στην ταχύτητα βάδισης και βελτίωση της δύναμης στα κάτω άκρα (παρέσεις).

Ποιες είναι οι παρενέργειες του φαρμάκου;

Οι πιο συχνές παρενέργειες που παρατηρήθηκαν στις παραπάνω μελέτες ήταν η υπνηλία, η κεφαλαλγία και η ναυτία. Σε 2 ασθενείς εμφανίστηκαν αγχώδης διαταραχή και επιληπτικές κρίσεις.

Ποια είναι η δοσολογία του;

Η συνιστώμενη δοσολογία για την dalfampiridine είναι δύο φορές την ημέρα από ένα δισκίο, με διαφορά 12 ωρών. Φρόνιμο είναι να μη γίνεται αλλαγή της δόσης ή λήψη περισσότερων από 2 δισκίων dalfampridine μέσα σε περίοδο 24 ωρών, διότι αυξάνεται ο κίνδυνος εμφάνισης παρενεργειών. Σύμφωνα με τις επίσημες οδηγίες της φαρμακευτικής εταιρείας θα πρέπει να αποφεύγεται ο θρυμματισμός, η μάσηση ή η διάλυση του δισκίου πριν την κατάποση, ειδάλλως υπάρχει ο κίνδυνος να μεταβληθεί η φαρμακοκινητική δράση του φαρμάκου και να εμφανιστούν παρενέργειες.

Ποιος θα μπορούσε να επωφεληθεί από τη λήψη dalfampiridine ;

Δεν υπάρχει τρόπος να προβλέψει κανείς ποια ομάδα ασθενών με ΣΚΠ θα μπορούσε να ωφεληθεί περισσότερο από τη λήψη dalfampiridine. Το ποσοστό βελτίωσης των ασθενών κυμαινόταν στις μελέτες από 35% έως 43% ανεξάρτητα από τη μορφή της νόσου.

Μπορούν όλοι οι ασθενείς με ΣΚΠ να λάβουν το φάρμακο;

Η dalfampiridine έχει εγκριθεί για ασθενείς με ΣΚΠ οποιασδήποτε μορφής (υποτροπιάζουσα, πρωτοπαθώς προϊούσα, δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή) με διαταραχές της βάδισης. Ωστόσο η φαρμακευτική εταιρεία συστήνει ότι το φάρμακο δεν πρέπει να λαμβάνεται από ασθενείς με ιστορικό επιληπτικών κρίσεων, είτε από εκείνους με μέτρια έως σοβαρή νεφρική δυσλειτουργία.

Μπορεί ένας ασθενής να λάβει dalfampiridine μαζί με άλλα φάρμακα, όπως ένα από τα ανοσοτροποποιητικά;

Σύμφωνα με την επίσημη ανακοίνωση της φαρμακευτικής εταιρείας δεν υπάρχει κίνδυνος αλληλεπίδρασης με άλλα φάρμακα, και δη τα ανοσοτροποποιητικά της νόσου (ιντερφερόνες 1β, οξική γλατιραμέρη). Άλλωστε μια πτυχή των υπαρχουσών κλινικών δοκιμών του φαρμάκου ήταν ότι τα άτομα που συμμετείχαν σε αυτές, συνέχισαν να λαμβάνουν τα αναγκαία τροποποιητικά της νόσου φάρμακα που χρησιμοποιούσαν και πιο πριν.

Πόσο καιρό πρέπει ο ασθενής να λαβμάνει dalfampiridine ;

Οι κλινικές δοκιμές του φαρμάκου ήταν έως τώρα μικρής σχετικά χρονικής διάρκειας. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν επαρκείς πληροφορίες σχετικά με την ασφάλεια μακροπρόθεσμης χρήσης του φαρμάκου. Η διάρκεια θεραπείας θα πρέπει να καθορίζεται εξατομικευμένα, σε συνεννόηση με τον θεράποντα ιατρό, ζυγίζοντας όπως πάντα το όφελος και τις πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες.

Με βάση τα παραπάνω αποτελέσματα, η dalfampiridine έλαβε έγκριση για κυκλοφορία το Μάρτιο του 2010 από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και τον Απρίλιο του 2011 από τον αντίστοιχο ευρωπαϊκό οργανισμό. Κυκλοφορεί υπό το εμπορικό όνομα Ampyra, χρησιμοποιείται ήδη σε χώρες όπως η Γερμανία, ΗΠΑ και η Ελβετία και αναμένεται στα τέλη του έτους και στην Ελλάδα.