Για να φτάσει ένα φαρμακευτικό σκεύασμα στα χέρια του γιατρού ή του φαρμακοποιού, αυτό χρειάζεται μια εξαιρετικά πολύπλοκη και χρονοβόρα ερευνητική διαδικασία, της οποίας το πλέον σημαντικό στάδιο είναι αυτό της Κλινικής Έρευνας.

Καθημερινά και σε παγκόσμιο επίπεδο, ένας σημαντικός αριθμός μορίων (χημικών, βιολογικών, βιοτεχνολογικών) ανακαλύπτονται σε διάφορα ερευνητικά εργαστήρια. Όσα από αυτά διαθέτουν σημαντική βιολογική δράση (έχουν δηλαδή την ικανότητα να προκαλούν, ή να τροποποιούν μια βιολογική αντίδραση) αξιολογούνται περαιτέρω μέσα από μια σειρά in-vitro εργαστηρικών διαδικασιών, καθώς επίσης και ερευνών σε πειραματόζωα ή ζωικά μοντέλα, που αποτελούν την προκλινικη φάση αξιολόγησης του υποψήφιου φραμακευτικού παράγοντα. Σε αυτό το στάδιο εκτιμάται η δραστικότητα του μορίου. Το επόμενο στάδιο, για όσα από αυτά καταφέρουν να περάσουν με επιτυχία και από αυτόν τον έλεγχο, είναι η κλινική έρευνα δηλαδή η έρευνα σε ανθρώπους.

Η Κλινική Έρευνα, ως διαδικασία, προέρχεται από τον άνθρωπο και προορίζεται για τον άνθρωπο. Αποτελεί δε, το απαραίτητο και βασικό εργαλείο:

  • για τη διερεύνηση και κατανόηση των διαφόρων ασθενειών,
  • το σχεδιασμό και την ανάπτυξη νέων φαρμακευτικών προϊόντων,
  • τη βελτίωση της παρεχόμενης υγειονομικής περίθαλψης και
  • την προαγωγή της ποιότητας ζωής του πληθυσμού.

Η Κλινική Έρευνα αποτελεί μια εξαιρετικά δυναμική διαδικασία. Αξίζει να τονιστεί ότι το χρονικό διάστημα που απαιτείται για να φτάσει ένας φαρμακευτικός παράγοντας από το στάδιο της ιδέας (στο εργαστήριο ή στον ηλεκτρονικό υπολογιστή) μέχρι τα νοσοκομεία και τα φαρμακεία φτάνει τα 12 με 15 χρόνια (δηλαδή με απλά λόγια, όταν αύριο το πρωί ο καθένας από εμάς συζητήσει στο φαρμακείο της γειτονιάς του με τον φαρμακοποιό του για ένα καινούργιο σκεύασμα π.χ. για την αντιμετώπιση του διαβήτη, θα πρέπει να γνωρίζει ότι το «καινούργιο» αυτό φάρμακο ξεκίνησε να αξιολογείται ερευνητικά ήδη από το 2000!).

Μέσα από μια αυστηρώς καθορισμένη και ελεγχόμενη καθ’ όλη τη διάρκειά της διαδικασία, η δραστική ουσία με τα συγκεκριμένα χαρακτηριστικά ερευνάται στο πλαίσιο παρεμβατικών κλινικών δοκιμών, αναφορικά με το θεραπευτικό της αποτέλεσμα (αξιολόγηση της φαρμακοδυναμικής και της φαρμακοκινητικής της δράσης), αλλά και το προφίλ ασφαλείας της (είδος, σοβαρότητα και συχνότητα ανεπιθυμήτων ενεργειών που πιθανώς προκαλούνται από τη χορήγησή της).

Αξιοσημείωτο είναι και το γεγονός ότι η Κλινική Έρευνα δεν σταματά, όταν το νέο φάρμακο τεθεί σε κυκλοφορία μετά από την έγκρισή του από τις αρμόδιες αρχές κάθε χώρας. Η έρευνα συνεχίζεται, είτε στο πλαίσιο παρεμβατικών κλινικών δοκιμών, για την αξιολόγηση της χορήγησής του και σε άλλες πιθανές ενδείξεις, είτε στο πλαίσιο μη παρεμβατικών κλινικών δοκιμών (μελετών παρατήρησης). Οι μη παρεμβατικές κλινικές δοκιμές δίνουν τη δυνατότητα στην ιατρική κοινότητα να αξιολογήσει το εγκεκριμένο φάρμακο στο πλαίσιο της καθημερινής κλινικής πρακτικής, με τη συλλογή δεδομένων υγείας των ασθενών και την επεξεργασία τους, με κύριο γνώμονα την περαιτέρω κατανόηση των συγκεκριμένων παθήσεων και της αξιολόγησης της θεραπευτικής αξίας των φαρμάκων, καθώς και της εκτίμησης ειδικών οικονομικών παραμέτρων που σχετίζονται με τη χορήγηση των συγκεκριμένων σκευασμάτων.

Τα τελευταία χρόνια, το δυναμικό αυτό πεδίο δραστηριοποίησης έχει λάβει ξεχωριστό χαρακτήρα με τη χρήση νέων μοντέλων, με απώτερο σκοπό την αντιμετώπιση των ασθενειών μέσα από την αξιοποίηση διαφορετικών μηχανισμών, με βάση τις σημαντικές ανακαλύψεις των τελευταίων ετών στο επίπεδο της Μοριακής Βιολογίας. Έτσι, στο άμεσο μέλλον, όροι όπως Genomics, Proteomics, Μονοκλωνικά Αντισώματα “Μabs”, Γονιδιακή Θεραπεία που σήμερα θυμίζουν περισσότερο σενάρια χολυγουντιανής ταινίας, πρόκειται να αποτελέσουν σημαντικά μονοπάτια στην ανεύρεση θεραπευτικών λύσεων στη μάχη κατά των ασθενειών. Και η μέρα όπου ο θεράπων ιατρός θα επιλέγει συγκεκριμένη θεραπεία για συγκεκριμένο ασθενή («tailor made therapy»), βασισμένος στο προφίλ υγείας του ασθενούς αυτού, ίσως να μην είναι πολύ μακρυά…

Οι κλινικές Μελέτες κατατάσσονται σε 4 Φάσεις:

Στις Μελέτες Φάσης Ι, το υποψήφιο φάρμακο διερευνάται σε ένα μικρό αριθμό ατόμων (μερικές δεκάδες), για να εκτιμηθεί η ασφάλεια, να καθοριστεί ένα ασφαλές εύρος δοσολογίας και να προσδιοριστούν οι ανεπιθύμητες ενέργειες.

Στις Μελέτες Φάσης ΙΙ, το υποψήφιο φάρμακο διερευνάται σε μια μεγαλύτερη ομάδα ατόμων (λίγες εκατοντάδες), ώστε να διαπιστωθεί η αποτελεσματικότητα και να αξιολογηθεί περαιτέρω η ασφάλεια.

Στις Μελέτες Φάσης ΙΙΙ, το υπό μελέτη φάρμακο χορηγείται σε μεγάλες ομάδες ατόμων (1.000-3.000) ώστε να επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητα, να παρακολουθηθούν οι ανεπιθύμητες ενέργειες, να συγκριθεί με τις υπάρχουσες θεραπείες και να συλλεχθούν πληροφορίες που θα επιτρέψουν την ασφαλή χρήση της θεραπείας. Σε αυτή τη φάση ανήκουν και οι εγκριτικές μελέτες (Registration studies), τα αποτελέσματα των οποίων θα κατατεθούν για αξιολόγηση και έγκριση στις αρμόδιες αρχές (FDA, EMA).

Στις Μελέτες Φάσης ΙV (μετεγκριτικές μελέτες) που αφορούν σκευάσματα, τα οποία έχουν ήδη λάβει έγκριση για κυκλοφορία στην αγορά, καταγράφονται πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με τους κινδύνους χορήγησής τους, τα οφέλη και την καλύτερη δυνατή χρήση τους.