Το φάρμακο emicizumab της Roche είναι έτοιμo να χτυπήσει την ευρωπαϊκή αγορά, αφού  η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (ΕΜΑ) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (CHMP) έδωσε το πράσινο φως.

Το συγκεκριμένο φάρμακο ήταν ένα από τα επτά που πρότεινε προς έγκριση η επιστημονική επιτροπή της Ευρωπαϊκής Επιτροπής Φαρμάκων  την Παρασκευή. Στο μεταξύ, η CHMP απέρριψε το αίτημα της Santhera για επανεξέταση από την επιτροπή του φαρμάκου ιδεβενζόνη για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne.

Το emicizumab είναι ένα φάρμακο πρώτης κατηγορίας και η Roche ελπίζει ότι θα πάρει μερίδιο αγοράς από τους  αντιπάλους, όπως οι Bayer, Shire και Novo Nordisk.

Η Sanofi πραγματοποίησε την περασμένη εβδομάδα μια μεγάλη κίνηση στην αιμορροφιλία αγοράζοντας την Bioverativ για 11,6 δισεκατομμύρια δολάρια - μια εταιρεία βιοτεχνολογίας των ΗΠΑ που διαθέτει ήδη δοκιμασμένες και αξιόπιστες θεραπείες αιμορροφιλίας.

Το emicizumab αναγκάζεται να επιτύχει πωλήσεις πάνω από ένα δισεκατομμύριο δολάρια ετησίως και ίσως πολύ περισσότερο σε μια εποχή που τα «μεγάλα τρία» φάρμακα της Roche - bevacizumab, trastuzumab και rituximab αντιμετωπίζουν έντονο ανταγωνισμό. 

Το emicizumab, έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ από τον Νοέμβριο. 

Δεδομένου ότι χορηγείται εβδομαδιαία μέσω υποδόριας ένεσης, το emicizumab είναι μια προφυλακτική θεραπεία που προορίζεται να είναι πιο βολική από τα τρέχοντα πρότυπα σκευάσματα που απαιτούν συχνή και παρατεταμένη χορήγηση μέσω έγχυσης.

Στις ΗΠΑ, αναφέρουν δημοσιεύματα, η Roche θα χρεώσει περίπου 482.000 δολάρια το πρώτο έτος της αγοράς, φτάνοντας στα 448.000 δολάρια μετά, καθιστώντας το ένα από τα πιο ακριβά φάρμακα στην αγορά.

Είναι πολύ νωρίς για να πούμε πώς η Roche θα χρεώσει  την Ευρώπη, αν και η τιμή θα διαφέρει ανάλογα με το καθένα από τα 28 κράτη μέλη της ΕΕ μόλις αποκτήσει πλήρη ευρωπαϊκή έγκριση τους επόμενους μήνες. 

Στο μεταξύ, η άρνηση της CHMP να επανεξετάσει την επέκταση  στην άδεια κυκλοφορίας του idebenone της Santhera στην DMD είναι κακή είδηση ​​για την εταιρεία.

Το φάρμακο έχει ήδη εγκριθεί για την κληρονομική οπτική νευροπάθεια του Leber (LHON), αλλά η CHMP αναφέρει ότι η εταιρεία δεν έχει παρουσιάσει αρκετά ισχυρά δεδομένα για να αξίζει μια έγκριση στην DMD.

Η επιτροπή εμπειρογνωμόνων αναγνώρισε την θετική έκβαση της μελέτης DELOS της φάσης 3 της εταιρείας, αλλά δήλωσε ότι πρέπει να παρουσιάσει πρόσθετα δεδομένα για να συνδέσει περαιτέρω τις παρατηρούμενες επιδράσεις της θεραπείας στα αποτελέσματα αναπνευστικών λειτουργιών προς όφελος των ασθενών.

Τέλος, η CHMP ενέκρινε ως ορφανό το φάρμακο velmanase alpha της  Chiesi Farmaceutici S.p.A. καθώς είναι η πρώτη θεραπεία για την Alpha-Mannosidosis (AM) -θεραπεία αντικατάστασης ενζύμων σε ενήλικες, εφήβους και παιδιά- μια εξαιρετικά σπάνια προοδευτική και εξουθενωτική ασθένεια.

Υπενθυμίζεται ότι πέρυσι η εταιρεία αναγκάστηκε να αποσύρει ένα άλλο εξαιρετικά σπάνιο φάρμακο - alipogene tiparvovec - πέρυσι, αφού αποδείχθηκε εμπορική αποτυχία.. Το φάρμακο είχε κυκλοφορήσει στο εμπόριο με τη uniQure στην Ευρώπη και είχε τιμή περίπου 1 εκατομμύριο ευρώ, καθιστώντας αυτό το ακριβότερο φάρμακο στον κόσμο.