Θετική γνωμοδότηση από τον ΕΜΑ ως προς τη γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία

Η εταιρία bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE)  ανακοίνωσε στις 12 Ιουλίου πως η Επιτροπή Φαρμακοεπαγρύπνησης - Αξιολόγησης Κινδύνου (PRAC) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) αποφάσισε, ύστερα από έλεγχο όλων των διαθέσιμων δεδομένων, ότι η σχέση οφέλους – κινδύνου της γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία παραμένει ευνοϊκή. Ως εκ τούτου, από τις 8 Ιουλίου η bluebird bio ενημέρωσε τον ΕΜΑ ότι θα προχωρήσει σε άρση της εκούσιας προσωρινής αναστολής της εμπορικής διάθεσης της θεραπείας.

 «Η ασφάλεια των ασθενών παραμένει η πρώτη μας προτεραιότητα. Συνεπώς, εκφράζουμε τις ευχαριστίες μας στην Επιτροπή Φαρμακοεπαγρύπνησης - Αξιολόγησης Κινδύνου του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων για το διεξοδικό έλεγχο των διαθέσιμων δεδομένων  και τη θετική σύσταση για το συγκεκριμένο φάρμακο», επεσήμανε ο Andrew Obenshain, πρόεδρος σοβαρών γενετικών ασθενειών της bluebird bio. «Είμαστε στην ευχάριστη θέση να συνεχίσουμε να προσφέρουμε αυτή τη γονιδιακή θεραπεία σε ασθενείς που ζουν με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις  β-θαλασσαιμία, προσφέροντας τη δυνατότητα απαλλαγής από τις μεταγγίσεις, γεγονός που αποδεικνύεται από τις κλινικές μελέτες μας, όπου οι ασθενείς διατηρούν φυσιολογικά ή σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα αιμοσφαιρίνης ύστερα από παρακολούθηση διάρκειας έως επτά ετών".

Δεν έχουν σημειωθεί περιστατικά αιματολογικής κακοήθειας σε ασθενείς που έχουν λάβει τη συγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία.  Ωστόσο, λόγω του ότι η θεραπεία αυτή παράγεται χρησιμοποιώντας τον ίδιο λεντιικό φορέα BB305 που χρησιμοποιήθηκε και σε άλλη θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο (Sickle Cell Disease SCD; ερευνητικό φαρμακευτικό προϊόν bb1111), η bluebird bio αποφάσισε να αναστείλει προσωρινά την εμπορική διάθεση της συγκεκριμένης γονιδιακής θεραπείας ενόσω η βασική αιτία των περιστατικών ασφαλείας που αναφέρθηκαν νωρίτερα φέτος για τη γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο τελούσε υπό διερεύνηση από την εταιρεία και υπό αξιολόγηση από  την Επιτροπή PRAC.

Σύμφωνα με προηγούμενη ανακοίνωση της 7ης Ιουνίου 2021, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε την επανέναρξη των κλινικών μελετών Φάσης  1/2 HGB-206 και Φάσης  3 HGB-210 για τη δρεπανοκυτταρική νόσο, ύστερα από την αναθεώρηση των δεδομένων από τον ρυθμιστικό φορέα.

 Η σύσταση της Επιτροπής  PRAC είναι διαθέσιμη στην ιστοσελίδα του EMA. Στη συνέχεια, η σύσταση θα αποσταλεί προς έγκριση στην Επιτροπή Προηγμένων Θεραπειών (CAT) και στην Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP). Το τελικό στάδιο της διαδικασίας είναι  η υιοθέτηση  από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή μιας νομικά δεσμευτικής απόφασης που εφαρμόζεται σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ.