ΕΜΑ: Τι αναμένεται να αλλάξει στην προσπάθεια ανακάλυψης παιδιατρικών φαρμάκων

Οι ρυθμιστικές αρχές στην Ευρωπαϊκή Ένωση έχουν αναλάβει αρκετές πρωτοβουλίες τα τελευταία τέσσερα χρόνια για να αυξήσουν την αποτελεσματικότητα των παιδιατρικών ρυθμιστικών διαδικασιών και να τονώσουν την ανάπτυξη φαρμάκων για παιδιά. Η πρόοδος που έχει συντελεστεί παρουσιάζεται σε έκθεση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) και της Ευρωπαϊκής Επιτροπής.

Στην έκθεση, που παρουσιάστηκε χθες, επισημαίνοντια ορισμένες από τις βασικές βελτιώσεις που επιφέρει το σχέδιο δράσης για τα παιδιατρικά φάρμακα και στο οποίο περιλαμβάνονται τα εξής:

• Ενισχυμένη εστίαση σε ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες: τα τελευταία τέσσερα χρόνια, ο EMA και οι σχετικοί φορείς έχουν πραγματοποιήσει σειρά επαφών, προκειμένου να υπάρξει ευαισθητοποίηση και ενίσχυση της έρευνας σε συγκεκριμένους τομείς, όπως ο παιδιατρικός καρκίνος και η φλεγμονώδης νόσος του εντέρου.
• Προσαρμογή των ρυθμιστικών διαδικασιών για την καλύτερη υποστήριξη της καινοτομίας: για τη διευκόλυνση της ανάπτυξης, οι ρυθμιστικές διαδικασίες έχουν προσαρμοστεί και οι διαδικασίες έχουν απλοποιηθεί συνολικά. Ένα σημαντικό αποτέλεσμα αυτής της εργασίας είναι η έναρξη μιας πιλοτικής φάσης για μια σταδιακή συμφωνία. Σκοπός είναι η δημιουργία καινοτόμων φαρμάκων, τα οποία δεν είναι διαθέσιμα σήμερα.
• Αυξημένη ευθυγράμμιση των απαιτούμενων δεδομένων μεταξύ των υπευθύνων για τη λήψη αποφάσεων. Για να διευκολυνθεί η συμβατότητα των απαιτήσεων μεταξύ των ρυθμιστικών αρχών, ο EMA ενίσχυσε τη συνεργασία του με διεθνείς εταίρους. Υπήρξε, επίσης, συνεργασία μέσω του ευρωπαϊκού δικτύου παιδιατρικής έρευνας στον EMA (Enpr-EMA) για την ευθυγράμμιση των διεθνών απαιτήσεων για την έγκριση και τα πρότυπα παιδιατρικών κλινικών δοκιμών.

Το 2017, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή δημοσίευσε μια δεκαετή έκθεση σχετικά με την εφαρμογή του κανονισμού για την παιδιατρική. Αυτή η έκθεση έδειξε μια συνολική επιτυχία του κανονισμού με αύξηση των εγκεκριμένων φαρμάκων για παιδιά, αλλά εντόπισε επίσης ορισμένες προκλήσεις, σημειώνοντας ιδίως ότι ορισμένοι θεραπευτικοί τομείς (ογκολογία, νεογνολογία) εξακολουθούν να στερούνται επαρκών εξελίξεων για τα παιδιά.

Ο Κανονισμός για τα παιδιατρικά φάρμακα τέθηκε σε ισχύ στην ΕΕ το 2007, προκειμένου για να ενθαρρύνει τους παρασκευαστές να ερευνούν και να αναπτύσσουν φάρμακα για συγκεκριμένες θεραπευτικές ανάγκες των παιδιών, χρησιμοποιώντας ένα σύστημα ανταμοιβών και υποχρεώνοντας τους προγραμματιστές να σχεδιάσουν ειδικά την ανάπτυξη του φαρμάκου.

Το σχέδιο ανάπτυξης παιδιατρικού φαρμάκου στοχεύει στη διασφάλιση της λήψης των απαραίτητων δεδομένων, μέσω μελετών σε παιδιά, για την υποστήριξη της έγκρισης ενός παιδιατρικού φαρμάκου. Όλες οι αιτήσεις για άδεια κυκλοφορίας νέων φαρμάκων πρέπει να περιλαμβάνουν τα αποτελέσματα των μελετών, όπως περιγράφονται στο συμφωνημένο σχέδιο, εκτός εάν το φάρμακο εξαιρείται λόγω αναβολής ή παραίτησης.

Πηγές:
ΕΜΑ