Η Novartis ανακοίνωσε νέα θετικά δεδομένα για την πειραματική της αγωγή με το iptacopan ως μονοθεραπεία σε ασθενείς που εμφανίζουν μια σπάνια διαταραχή του αίματος, την παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH).

Τα δεδομένα, που παρουσιάστηκαν στο Ετήσιο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Ένωσης Αιματολογίας (EHA), έδειξαν ότι η λήψη για 12 εβδομάδες της μονοθεραπείας iptacopan ήταν γενικά ανεκτή και είχε ως αποτέλεσμα τη βελτίωση των επιπέδων αιμοσφαιρίνης στους περισσότερους ασθενείς χωρίς μεταγγίσεις. 

Η Novartis πρόσθεσε ότι όλοι οι ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία για τουλάχιστον 12 εβδομάδες πέτυχαν  60% μείωση στα επίπεδα της γαλακτικής αφυδρογονάσης (LDH), ένα βιοδείκτη της ενδοαγγειακής αιμόλυσης.

Με εξαίρεση έναν ασθενή που λαμβάνει εφάπαξ μετάγγιση ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC), όλοι οι ασθενείς παρέμειναν χωρίς μετάγγιση για 12 εβδομάδες.

«Το PNH είναι μια σπάνια και απειλητική για τη ζωή διαταραχή του αίματος με συχνά εξουθενωτικά συμπτώματα», δήλωσε ο John Tsai, επικεφαλής παγκόσμιας ανάπτυξης φαρμάκων και επικεφαλής ιατρικός σύμβουλος της Novartis.

Πηγές:
pharmatimes.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Χ. Κανή στο Healthcare Transformation: Τα ''φίλτρα'' στη συνταγογράφηση εργαλείο δημόσιας υγείας και όχι απλός κόφτης [βίντεο]
Εγκαίνια του νέου Τμήματος Επειγόντων Περιστατικών στο Γ.Ν. ''Έλενα Βενιζέλου''
Νίκη Τσούμα στο Healthcare Transformation: Ο ηλεκτρονικός φάκελος υγείας να υπηρετεί τον ασθενή και όχι τη γραφειοκρατία [βίντεο]