Οι υπεύθυνοι του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) συστήνουν τη χορήγηση, υπό όρους, άδειας κυκλοφορίας για φάρμακο με τη δραστική ουσία belumosudil για τη θεραπεία της χρόνιας νόσου μοσχεύματος έναντι ξενιστή (GvHD) σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 12 ετών και άνω με σωματικό βάρος τουλάχιστον 40 kg.

Όπως ανακοινώθηκε σήμερα, το φάρμακο πρέπει να χρησιμοποιείται όταν άλλες θεραπευτικές επιλογές παρέχουν περιορισμένο κλινικό όφελος, δεν είναι κατάλληλες ή έχουν εξαντληθεί.

Η χρόνια GvHD είναι μια μακροχρόνια σοβαρή, απειλητική για τη ζωή πάθηση, όπου τα κύτταρα-δότες ενός μοσχεύματος μυελού των οστών ή βλαστοκυττάρων επιτίθενται στο σώμα-ξενιστή.

Η πάθηση μπορεί να επηρεάσει πολλαπλά όργανα, οδηγώντας σε επιπλοκές όπως ίνωση του δέρματος, μειωμένη κινητικότητα των αρθρώσεων και βλάβη των πνευμόνων, οι οποίες μπορούν να επηρεάσουν σοβαρά τη σωματική λειτουργία και τη συνολική ποιότητα ζωής.

Η χρόνια GvHD επηρεάζει το 30% έως 70% των ενηλίκων και το 6% έως 33% των παιδιών που λαμβάνουν μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων ως θεραπεία για ιατρικές παθήσεις όπως καρκίνοι του αίματος ή σύνδρομα ανοσοανεπάρκειας.

Οι τρέχουσες θεραπείες περιλαμβάνουν κορτικοστεροειδή, συχνά σε συνδυασμό με άλλα ανοσοκατασταλτικά φάρμακα. Αυτά συχνά έχουν περιορισμένο μακροπρόθεσμο όφελος και μπορούν να προκαλέσουν σημαντικές παρενέργειες όπως λοιμώξεις, χαμηλό αριθμό αιμοσφαιρίων και αυξημένο κίνδυνο νέων καρκίνων.

Μακροπρόθεσμα, περίπου το ένα τρίτο των ασθενών με χρόνια GvHD εμφανίζουν υποτροπή της αρχικής τους νόσου ή πεθαίνουν, το ένα τρίτο διακόπτουν με επιτυχία τη θεραπεία και το ένα τρίτο συνεχίζουν να λαμβάνουν θεραπεία. 

Η νέα δραστική ουσία είναι ένας αναστολέας πρωτεϊνικής κινάσης που αναστέλλει τη δράση της ROCK2, μιας πρωτεΐνης που εμπλέκεται στις ανοσολογικές αντιδράσεις που λαμβάνουν χώρα στη χρόνια GvHD. Χορηγείται ως δισκίο που λαμβάνεται μία φορά την ημέρα με τροφή.

Η σύσταση του EMA βασίζεται στα αποτελέσματα μιας ανοιχτής μελέτης που περιελάμβανε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με χρόνια GvHD, για τους οποίους η πάθηση δεν ελέγχθηκε επαρκώς με κορτικοστεροειδή και τουλάχιστον δύο προηγούμενες γραμμές συστηματικής θεραπείας.

Σε διάστημα 6 μηνών, το 73% των ασθενών που έλαβαν Rezurock μία φορά την ημέρα ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία (με το 44% να εξακολουθεί να εμφανίζει ανταπόκριση στους 6 μήνες). Περίπου το 5% των ασθενών πέτυχε πλήρη ανταπόκριση (δηλαδή όλα τα συμπτώματα σε όλα τα προσβεβλημένα όργανα υποχώρησαν), ενώ περίπου το 68% πέτυχε μερική ανταπόκριση (δηλαδή τουλάχιστον ένα όργανο βελτιώθηκε και κανένα άλλο όργανο δεν επιδεινώθηκε ή δεν επηρεάστηκε).

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν με το Rezurock ήταν κόπωση, διάρροια, ναυτία, πονοκέφαλος, έμετος και αυξημένα επίπεδα στο αίμα των ηπατικών ενζύμων ασπαρτική αμινοτρανσφεράση, αλανινική αμινοτρανσφεράση και γ-γλουταμυλτρανσφεράση.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Πώς ο κυτταρικός μεταβολισμός ρυθμίζει τη γήρανση της καρδιάς
Ηλικιωμένοι: Τι δείχνει ο τρόπος που οδηγούν για την υγεία του εγκεφάλου τους [μελέτη]
Δάγκωμα σκύλου στα παιδιά: Δεν πρέπει να υποτιμάται