Η Avanzanite Bioscience B.V., μια ταχέως αναπτυσσόμενη ευρωπαϊκή εξειδικευμένη φαρμακευτική εταιρεία με επίκεντρο τα σπάνια νοσήματα, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο συνεργάτης της, η Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία με έδρα το Cambridge της Μασαχουσέτης, η οποία επικεντρώνεται στην ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων για ασθενείς με σπάνια νοσήματα, γνωστοποίησε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στο PYRUKYND® (μιταπιβάτη), έναν από του στόματος ενεργοποιητή της πυροσταφυλικής κινάσης (PK), για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες ασθενείς με μεταγγισιοεξαρτώμενη και μη μεταγγισιοεξαρτώμενη άλφα- ή β-θαλασσαιμία, με τον χαρακτηρισμό του ορφανού φαρμακευτικού προϊόντος.

«Η αντιμετώπιση της θαλασσαιμίας εξακολουθεί να επιβαρύνει σημαντικά τόσο τους ασθενείς όσο και τα συστήματα υγείας», δήλωσε ο Αντώνης Καττάμης, Καθηγητής στο Εθνικό Καποδιστριακό Πανεπιστήμιο της Αθήνας, και ερευνητής στο κλινικό πρόγραμμα Φάσης 3 του PYRUKYND για τη θαλασσαιμία. «Μια από του στόματος θεραπεία όπως το PYRUKYND έχει τη δυνατότητα να αλλάξει την φροντίδα των μεταγγισιοεξαρτώμενων όσο και των μη μεταγγισιοεξαρτώμενων ασθενών, και καλωσορίζουμε τη δυνατότητα να την εντάξουμε στην κλινική πρακτική μας.»

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται στη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA και στα αποτελέσματα των παγκόσμιων, τυχαιοποιημένων, διπλά τυφλών, ελεγχόμενων με εικονικό φάρμακο μελετών Φάσης 3 ENERGIZE και ENERGIZE-T. Η έγκριση του PYRUKYND για ενήλικες με θαλασσαιμία αποτελεί τη δεύτερη ένδειξή του στην Ευρωπαϊκή Ένωση, μετά την έγκρισή του το 2022 για ενήλικες με ανεπάρκεια πυροσταφυλικής κινάσης (PK).

«Για τα άτομα που ζουν με θαλασσαιμία, η καθημερινότητα συχνά περιστρέφεται γύρω από τις τακτικές μεταγγίσεις, τις επισκέψεις στο νοσοκομείο και τις μακροχρόνιες επιπλοκές της χρόνιας αναιμίας. Μια από του στόματος θεραπευτική επιλογή όπως το PYRUKYND αποτελεί ουσιαστική πρόοδο, με τη δυνατότητα να μειώσει την εξάρτηση από μεταγγίσεις, να περιορίσει το βάρος της νοσοκομειακής φροντίδας και να προσφέρει μεγαλύτερη αυτονομία στους ασθενείς.», δήλωσε ο Βασίλης Δήμος, Μέλος του Διοικητικού Συμβουλίου της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας και Πρόεδρος του ΔΣ της ΕΣΘΑ.

Τον Ιούνιο του 2025, η Avanzanite υπέγραψε αποκλειστική συμφωνία με την Agios για την εμπορική διάθεση και διανομή του PYRUKYND στον Ευρωπαϊκό Οικονομικό Χώρο, το Ηνωμένο Βασίλειο και την Ελβετία. Η εταιρεία θα συνεχίσει να συνεργάζεται στενά με τις υγειονομικές αρχές και τις κοινότητες ασθενών για την εξασφάλιση πρόσβασης στη θεραπεία.

«Η σημερινή έγκριση του πρώτου στην κατηγορία του ενεργοποιητή PK της Agios στην ΕΕ  αποτελεί εξαιρετικά θετική εξέλιξη για τους ενήλικες που ζουν με θαλασσαιμία και είμαστε υπερήφανοι και ιδιαίτερα χαρούμενοι που συνεργαζόμαστε με την Agios για τη διανομή και εμπορική διάθεση αυτού του φαρμάκου στην περιοχή», δήλωσε ο Adam Plich, Διευθύνων Σύμβουλος και Συνιδρυτής της Avanzanite Bioscience. «Ο ρόλος μας πλέον είναι να συνεργαστούμε με τις τοπικές αρχές, να υποστηρίξουμε μια επιτυχημένη κυκλοφορία και να διασφαλίσουμε ευρεία πρόσβαση στο PYRUKYND για τη συγκεκριμένη ένδειξη, συμβάλλοντας ώστε κανένας ασθενής με θαλασσαιμία να μη «μείνει πίσω» σε όλη την ΕΕ.»
 
Αυτό το ορόσημο αποτελεί την τέταρτη κυκλοφορία φαρμάκου για σπάνια νόσο που έχει πρωτοπορήσει η Avanzanite, επιβεβαιώνοντας περαιτέρω τη δυναμική της πανευρωπαϊκής εμπορικής της πλατφόρμας. Με μια «Champions League» ομάδα περισσότερων από 100 επαγγελματιών στον τομέα των σπάνιων νοσημάτων, με δραστηριότητες σε 32 ευρωπαϊκές χώρες, η εταιρεία βρίσκεται σε ιδανική θέση να συνεργάζεται με καινοτόμες βιοτεχνολογικές εταιρείες για την παροχή μετασχηματιστικών θεραπειών σε ασθενείς σε όλη την Ευρώπη.

Σχετικά με τη θαλασσαιμία 

Η θαλασσαιμία είναι μια σπάνια, κληρονομική αιματολογική νόσος που επηρεάζει την παραγωγή της αιμοσφαιρίνης, της πρωτεΐνης των ερυθρών αιμοσφαιρίων που είναι υπεύθυνη για τη μεταφορά οξυγόνου σε όλο το σώμα. Η νόσος διακρίνεται σε δύο κύριους τύπους: άλφα-θαλασσαιμία και βήτα-θαλασσαιμία, ανάλογα με το ποια αλυσίδα της αιμοσφαιρίνης επηρεάζεται. Η διαταραχή της παραγωγής αιμοσφαιρίνης οδηγεί σε μείωση του αριθμού των κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων καθώς και σε μείωση της διάρκεια ζωής τους, με αποτέλεσμα την εμφάνιση αναιμίας, κόπωσης και σοβαρών επιπλοκών.

Ορισμένα άτομα με θαλασσαιμία χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις (μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία), ενώ άλλα τις χρειάζονται μόνο περιστασιακά (μη μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία). Όλοι οι ασθενείς με θαλασσαιμία βιώνουν σημαντικό φορτίο νόσου, το οποίο περιλαμβάνει συννοσηρότητες, μειωμένη ποιότητα ζωής και μικρότερο προσδόκιμο επιβίωσης.

Σχετικά με τις μελέτες ENERGIZE και ENERGIZE-T

Οι μελέτες ENERGIZE (NCT04770753) και ENERGIZE-T (NCT04770779) είναι παγκόσμιες, τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο μελέτες Φάσης 3, οι οποίες αξιολογούν την αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της μιταπιβάτης σε ενήλικες με άλφα- ή βήτα-θαλασσαιμία.

Η μελέτη ENERGIZE τυχαιοποίησε 194 ασθενείς με μη μεταγγισιοεξαρτώμενη άλφα- ή βήτα-θαλασσαιμία, σε αναλογία 2:1 για να λάβουν είτε μιταπιβάτη 100 mg δύο φορές ημερησίως είτε εικονικό φάρμακο. Το κύριο καταληκτικό σημείο ήταν η ανταπόκριση της αιμοσφαιρίνης, η οποία ορίστηκε ως αύξηση ≥1,0 g/dL στη μέση συγκέντρωση αιμοσφαιρίνης από την εβδομάδα 12 έως την εβδομάδα 24, σε σύγκριση με την αρχική τιμή. Τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία περιλάμβαναν μεταβολές από την έναρξη της μελέτης στη μέση βαθμολογία κόπωσης και στη μέση συγκέντρωση αιμοσφαιρίνης από την Εβδομάδα 12 έως την Εβδομάδα 24. Η μελέτη αξιολόγησε επίσης την ασφάλεια και την ανεκτικότητα.

Η μελέτη ENERGIZE-T τυχαιοποίησε 258 ασθενείς με μεταγγισιοεξαρτώμενη άλφα- ή β-θαλασσαιμία σε αναλογία 2:1, ώστε να λάβουν είτε μιταπιβάτη 100 mg δύο φορές ημερησίως είτε εικονικό φάρμακο. Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο ήταν η ανταπόκριση στη μείωση των μεταγγίσεων, οριζόμενη ως ≥50% μείωση στις μεταγγιζόμενες μονάδες ερυθρών αιμοσφαιρίων (ΜΕΑ), με ταυτόχρονη μείωση ≥2 μονάδων ΜΕΑ σε οποιαδήποτε διαδοχική περίοδο 12 εβδομάδων έως την Εβδομάδα 48, σε σύγκριση με την έναρξη της μελέτης. Διάφορα μέτρα μείωσης των μεταγγίσεων περιλήφθηκαν ως βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, ενώ η επίτευξη ανεξαρτησίας από μεταγγίσεις αποτέλεσε δευτερεύον καταληκτικό σημείο. Η μελέτη αξιολόγησε επίσης την ασφάλεια και την ανεκτικότητα.

Για κάθε μελέτη, οι ασθενείς που ολοκλήρωσαν τη διπλά τυφλή περίοδο είχαν τη δυνατότητα να μεταβούν σε αντίστοιχη περίοδο παράτασης ανοικτής επισήμανσης (open-label extension), κατά τη διάρκεια της οποίας όλοι οι ασθενείς λάμβαναν μιταπιβάτη.

Σχετικά με την Avanzanite

Η Avanzanite επαναπροσδιορίζει τον τρόπο εισαγωγής φαρμάκων για σπάνιες νόσους στην Ευρώπη. Ιδρυθείσα το 2022 και με έδρα το Άμστερνταμ της Ολλανδίας, η εταιρεία συνεργάζεται με καινοτόμες βιοτεχνολογικές εταιρείες, με στόχο την αξιοποίηση της πλήρους εμπορικής αξίας των ορφανών φαρμάκων, μέσω μιας πλήρως ενοποιημένης πλατφόρμας που καλύπτει 32 χώρες. Με τη βαθιά μας εξειδίκευση στην πρόσβαση στην αγορά (market access), κινούμαστε στο σύνθετο ευρωπαϊκό περιβάλλον με στρατηγική ακρίβεια, διασφαλίζοντας ότι κανένας ασθενής δεν «μένει πίσω», ενώ παράλληλα δημιουργούμε μετρήσιμο αντίκτυπο και ευκαιρίες ανάπτυξης για τους συνεργάτες μας.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Μικροβιακή αντοχή: Μία πανδημία σε αργή κίνηση που μπορούμε να αποτρέψουμε
Βρετανοί επιστήμονες αναπτύσσουν εμβόλιο για τον 'Εμπολα που θα μπορούσε να είναι έτοιμο για δοκιμές εντός μηνών
Φορετή ρομποτική συσκευή στα γόνατα βοηθά παιδιά με SMA να σηκώνονται χωρίς βοήθεια [μελέτη]