Μια νέα έγκριση του EMA επέκτεινε τη χρήση του tezacaftor / ivacaftor που είναι για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης σε παιδιά ηλικίας έως έξι ετών εάν έχουν συγκεκριμένες γονιδιακές μεταλλάξεις.

Ο ΕΜΑ έδωσε το πράσινο φως στη χρήση του tezacaftor / ivacaftor με το ivacaftor  της εταιρείας Vertex σε ασθενείς ηλικίας έξι ετών και άνω που έχουν δύο αντίγραφα της μετάλλαξης F508del στο γονίδιο CFTR ή ένα αντίγραφο F508del και μία από τις 14 άλλες λεγόμενες μεταλλάξεις «ελάχιστης λειτουργίας» στο CFTR.

Η νέα έγκριση της ΕΕ έρχεται μετά την έγκριση του FDA και παρέχει ουσιαστικά την πρώτη επιλογή θεραπείας για ασθενείς ηλικίας έξι έως 11 ετών που πάσχουν από τη νόσο.

Mέχρι σήμερα, το tezacaftor / ivacaftor αποτελούσε επιλογή για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω για δύο χρόνια. Όμως, η νέα έγκριση σημαίνει ότι η θεραπεία θα είναι πλέον σε θέση να ξεκινήσει πολύ νωρίτερα. Δεδομένου ότι η κυστική ίνωση είναι μια προοδευτική ασθένεια, αυτό είναι ένα σημαντικό ζήτημα για τους ασθενείς και τους γονείς τους.

Ο συνδυασμός των σκευασμάτων θα διατεθεί αμέσως σε ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις στη Γερμανία, σύμφωνα με την Vertex, και θα είναι διαθέσιμος σύντομα στο Ηνωμένο Βασίλειο, καθώς και σε άλλες χώρες που έχουν συμφωνήσει την αποζημίωση με την εταιρεία συμπεριλαμβανομένης της Δανίας και της Ιρλανδίας.

«Η σημερινή έγκριση, μας φέρνει πιο κοντά στον τελικό μας στόχο να παρέχουμε φάρμακα σε όλα τα άτομα με τη νόσο», δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της Vertex, Reshma Kewalramani.

Η Vertex παρουσίασε το Ivacaftor το 2012 και έκτοτε παρακολούθησε δύο συνδυασμούς φαρμάκων lumacaftor / ivacaftor και tezacaftor / ivacaftor - το 2015 και το 2018, αντίστοιχα. Μαζί αυτά τα φάρμακα καλύπτουν τις μεταλλάξεις CFTR που παρατηρούνται στους μισούς περίπου ασθενείς με κυστική ίνωση.

Η επόμενη φάση της Vertex επικεντρώνεται στην ανάπτυξη του νέου τριπλού σκευάσματος tezacaftor, ivacaftor και elexacaftor, το οποίο κυκλοφόρησε πέρυσι στις ΗΠΑ και εγκρίθηκε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή τον Αύγουστο.

Το tezacaftor, ivacaftor και elexacaftor, καλύπτει ένα ευρύτερο σύνολο μεταλλάξεων του CFTR που αφορούν το 90% των ασθενών με κυστική ίνωση, αλλά προς το παρόν διατίθεται μόνο για την ηλικία των 12 και άνω, σύμφωνα με την εγκεκριμένη ένδειξη από τον EMA.

Το NHS της Βρετανίας υπέγραψε συμφωνία για πρώιμη πρόσβαση για το νέο φάρμακο νωρίτερα αυτό το έτος, αν και η Vertex συμφώνησε να υποβάλει νέα δεδομένα για τα lumacaftor / ivacaftor, tezacaftor / ivacaftor  και tezacaftor, ivacaftor και elexacaftor στον οργανισμό οικονομικής αποδοτικότητας NICE, πράγμα που σημαίνει ότι οι τιμές των φαρμάκων θα μπορούσαν να προσαρμοστούν.

Οι πωλήσεις του tezacaftor, ivacaftor και elexacaftor πλησίασαν το 1 δισ. δολ. το τρίτο τρίμηνο, αυξάνοντας κατά 62% τα έσοδα της εταιρείας,  παρά το ότι παλαιότερες θεραπείες της Vertex εμφάνισαν μείωση πωλήσεων.

Η κυστική ίνωση είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που μειώνει τη ζωή και επηρεάζει τους πνεύμονες, το συκώτι, το γαστρεντερικό σωλήνα, τους ιδρωτοποιούς αδένες, το πάγκρεας και την αναπαραγωγική οδό. Προκαλείται από ένα ελαττωματικό γονίδιο ή την έλλειψη  του γονιδίου CFTR , ενώ υπάρχουν περίπου 75.000 άνθρωποι παγκοσμίως που νοσούν από τη συγκεκριμένη ασθένεια.

 

Πηγές: pharmaphorum