Πέντε εταιρείες που ασχολούνται με την ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες ασθένειες ξεχωρίζουν σύμφωνα με το δημοσίευμα στην Ευρώπη. Σημειώνεται ότι μεταξύ του 2000 και του 2018, υποβλήθηκαν 3.210 αιτήσεις σκευασμάτων για να χαρακτηριστούν ως ορφανά, εκ των οποίων μόλις τα δύο τρίτα έγιναν δεκτές. Ωστόσο, για να δείξουμε τις συνεχιζόμενες προκλήσεις που σχετίζονται με την ανάπτυξη φαρμάκων για σπάνιες νόσους, μόνο  164 - 7,7 τοις εκατό - αυτών των  προϊόντων  κατέληξαν τελικά να πάρουν κανονιστική έγκριση.

Στην Ευρώπη, μια σπάνια ασθένεια ορίζεται ως μια ασθένεια που προσβάλλει λιγότερα από 1 στα 2.000 άτομα. Υπολογίζεται ότι υπάρχουν 6.000 έως 8.000 σπάνιες ασθένειες παγκοσμίως, με τη συντριπτική πλειοψηφία να έχει γενετική προέλευση, να είναι χρόνια, και συχνότερα, όχι απειλητική για τη ζωή. Σύμφωνα με την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, περίπου 30 εκατομμύρια άνθρωποι στην Ευρωπαϊκή Ένωση πάσχουν από μια σπάνια ασθένεια.

Η ΕΕ θεωρείται ευρέως ότι διαδραμάτισε θεμελιώδη ρόλο στην παγκόσμια ανάπτυξη των ορφανών θεραπειών με τον ευρωπαϊκό κανονισμό 141/2000 ορόσημο που εισάγει ένα σύνολο κινήτρων που αποσκοπούν στην ενίσχυση της βιομηχανικής ανάπτυξης των θεραπειών για τις σπάνιες νόσους, οι οποίες μέχρι τότε, ήταν παραμελημένες από τον φαρμακευτικό τομέα λόγω των προκλήσεων ανάπτυξης και εμπορευματοποίησής τους για τους μικρούς πληθυσμούς ασθενών που επίσης συχνά διασκορπίζονται γεωγραφικά.

Ποιες είναι οι εταιρείες που ξεχωρίζουν στην Ευρώπη

Healx 

Ιδρύθηκε:  2014

Εδρα: Cambridge, Βρετανία

Η Healx φαίνεται ότι έχει δημιουργήσει «την πιο αποτελεσματική πλατφόρμα AI για σπάνιες ασθένειες στον κόσμο». Το Healx χρησιμοποιεί τεχνητή νοημοσύνη για να αναλύσει εκτεταμένα δεδομένα ιατρικής έρευνας με στόχο την επανατοποθέτηση υπαρχόντων φαρμάκων για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών. Το πιο προηγμένο πρόγραμμα της εταιρείας στο εύθραυστο σύνδρομο Χ χρειάστηκε λιγότερο από δύο χρόνια για να φτάσει στην κλινική έρευνα - έναντι του μέσου όρου που είναι τα πέντε έως επτά έτη. Η Healx έχει επίσης θέσει μια φιλόδοξη αποστολή να προωθήσει μια εντυπωσιακή θεραπεία 100 σπάνιων ασθενειών έως το 2025. Ο συνιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος Dr Tim Guilliams είναι επίσης συνιδρυτής και διαχειριστής του Cambridge Rare Disease Network (CRDN).

Η εταιρεία συγκέντρωσε  56 εκατ. δολ. τον Οκτώβριο του 2019. Ένα μήνα αργότερα, η νεοσύστατη επιχείρηση δέσμευσε 20 εκατ. δολ. για να δημιουργήσει ένα πρόγραμμα επιταχυντή σπάνιων θεραπειών, το οποίο προσφέρει την ευκαιρία στην υποστήριξη των ασθενών, των ακαδημαϊκών και των βιομηχανικών ομάδων για να συνεργαστούν με τη Healx για την ανάπτυξη νέων θεραπειών για σπάνιες ασθένειες.

Bicycle Therapeutics 

Ιδρύθηκε:  2009

Εδρα: Cambridge

Ιδρύθηκε από τον νικητή του βραβείου Νόμπελ και τον καθηγητή του Πανεπιστημίου του  Cambridge  Sir Greg Winter. Η Bicycle Therapeutics ανέπτυξε μια νέα και μοναδική κατηγορία φαρμάκων που ονομάζονται δικυκλικά πεπτίδια - ή Bicycles® - που στοχεύουν να συνδυάσουν «τις φαρμακολογικές ιδιότητες και τα φαρμακοκινητικά πλεονεκτήματα ενός μικρού μορίου. Ο Διευθύνων Σύμβουλος Dr Kevin Lee προσχώρησε στην Bicycle Therapeutics από την Pfizer, όπου υπηρέτησε ως SVP και CSO της Ερευνητικής Μονάδας Σπάνιων Νόσων.

Το κύριο υποψήφιο φάρμακο είναι το BT1718, που βρίσκεται σε δοκιμή Φάσης I / IIA και αφορά σε προχωρημένους συμπαγείς όγκους ενώ χρηματοδοτείται από το Cancer Research UK. Στοχεύει στην Metallo proteinase Matrix Type 1 Matrix (MT1-MMP), επίσης γνωστή ως MMP-14, η οποία έχει καθιερωμένο ρόλο στην εισβολή των κυττάρων και στη μετάσταση και συνδέεται με κακές εκβάσεις σε ασθενείς με καρκίνο.

Το 2019, η Bicycle Therapeutics συγκέντρωσε 61 εκατομμύρια δολάρια σε μια δημόσια εγγραφή στο Nasdaq. Τον Φεβρουάριο του 2020, ανακοίνωσε μια στρατηγική συνεργασία με τη Genentech για να ανακαλύψει, να αναπτύξει και να εμπορευματοποιήσει καινοτόμες θεραπείες ανοσο-ογκολογίας με βάση το Bicycle®. Η εταιρεία έλαβε προκαταβολή ύψους 30 εκατ.δολ., με τη συνολική αξία της συνεργασίας να ανέρχεται σε 1,7 δισ.δολ.

Vectiv Bio

Ιδρύθηκε: 2020

Εδρα: Βασιλεία, Ελβετία

Αποσυνδεμένη από μια άλλη εταιρεία με έδρα τη Βασιλεία, τη Therachon, η οποία εξαγοράστηκε από την Pfizer το 2019, η Vectiv Bio έχει δημιουργήσει έναν αγωγό φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες. Το κύριο σκεύασμά της είναι ένα αναλογικό GLP-2 επόμενης γενιάς που στοχεύει στο Σύνδρομο Short Bowel. Η εταιρεία το δοκίμασε πρόσφατα στον πρώτο της ασθενή στη βασική της δοκιμή Φάσης III.

Ο ιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος Dr Luca Santarelli ήταν συνιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος της Therachon, ενώ στο παρελθόν διετέλεσε SVP και επικεφαλής της Νευροεπιστήμης, της Οφθαλμολογίας και των Σπάνιων Νοσημάτων, καθώς και της Small Molecule Research στη Roche.

Τον Οκτώβριο του 2020, έκλεισε έναν γύρο χρηματοδότησης ύψους 100 εκατομμυρίων δολαρίων, με έσοδα που προορίζονται ως επί το πλείστον να χρηματοδοτήσουν τις κλινικές πράξεις της Φάσης 3 του κύριου προγράμματός της.

Dynacure

Ιδρύθηκε: 2016

Εδρα: Στρασβούργο, Γαλλία

Ιδρύθηκε από το Ινστιτούτο Γενετικής και Μοριακής και Κυτταρικής Βιολογίας - Unistar / INSERM / CNRS (IGBMC) στο Στρασβούργο, ενώ επικεντρώνεται σε νέες θεραπείες για την αντιμετώπιση των  μυοσωληναρίων και κεντροπυρηνικών μυοπαθειών, ή CNM, μιας ομάδας συγγενών μυοπαθειών. Χαρακτηρίζονται από σοβαρή μυϊκή αδυναμία, γενετική ετερογένεια και ελαττώματα στη δομική οργάνωση των μυϊκών ινών.

Το κύριο πρόγραμμα της, είναι το DYN101, ένα αντιπληροφοριακό ολιγονουκλεοτίδιο ή ASO, που έχει σχεδιαστεί για να μειώσει την έκφραση της δυναμίνης 2 ή του DNM2, για τη θεραπεία του CNM, και αυτή τη στιγμή βρίσκεται σε δοκιμές Φάσης I / II. Το Ιούλιο του 2020 έλαβε το DYN101 τον χαρακτηρισμό των σπάνιων παιδιατρικών παθήσεων από τον FDA.

Ο Διευθύνων Σύμβουλος Dr Stéphane van Rooijen ξεκίνησε την καριέρα του στη συμβουλευτική στρατηγική στο Arthur D. Λίγο πριν μετακομίσει στη Genzyme και την Viropharma και στη συνέχεια ίδρυσε τη δική του εταιρεία βιοτεχνολογίας, Confo Therapeutics.

Τον Απρίλιο του 2020, η Dynacure συγκέντρωσε 55 εκατομμύρια δολάρια σε έναν γύρο χρηματοδότησης της Σειράς C.

Minoryx Therapeutics

Ιδρύθηκε: 2011

Εδρα: Βαρκελώνη, Ισπανία

Η καταλανική εταιρεία βιοτεχνολογίας Minoryx Therapeutics έχει θέσει την προσοχή της στην ανάπτυξη θεραπειών για πολλαπλές ορφανές διαταραχές του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος. Επικεφαλής των ερευνών της είναι ένας επιλεκτικός αγωνιστής  PPAR που βρίσκεται ήδη σε δοκιμές για την αδρενομυελιονευροπάθεια (AMN). Ο συνιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος Δρ Marc Martinell εργάστηκε προηγουμένως σε πολλές άλλες εταιρείες βιοτεχνολογίας, συμπεριλαμβανομένων των Crystax Pharmaceuticals και Oryzon Genomics.

Τον Οκτώβριο του 2020, η Minoryx έλαβε 30 εκατομμύρια δολάρια από την Ευρωπαϊκή Τράπεζα Επενδύσεων για να υποστηρίξει την ανάπτυξη πρωτοποριακών θεραπειών.

 

 

Πηγές:
https://pharmaboardroom.com/

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Η μοναξιά αυξάνει τον κίνδυνο θνητότητας σε επιζώντες από καρκίνο
CoViD-19: Συχνότερη η απώλεια όσφρησης μετά από μόλυνση με παραλλαγή Άλφα
ΚEΘΕΑ Ήπειρος: Πρόγραμμα κατάρτισης ‘’Αρωματικά-Φαρμακευτικά Φυτά’’