Νέα γονιδιακή θεραπεία για ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό λέμφωμα μεγάλων Β κυττάρων

Ο EMA συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην ΕΕ για το lisocabtagene maraleucel, μια γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με διάχυτο λέμφωμα από μεγάλα Β-κύτταρα (DLBCL), πρωτοπαθές λέμφωμα μεσοθωρακίου από μεγάλα Β-κύτταρα (PMBCL) και θυλακιώδες λέμφωμα βαθμού 3Β (FL3B), των οποίων ο καρκίνος επανήλθε ή που δεν ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία μετά από δύο ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας.

Οι DLBCL, PMBCL και FL3B είναι υποτύποι του λεμφώματος non-Hodgkin, ενός καρκίνου του λεμφικού συστήματος που ξεκινά από τα Β-κύτταρα και μπορεί να αναπτυχθεί σε όγκους στους λεμφαδένες ή σε άλλους σημεία στο σώμα, προκαλώντας σοβαρά προβλήματα στο ανοσοποιητικό σύστημα και στο όργανο στο οποίο αναπτύσσονται.

Περίπου το 50% έως το 60% των ασθενών επιτυγχάνουν μακροχρόνια ανταπόκριση και θα θεραπευτούν από τη νόσο με την πρότυπη ανοσολογική χημειοθεραπεία. 

Το lisocabtagene maraleucel, είναι ένα φαρμακευτικό προϊόν προηγμένης θεραπείας (ATMP) που ανήκει σε μια νέα γενιά εξατομικευμένων γονιδιακών θεραπειών.

Αν και το lisocabtagene maraleucel, είναι συνολικά καλά ανεκτό, μπορεί να προκαλέσει σοβαρές παρενέργειες, ιδιαίτερα το σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκίνης (CRS). Αυτή είναι μια συστηματική απόκριση στην ενεργοποίηση και τον πολλαπλασιασμό των κυττάρων CAR-T που προκαλούν υψηλό πυρετό και συμπτώματα που μοιάζουν με γρίπη, λοιμώξεις και εγκεφαλοπάθεια, δηλαδή μια διαταραχή του εγκεφάλου. Οι συνέπειες του CRS μπορεί να είναι απειλητικές για τη ζωή και, σε ορισμένες περιπτώσεις, ακόμη και θανατηφόρες. 

Στη συνολική της αξιολόγηση των διαθέσιμων δεδομένων, η Επιτροπή Προηγμένων Θεραπειών ( CAT ), η επιτροπή εμπειρογνωμόνων του EMA για φάρμακα που βασίζονται σε κύτταρα και γονίδια, διαπίστωσε ότι τα οφέλη του lisocabtagene maraleucel, υπερτερούσαν των πιθανών κινδύνων σε ασθενείς με υποτροπιάζοντα ή ανθεκτικά DLBCL, PMBCL και FL3B.

Αιτούσα είναι η Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG. Το lisocabtagene maraleucel, χαρακτηρίστηκε ως ορφανό φαρμακευτικό προϊόν για τη θεραπεία του διάχυτου λεμφώματος από μεγάλα Β-κ'υτταρα στις 17 Ιουλίου 2017, για τη θεραπεία του ωοθυλακικού λεμφώματος  στις 25 Μαΐου 2018 και για τη θεραπεία του πρωτοπαθούς λεμφώματος μεσοθωρακίου από μεγάλα Β-κύτταρα στις 19 Νοεμβρίου 2018.

Πηγές:
www.ema.europa.eu