1.745 γονιδιακές θεραπείες σε εξέλιξη

Οι νέες γονιδιακές θεραπείες, αν και μπορούν να θεραπεύσουν δεκάδες σπάνιες ασθένειες, έχουν υψηλό κόστος που τις καθιστά απλησίαστες για τους περισσότερους.

Το Onasemnogene abeparvovec - το οποίο αντιμετωπίζει τη μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης, μια σπάνια γενετική ασθένεια που βλάπτει τα νευρικά κύτταρα, οδηγώντας σε μυϊκή αποσύνθεση - είναι σήμερα το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο. Μια εφάπαξ θεραπεία του σωτήριου φαρμάκου για ένα μικρό παιδί κοστίζει 2,1 εκατ. δολάρια.

Μολονότι, η τιμή του είναι σήμερα υπερβολική, μέχρι το τέλος της δεκαετίας θα έχουν υπάρξει και άλλες δεκάδες κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες, που θα κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια έως και εκατ. δολάρια η μία μόνο δόση. Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ προβλέπει ότι μέχρι το 2025 θα εγκρίνει 10 έως 20 κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες κάθε χρόνο.

Ενώ αυτές οι προσεχείς θεραπείες έχουν τη δυνατότητα να σώσουν πολλές ζωές και να ανακουφίσουν πολλά δεινά, τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης σε όλο τον κόσμο δεν είναι εξοπλισμένα για να τις χειριστούν. Πρέπει, όπως λέγεται, να δημιουργηθούν νέα συστήματα πληρωμών και να διασφαλιστεί ότι όλοι θα έχουν ίση πρόσβαση σε αυτές τις θεραπείες.

Η άνοδος των γονιδιακών θεραπειών

Επί του παρόντος, μόνο το 5% των περίπου 7.000 σπάνιων ασθενειών έχει εγκεκριμένο από τον FDA φάρμακο, αφήνοντας χιλιάδες παθήσεις χωρίς θεραπεία.

Αλλά τα τελευταία χρόνια, η τεχνολογία γενετικής μηχανικής έχει κάνει εντυπωσιακά βήματα προς τον τελικό στόχο της θεραπείας ασθενειών αλλάζοντας τις γενετικές οδηγίες ενός κυττάρου. Οι γονιδιακές θεραπείες που προκύπτουν θα είναι σε θέση να θεραπεύσουν πολλές ασθένειες σε επίπεδο DNA με μία μόνο δόση.

Σήμερα, υπάρχουν 1.745 γονιδιακές θεραπείες σε εξέλιξη σε όλο τον κόσμο. Ένα μεγάλο μέρος αυτής της έρευνας επικεντρώνεται σε σπάνιες γενετικές ασθένειες, οι οποίες επηρεάζουν 400 εκατ. ανθρώπους παγκοσμίως.

Σύντομα μπορεί να δούμε θεραπείες για σπάνιες ασθένειες όπως η δρεπανοκυτταρική νόσος, η μυϊκή δυστροφία και η προγηρία, μια σπάνια και προοδευτική γενετική διαταραχή που κάνει τα παιδιά να γερνούν γρήγορα, ενώ στο μέλλον οι γονιδιακές θεραπείες μπορούν να βοηθήσουν στη θεραπεία πιο κοινών παθήσεων, όπως καρδιολογικές ή ο χρόνιος πόνος.

Πρόβλημα οι υψηλές τιμές τους

Οι γονιδιακές θεραπείες είναι αποτέλεσμα πολυετούς έρευνας και επενδύσεων εκατ. έως και δισ. δολαρίων. Εξελιγμένες εγκαταστάσεις παραγωγής, υψηλά εκπαιδευμένο προσωπικό και σύνθετα βιολογικά υλικά ξεχωρίζουν τις γονιδιακές θεραπείες από άλλα φάρμακα. Την ίδια στιγμή, οι φαρμακευτικές εταιρείες επισημαίνουν ότι φάρμακα που απευθύνονται σε μικρό αριθμό πιθανών ασθενών, σημαίνουν υψηλότερες τιμές.

Το κείμενο αναφέρεται σε μία γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο, η οποία αναμένεται να είναι διαθέσιμη τα επόμενα χρόνια. Η εκτιμώμενη τιμή αυτής της θεραπείας είναι 1,85 εκατ. δολ. ανά ασθενή. Ως αποτέλεσμα, οι οικονομολόγοι προβλέπουν ότι θα μπορούσε να κοστίσει στο σύστημα υγείας σχεδόν 30 εκατ. δολ. ετησίως, ακόμη και αν μόνο το 7% του επιλέξιμου πληθυσμού λάμβανε τη θεραπεία.

Και αυτό είναι μόνο ένα φάρμακο.

Μείωση του κόστους, εύρεση νέων τρόπων πληρωμής

Μια λύση για τη βελτίωση της πρόσβασης των ασθενών στις γονιδιακές θεραπείες θα ήταν να απαιτείται από τις εταιρείες να τις χρεώνουν λιγότερα χρήματα, μια τακτική που χρησιμοποιήθηκε πρόσφατα στη Γερμανία. Αλλά αυτό μπορεί να σημαίνει και αύξηση των προϋποθέσεων συμμετοχής σε αυτές.

Μια δοκιμασμένη προσέγγιση είναι η σύνδεση της κάλυψης με τα αποτελέσματα της υγείας των ασθενών.
Σε μοντέλα που βασίζονται στα αποτελέσματα, τα συστήματα υγείας είτε θα πληρώσουν για κάποιο μέρος της θεραπείας εκ των προτέρων και το υπόλοιπο μόνο εάν ο ασθενής βελτιωθεί, είτε θα καλύψουν όλο το κόστος εκ των προτέρων και θα λάβουν επιστροφή χρημάτων εάν ο ασθενής δεν βελτιωθεί. Αυτά τα μοντέλα βοηθούν τα συστήματα να μοιραστούν τον οικονομικό κίνδυνο με τις φαρμακοβιομηχανίες

Ένα άλλο μοντέλο πληρωμών είναι γνωστό ως « μοντέλο Netflix » και θα λειτουργούσε ως συνδρομητική υπηρεσία. Σύμφωνα με αυτό το μοντέλο, ένα κρατικό πρόγραμμα θα πλήρωνε μια φαρμακευτική εταιρεία με ένα σταθερό τέλος για πρόσβαση σε απεριόριστες θεραπείες. Αυτό θα επέτρεπε σε ένα κράτος να παρέχει τη θεραπεία στους κατοίκους που πληρούν τις προϋποθέσεις, βοηθώντας τις κυβερνήσεις να ισορροπήσουν τον προϋπολογισμό τους, ενώ θα έδιναν χρήματα και στις φαρμακοβιομηχανίες εκ των προτέρων. Αυτό το μοντέλο λειτούργησε καλά για τη βελτίωση της πρόσβασης σε φάρμακα για την ηπατίτιδα C στη Λουιζιάνα.

Όσον αφορά το κόστος, το κλειδί για τη βελτίωση της πρόσβασης θα είναι η επένδυση σε νέες τεχνολογίες που απλοποιούν τις ιατρικές διαδικασίες. Για παράδειγμα, οι δαπανηρές γονιδιακές θεραπείες δρεπανοκυττάρων που βρίσκονται επί του παρόντος σε κλινικές δοκιμές απαιτούν μια σειρά δαπανηρών βημάτων, συμπεριλαμβανομένης της μεταμόσχευσης βλαστοκυττάρων.

Το Ιδρυμα των Bill & Melinda Gates, το Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας και η Novartis συνεργάζονται για την ανάπτυξη μιας εναλλακτικής προσέγγισης που θα περιλαμβάνει μια απλή ένεση μορίων γονιδιακής θεραπείας. Ο στόχος της συνεργασίας τους είναι να βοηθήσουν να προσφερθεί μια προσιτή θεραπεία δρεπανοκυττάρων σε ασθενείς στην Αφρική και σε άλλες φτωχές χώρες.

Η βελτίωση της πρόσβασης σε γονιδιακές θεραπείες απαιτεί συνεργασία και συμβιβασμό μεταξύ κυβερνήσεων, μη κερδοσκοπικών οργανισμών, φαρμακευτικών εταιρειών και ασφαλιστών. Η λήψη προληπτικών μέτρων για την ανάπτυξη καινοτόμων μοντέλων πληρωμών και η επένδυση σε νέες τεχνολογίες θα βοηθήσει να διασφαλιστεί ότι τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης είναι έτοιμα να εκπληρώσουν την υπόσχεση τους για την προσφορά γονιδιακών θεραπειών.