Η επιτροπή φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) συνέστησε την αναστολή της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου Oxbryta για τη δρεπανοκυτταρική νόσο. Η σύσταση αυτή έρχεται μετά τα προσωρινά μέτρα που έλαβε η Επιτροπή τον Σεπτέμβριο του 2024, όταν ανέστειλε προσωρινά τη χορήγηση του φαρμάκου για την αναθεώρηση των αναδυόμενων δεδομένων ασφαλείας.

Σε σημερινή ανακοίνωση του ΕΜΑ αναφέρονται τα εξής:

Μετά την αξιολόγησή της, η CHMP κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα οφέλη του φαρμάκου δεν υπερτερούν πλέον των κινδύνων που συνδέονται με αυτό. Η επανεξέταση ξεκίνησε αφού τα δεδομένα έδειξαν μεγαλύτερο αριθμό θανάτων με το φάρμακο σε σχέση με το εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) σε μία κλινική δοκιμή [υποσημείωση 1] και υψηλότερο από τον αναμενόμενο αριθμό θανάτων σε μια άλλη δοκιμή.

Στην πρώτη μελέτη, η οποία αξιολόγησε την επίδραση του φαρμάκου σε άτομα με δρεπανοκυτταρική αναιμία που διέτρεχαν υψηλότερο κίνδυνο εγκεφαλικού επεισοδίου, 8 παιδιά που έλαβαν θεραπεία απεβίωσαν, σε σύγκριση με 2 παιδιά που έλαβαν θεραπεία με εικονικό φάρμακο.

Στη δεύτερη μελέτη, η οποία αξιολόγησε την επίδραση του φαρμάκου στα έλκη των ποδιών, μια γνωστή επιπλοκή της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, 1 άτομο απεβίωσε στην ομάδα του φαρμάκου κατά τη διάρκεια των πρώτων 12 εβδομάδων θεραπείας, ενώ δεν σημειώθηκαν θάνατοι στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.

Στην επόμενη φάση των 12 εβδομάδων της μελέτης, όπου όλοι οι ασθενείς έλαβαν το φάρμακο, αναφέρθηκαν 8 επιπλέον θάνατοι. Οι μελέτες έδειξαν επίσης μεγαλύτερο αριθμό αιφνίδιων επεισοδίων έντονου πόνου, συμπεριλαμβανομένων αγγειοαποφρακτικών κρίσεων (VOC) μεταξύ των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με το φάρμακο σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Στις 26 Σεπτεμβρίου 2024, η CHMP συνέστησε την αναστολή της άδειας κυκλοφορίας ως προληπτικό μέτρο, όταν προέκυψαν περαιτέρω δεδομένα από δύο μελέτες που βασίζονται σε μητρώα, τα οποία υποδείκνυαν ότι οι ασθενείς παρουσίασαν υψηλότερη συχνότητα επεισοδίων αιφνίδιου πόνου με το συγκεκριμένο φάρμακο από ό,τι πριν από την έναρξη της θεραπείας.

Εκείνη την εποχή, ο EMA παρείχε συμβουλές σε επαγγελματίες Υγείας και ασθενείς, επισημαίνοντας ότι το φάρμακο δεν θα πρέπει πλέον να συνταγογραφείται και ότι οι υπάρχοντες ασθενείς θα πρέπει να μεταβούν σε εναλλακτική θεραπεία.

Παρόλο που η τελική ανάλυση των μελετών μητρώου δεν επιβεβαίωσε αύξηση των επεισοδίων αιφνίδιου πόνου με το φάρμακο, οι πρόσφατες κλινικές δοκιμές έδειξαν περισσότερα επεισόδια αιφνίδιου πόνου και θανάτους. Αυτά τα αποτελέσματα δεν συνάδουν με εκείνα της προηγούμενης κύριας κλινικής δοκιμής που υποστήριξε την έγκριση του Oxbryta, η οποία δεν είχε δείξει διαφορά μεταξύ των ομάδων θεραπείας.

Στην ανασκόπησή της, η CHMP σημείωσε ότι οι υποκείμενοι μηχανισμοί για τον αυξημένο αριθμό θανάτων και επιπλοκών, συμπεριλαμβανομένων επεισοδίων αιφνίδιου πόνου, μετά από θεραπεία με το φάρμακο στις μελέτες παραμένουν ασαφείς.

Η CHMP δεν βρήκε σαφή εξήγηση για τους αυξημένους κινδύνους και δεν μπόρεσε να προσδιορίσει μέτρα για την αποτελεσματική ελαχιστοποίηση αυτών των κινδύνων ή οποιασδήποτε υποομάδας ασθενών για την οποία τα οφέλη του φαρμάκου θα υπερτερούσαν των κινδύνων του.

Ως εκ τούτου, κατέληξε στο συμπέρασμα ότι η σχέση οφέλους - κινδύνου δεν είναι πλέον ευνοϊκή και η αναστολή της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου θα πρέπει να παραμείνει σε ισχύ. Συνεπώς, το Oxbryta δεν θα είναι διαθέσιμο για τους επαγγελματίες Υγείας να συνταγογραφούν σε ασθενείς στην ΕΕ.

Κατά τη διατύπωση της γνώμης της, η CHMP έλαβε επίσης υπόψη τις συμβουλές εμπειρογνωμόνων στον τομέα, καθώς και εκπροσώπων ασθενών, και συμβουλεύτηκε την επιτροπή ασφάλειας (PRAC) του EMA σχετικά με τα πιθανά μέτρα ελαχιστοποίησης κινδύνου.

 

Η δρεπανοκυτταρική αναιμία είναι μια γενετική ασθένεια όπου τα άτομα παράγουν μια ανώμαλη μορφή αιμοσφαιρίνης (η πρωτεΐνη στα ερυθρά αιμοσφαίρια που μεταφέρει οξυγόνο). Τα ερυθρά αιμοσφαίρια γίνονται άκαμπτα και κολλώδη και αλλάζουν από δισκοειδές σχήμα σε ημισεληνοειδές (σαν δρεπάνι).

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Κουραμπιέδες, μελομακάρονα και μια αίσθηση ανεκπλήρωτου
Το πρώτο και μοναδικό βιο - ομοειδές φάρμακο για την πολλαπλή σκλήρυνση μπαίνει στις ΗΠΑ
Ι. Βαρδακαστάνης: Το αναπηρικό κίνημα συνεχίζει να αγωνίζεται και να διεκδικεί