Η ελβετική φαρμακευτική εταιρεία Novartis έλαβε έγκριση από τις ΗΠΑ για τη θεραπεία SMA Itvisma. Η αμερικανική υγειονομική αρχή FDA έχει εγκρίνει την ενδορραχιαία θεραπεία, η οποία χορηγείται με ένεση στην περιοχή του νωτιαίου μυελού, για τη θεραπεία παιδιών από δύο ετών, εφήβων και ενηλίκων, όπως ανακοίνωσε σήμερα η φαρμακευτική εταιρεία.

Η SMA είναι μια σπάνια, γενετικά νευρομυϊκή νόσος, η οποία προκαλείται από ένα μεταλλαγμένο ή ελλείπον γονίδιο SMN1.

Το Itvisma μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία ασθενών με σπονδυλική μυϊκή ατροφία (SMA) και επιβεβαιωμένη μετάλλαξη στο γονίδιο για το νευρώνα επιβίωσης 1 (SMN1).

Σύμφωνα με τη Novartis, είναι η πρώτη και μοναδική διαθέσιμη θεραπεία αντικατάστασης γονιδίων για αυτή την ευρεία ομάδα ασθενών. Το Itvisma θα είναι διαθέσιμο στις ΗΠΑ από τον Δεκέμβριο.

Η θεραπεία έχει σχεδιαστεί ειδικά για να καταπολεμά τη γενετική αιτία της SMA με μια εφάπαξ σταθερή δόση, η οποία δεν χρειάζεται να προσαρμόζεται ανάλογα με την ηλικία ή το σωματικό βάρος.

Αντικαθιστώντας το γονίδιο SMN1, το Itvisma μπορεί να βελτιώσει τις κινητικές λειτουργίες και προσφέρει τη δυνατότητα μείωσης της ανάγκης για χρόνια θεραπεία σε συνδυασμό με άλλες διαθέσιμες θεραπείες για αυτόν τον πληθυσμό.

Σύμφωνα με την ανακοίνωση, η έγκριση του Itvisma βασίζεται σε δεδομένα από τη σχετική με την έγκριση μελέτη φάσης III STEER και υποστηρίζεται από την ανοιχτή μελέτη φάσης IIIb STRENGTH.

Το Itvisma έδειξε στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στις κινητικές λειτουργίες και σταθεροποίηση των κινητικών δεξιοτήτων, οι οποίες συνήθως δεν παρατηρούνται στη φυσιολογική πορεία της νόσου, ενώ η επίδραση διατηρήθηκε κατά τη διάρκεια μιας περιόδου παρακολούθησης 52 εβδομάδων.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Ι. Βαρδακαστάνης: Το αναπηρικό κίνημα συνεχίζει να αγωνίζεται και να διεκδικεί
Ενδυνάμωση των ασθενών: Καμπάνια ευαισθητοποίησης για την ενίσχυση υιοθέτησης της περιτοναϊκής κάθαρσης στην Ελλάδα
Πνευμονία: Βακτηριακό ένζυμο είναι πιθανό να προκαλεί μοιραίες καρδιακές επιπλοκές [μελέτη]