Το BBP-418 έγινε δεκτό για Priority Review, με καταληκτική ημερομηνία απόφασης βάσει PDUFA την 27η Νοεμβρίου 2026, και βρίσκεται σε ετοιμότητα για κυκλοφορία μετά από πιθανή έγκριση. Η χορήγηση Priority Review από τον FDA υπογραμμίζει εκ νέου το σοβαρό ανεκπλήρωτο θεραπευτικό κενό για την κοινότητα των ασθενών με Ζωνιαία Μυϊκή Δυστροφία τύπου 2I/R9 (Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9, LGMD2I/R9).

Η LGMD2I/R9 είναι μια αμείλικτη νόσος που μειώνει το προσδόκιμο ζωής. Οι ασθενείς χάνουν προοδευτικά την ικανότητα βάδισης, αντιμετωπίζουν σοβαρές καρδιαγγειακές επιπλοκές και τελικά καταλήγουν λόγω αναπνευστικής ανεπάρκειας.

Εφόσον εγκριθεί, το BBP-418 θα αποτελέσει την πρώτη και μοναδική θεραπεία για άτομα που ζουν με LGMD2I/R9, καθώς και την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για οποιαδήποτε μορφή LGMD.

Στη μελέτη Φάσης 3, FORTIFY, το BBP-418 κατέδειξε ισχυρή και συνεπή αποτελεσματικότητα σε όλες τις προκαθορισμένες υπο-ομάδες, με τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία να παρουσιάζουν βελτίωση σε κάθε βασικό καταληκτικό σημείο, ενώ οι ασθενείς που έλαβαν placebo παρουσίασαν επιδείνωση. Αυτά τα αποτελέσματα παρουσιάστηκαν ως πρόσφατη προφορική παρουσίαση στο Κλινικό και Επιστημονικό Συνέδριο MDA 2026.

Η BridgeBio πιστεύει ότι το BBP-418 έχει τη δυνατότητα να γίνει η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη θεραπεία για άτομα που ζουν με LGMD2I/R9, αντιμετωπίζοντας μια σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη για αυτήν την ασθένεια και ενδεχομένως να αντιπροσωπεύει την πρώτη έγκριση θεραπείας για οποιαδήποτε μορφή LGMD. Περίπου 7.000 άτομα ζουν σήμερα με LGMD2I/R9 και άλλες αντιμετωπίσιμες α-δυστροφλυκανοπάθειες στις ΗΠΑ και την Ευρώπη. Η Εταιρεία συνεργάζεται επίσης με ρυθμιστικές αρχές για να εντοπίσει μια ταχεία πορεία προς την έγκριση του BBP-418 στην Ευρώπη.

Το BBP-418 έχει λάβει προηγουμένως χαρακτηρισμούς ορφανού φαρμάκου, ταχείας έγκρισης και σπάνιων παιδιατρικών παθήσεων από τον FDA και χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA). Το BBP-418 έλαβε αξιολόγηση κατά προτεραιότητα από τον FDA, υπογραμμίζοντας τη δυνατότητα του BBP-418 να καλύψει τις ανεκπλήρωτες ανάγκες στην LGMD2I/R9. Σύμφωνα με τον χαρακτηρισμό σπάνιων παιδιατρικών παθήσεων από τον FDA, εάν το BBP-418 εγκριθεί, η BridgeBio μπορεί να πληροί τις προϋποθέσεις για ένα κουπόνι αξιολόγησης κατά προτεραιότητα. Η Εταιρεία σκοπεύει να ξεκινήσει κλινικές μελέτες του BBP-418 στην LGMD2I/R9 για άτομα ηλικίας κάτω των 12 ετών και στην LGMD2M/R13 και LGMD2U/R20 στο εγγύς μέλλον.

Μυϊκή Δυστροφία Άκρων-Ζωνών Τύπου 2I/R9 (LGMD2I/R9)

Τα άτομα που φέρουν ομόζυγο γονότυπο L276I συνήθως αναπτύσσουν εκδηλώσεις της νόσου κατά την ύστερη παιδική ηλικία με εξέλιξη σε απώλεια ανεξάρτητης βάδισης (25%), υποβοηθούμενο αερισμό (10%) και καρδιομυοπάθεια (30%) στην ενήλικη ζωή. Η καρδιομυοπάθεια είναι προοδευτική, με ετήσια απώλεια 0,4% του κλάσματος εξώθησης της αριστερής κοιλίας (LVEF). Άτομα με άλλους γονότυπους FKRP συνήθως έχουν πρώιμη έναρξη στην παιδική ηλικία με πιο σοβαρή κλινική πορεία, ταχεία απώλεια κινητικότητας έως την ηλικία των 20 ετών, συχνότερη καρδιακή εμπλοκή (60%) και τελικά πνευμονική έκπτωση έως την ηλικία των 30 ετών σε όλες σχεδόν τις περιπτώσεις.

Πηγές:
https://investor.bridgebio.com/

Προσθέστε το iatronet.gr στο Discover

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Ερρίκος Ντυνάν: Με τη χρυσή σφραγίδα του JCI και στην επόμενη τριετία
Τα σακχαρούχα ροφήματα συνδέονται με κίνδυνο για καρκίνο του ήπατος [μελέτη]
Λαγοκέφαλος στη Μεσόγειο: ''Όχι πανικός'' λέει ο Θ. Τσιμπίδης του Ινστιτούτου ''Αρχιπέλαγος''