Αποτελώντας τη συχνότερη, μη τραυματικής αιτιολογίας νευρολογική διαταραχή που προκαλεί αναπηρία σε νεαρούς ενήλικες, η Πολλαπλή Σκλήρυνση εδώ και αρκετές δεκαετίες βρίσκεται στο επίκεντρο του επιστημονικού ενδιαφέροντος, αφού ακόμη και μία μικρή βελτίωση στην αποτελεσματικότητα ή στο προφίλ ασφάλειας κάποιου φαρμάκου είναι αρκετή για να αλλάξει προς το καλύτερο τις ζωές εκατομμυρίων ασθενών, αλλά και των φροντιστών τους.

Η χρόνια, αυτοάνοση και φλεγμονώδης νόσος που επηρεάζει το Κεντρικό Νευρικό Σύστημα, συνδέεται άλλωστε με μία σειρά συμπτωμάτων, τα οποία επιφέρουν σημαντικές αλλαγές στην καθημερινότητα των πασχόντων. Μεταξύ αυτών περιλαμβάνεται η θολή όραση, το μούδιασμα ή μυρμήγκιασμα στα άκρα, τα προβλήματα στη δύναμη και τον συντονισμό, αλλά και οι σεξουαλικές δυσλειτουργίες.

Την ίδια ώρα, διαφορετικά “συμπτώματα της νόσου” φαίνεται να βιώνουν και οι φροντιστές των ατόμων με ΠΣ, το 43% εκ των οποίων μάλιστα σύμφωνα με σχετική έκθεση (Living with Multiple Sclerosis: The Carer’s Perspective) αναφέρει πως βιώνει συναισθηματικά/νοητικά προβλήματα, ενώ ένα 84% δηλώνει πως η ιδιότητά του ως φροντιστή ατόμου με Πολλαπλή Σκλήρυνση επηρέασε την εργασία/ καριέρα του.

Στον αντίποδα αυτών των δεδομένων, ωστόσο, βρίσκονται οι επιστημονικές εξελίξεις, που αφήνουν περιθώρια αισιοδοξίας ότι η διαχείριση της νόσου εξακολουθεί να καθίσταται ολοένα και αποτελεσματικότερη, και οι οποίες οδηγούν τόσο στην ανάπτυξη νέων φαρμάκων, όσο και στην προσθήκη επιπλέον δεδομένων ασφάλειας και αποτελεσματικότητας για τα ήδη υπάρχοντα σκευάσματα που βρίσκονται στη διάθεση των περίπου 2,3 εκατομμυρίων πασχόντων παγκοσμίως.

Μία από αυτές τις επιστημονικές εξελίξεις, μάλιστα, η οποία αφορά στο προφίλ ασφάλειας των δισκίων κλαδριβίνης, ανακοινώθηκε πρόσφατα κατά τη διάρκεια του 34ου ECTRIMS (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis), το οποίο πραγματοποιήθηκε στο Βερολίνο με τη συμμετοχή κορυφαίων επιστημόνων από όλον τον κόσμο.

Πιο συγκεκριμένα, όπως αναφέρθηκε στο ECTRIMS 2018, τα νέα στοιχεία σχετικά με την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα για τα δισκία κλαδριβίνης στηρίζονται σε κλινικά δεδομένα του πραγματικού κόσμου (real world evidence) αλλά και post-hoc αναλύσεις κλινικών δεδομένων, και επιβεβαιώνουν όλα ένα θετικό προφίλ οφέλους-κινδύνου για τη βραχείας διάρκειας από του στόματος θεραπεία που χρησιμοποιείται σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα- διαλείπουσα ΠΣ, με υψηλής ενεργότητας νόσο.

Πόσο αξιόπιστα είναι τα δεδομένα αυτά; Το ενισχυμένο προφίλ ασφάλειας επιβεβαιώνουν τα ευρήματα που προέκυψαν τις μελέτες CLARITY, CLARITY EXT και ORACLE-MS, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων δύο επιπλέον ετών από το μακροπρόθεσμο μητρώο PREMIERE (παρακολουθεί ασθενείς με ΠΣ που έλαβαν δισκία κλαδριβίνης στο πλαίσιο των κλινικών μελετών).

Είναι ενδεικτικό πως από τις post-hoc αναλύσεις της μελέτης CLARITY EXT φάνηκε ότι μετά από την ολοκλήρωση της θεραπείας (συνολικά 20 ημέρες για 2 έτη), η ετήσια κατάσταση NEDA- 3 (No Evidence of Disease Activity) διατηρήθηκε για επιπλέον 2 χρόνια χωρίς περαιτέρω θεραπεία. Δηλαδή, οι πάσχοντες δεν εμφάνισαν κανένα σημείο εξέλιξης της νόσου, όπως είναι οι υποτροπές, η επιδείνωση της αναπηρίας και οι νέες εστίες στην μαγνητική τομογραφία.

Παράλληλα, αντίστοιχα θετικές ενδείξεις παρατηρήθηκαν και σε ό,τι αφορά τις μετρήσεις της μαγνητικής τομογραφίας, καθώς δεδομένα της CLARITY αναφέρουν ότι ο αριθμός των σωρευτικών νέων βλαβών T1 Gd+ και των ενεργών T2 την 96η εβδομάδα, με τα δισκία μειώθηκαν, συγκριτικά με το placebo, σε άτομα άνω αλλά και κάτω των 45 ετών.

Έχει ενδιαφέρον επίσης το γεγονός ότι βάσει των νέων δεδομένων που παρουσιάστηκαν στο ECTRIMS, τα δισκία κλαδριβίνης έχουν δείξει ότι παρέχουν διαρκή αποτελεσματικότητα μακράν πέρα από το δοσολογικό σχήμα, χωρίς να μειώνουν σε βάθος χρόνου τα επίπεδα ασφάλειας. Ανήκουν δηλαδή στη νέα γενιά φαρμάκων, στις θεραπείες ανοσολογικής ανασύστασης (SIRT), κύριο γνώρισμα των οποίων είναι ότι χρησιμοποιούνται περιοδικά αλλά επιδρούν στην ασθένεια με μεγαλύτερη διάρκεια συγκριτικά με την περίοδο δοσολογίας.

Τα δισκία κλαδριβίνης, πρέπει να διευκρινιστεί, έχουν πάρει έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΕΑ) και διατίθεται ήδη σε πολλά κράτη της ΕΕ, όπως η Ισπανία, η Δανία και η Γερμανία. Σε ό,τι αφορά την Ελλάδα, το φάρμακο έχει μεν εγκριθεί, αναμένεται ωστόσο η ένταξή του στη θετική λίστα, ώστε να μπορούν να το προμηθεύονται δωρεάν οι ασθενείς.

Κατά τη διάρκεια του ECTRIMS, αξίζει τέλος να σημειωθεί, πραγματοποιήθηκαν επίσης σημαντικές ανακοινώσει γύρω από την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της ιντερφερόνης βήτα 1-α (η οποία χορηγείται υποδόρια 3 φορές την εβδομάδα), αλλά και του υπό έρευνα evobrutinib. Η εβομπρουτινίμπη αποτελεί σε έναν ιδιαίτερα εξειδικευμένο από του στόματος αναστολέα τυροσινινκής κινάσης του Bruton (ΒΤΚ), η αναστολή της οποίας θεωρείται ότι ενδεχομένως συμβάλλει στην καταστολή ορισμένων αυτοάνοσων παθήσεων μιας και γνωρίζουμε πως σχετίζεται με την ανάπτυξη και τη λειτουργία διαφόρων κυττάρων του ανοσοποιητικού.