Η Bluebird bio σταμάτησε δύο κλινικές μελέτες για τη γονιδιακή της θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο αφού ένας συμμετέχων ανέπτυξε λευχαιμία, ενώ ένας άλλος πάσχει από καρκίνο που μοιάζει με καρκίνο, στο μυελό των οστών.

Ένας ασθενής που υποβλήθηκε σε θεραπεία πριν από πέντε χρόνια ως μέρος της πρώτης ομάδας που συμμετείχε στη μελέτη Φάσης 1/2 της Bluebird διαγνώστηκε πρόσφατα με οξεία μυελογενή λευχαιμία, δήλωσε η εταιρεία την Τρίτη . Ένας άλλος συμμετέχων στη μελέτη, ο οποίος εγγράφηκε σε μια μεταγενέστερη ομάδα αυτής της δοκιμής, αναφέρεται ότι έχει αναπτύξει σύνδρομο μυεδοϋλοπλαστικού. Πρόκειται για τη δεύτερη τέτοια περίπτωση που εμφανίστηκε στον έλεγχο της γονιδιακής θεραπείας από το 2018.

Η Bluebird είπε ότι θα συνεργαστεί με τις ρυθμιστικές αρχές στις ΗΠΑ και την Ευρώπη για να ολοκληρώσει την έρευνά της. Εν τω μεταξύ, ωστόσο, η εταιρεία διέκοψε τις πωλήσεις του μοναδικού εγκεκριμένου προϊόντος της, του Zynteglo, της γονιδιακής θεραπείας που έχει εγκριθεί στην Ευρώπη και το Ηνωμένο Βασίλειο για β-θαλασσαιμία.

Τα περιστατικά της λευχαιμίας και του μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου που αναφέρθηκαν την Τρίτη θα μπορούσαν να έχουν πιο μακροχρόνιο αντίκτυπο στην έρευνα της εταιρείας, αν και αμφότερα εξακολουθούν να αξιολογούνται για να προσδιοριστεί εάν η γονιδιακή θεραπεία ήταν η αιτία.

"Nα μην βγάλουν πρόωρα συμπεράσματα και να αφήσουν τα γρήγορα αναδυόμενα δεδομένα να δείξουν την αιτία", δήλωσε ο Nick Leschly, Διευθύνων Σύμβουλος του Bluebird, σε τηλεδιάσκεψη της Τρίτης.

Η θεραπεία του Bluebird, που ονομάζεται Lenti Globin, δημιουργείται από βλαστικά κύτταρα που εξάγονται από κάθε ασθενή. Τα κύτταρα κατασκευάζονται σε εργαστήριο χρησιμοποιώντας έναν τύπο ιού που ονομάζεται φακοϊός, ο οποίος παραδίδει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου που μεταλλάσσεται σε δρεπανοκύτταρα. Οι φακοί ιοί ενσωματώνονται ή συγχωνεύονται με το γονιδίωμα των κυττάρων-στόχων, τα οποία επανασυνδέονται στο σώμα για να παράγουν αντι-δρεπανοκυτταρική αιμοσφαιρίνη.

Αυτός ο «ιικός φορέας», γνωστός ως BB305, είναι το επίκεντρο της Bluebird, η οποία είπε ότι αξιολογεί εάν υπάρχει σχέση μεταξύ του BB305 και της οξείας μυελογενούς λευχαιμίας του εθελοντή της μελέτης. Οι ιικοί φορείς είναι ο πρώτος ύποπτος για περιπτώσεις καρκίνου που περιλαμβάνουν γονιδιακή θεραπεία, επειδή η αλληλεπίδρασή τους με γονιδιώματα κυττάρων ενέχει κίνδυνο πρόκλησης ανεπιθύμητων μεταλλάξεων. Οι φακοί ιοί θεωρούνται ασφαλέστεροι από τους ρετροϊούς που είχαν χρησιμοποιηθεί προηγουμένως σε πρώιμες γονιδιακές θεραπείες.

Η οξεία μυελοειδής λευχαιμία και το μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο ή MDS, μπορεί επίσης να είναι το αποτέλεσμα της χημειοθεραπείας που χρησιμοποιείται για την προετοιμασία των ασθενών για την έγχυση βλαστικών κυττάρων που έχουν διορθωθεί στα γονίδια.

Πηγές:
https://www.biopharmadive.com/

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Γεωργιάδης: Aυτοί που διαμαρτύρονται για τα απογευματινά χειρουργεία είναι το 1%
Καταγγελία: Σοβαρότατη έλλειψη σε ψυχοθεραπευτικά και άλλα φάρμακα
Αύξηση 7.146% στα πρόστιμα για παραβίαση προσωπικών δεδομένων - Τι γίνεται στην Υγεία