Eρωτηματικό παραμένει η είσοδος της αμερικανικής πολυεθνικής Blubird bio στην ελληνική αγορά, με ανεπιβεβαίωτες πληροφορίες να ισχυρίζονται ότι πλησιάζει. Η Bluebird bio αναπτύσσει γονιδιακές θεραπείες για σοβαρές γενετικές ασθένειες και ανοσοθεραπείες με βάση Τ κύτταρα.

Οι φήμες για την είσοδό της στην ελληνική αγορά φούντωσαν μετά την πρόσφατη απόφαση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) - στις 28 Μαρτίου 2019- να εκδώσει θετική γνώμη, συνιστώντας τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το φάρμακο Zynteglo, που προορίζεται για τη θεραπεία της εξαρτώμενης από τη μετάγγιση β-θαλασσαιμίας (TDT). Μία ημέρα μετά, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση του γενετικά τροποποιημένου προϊόντος για την β-θαλασσαιμία του Zynteglo που προορίζεται για ενήλικες και εφήβους ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω οι οποίοι χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις αίματος για τη διαχείριση της νόσου τους και δεν έχουν συμβατό δότη για μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων. Πρόκειται για ορφανό φάρμακο

Παράγοντες της αγοράς, αναφέρουν ότι πέρσι στελέχη της πολυεθνικής είχαν επισκεφτεί την ελληνική αγορά, πραγματοποιώντας μάλιστα και επίσκεψη σε θεσμικό όργανο που υπάγεται στο Υπουργείο Υγείας. Σύμφωνα πάντα με πληροφορίες, η αρχική σκέψη της πολυεθνικής φημολογείται ότι ήταν να δραστηριοποιηθεί στην ελληνική αγορά με στρατηγικό συνεργάτη, αλλά τελικώς όπως ακούγεται, προετοιμάζει αυτόνομη είσοδο, ίσως με την συνδρομή της βοήθειας από κάποια εταιρεία συμβούλου επιχειρήσεων, ενώ κατά πληροφορίες ακούγεται ότι επισκέφτηκε και μεγάλο νοσοκομείο των Αθηνών. 

Τέσσερις είναι οι τομείς δράσεις της πολυεθνικής:

1) Αδρενολευκοδυστροφία (ALD)

Είναι μια σπάνια, γενετική διαταραχή που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο ABCD1 που οδηγούν σε ανεπάρκεια  μιας πρωτεΐνης (ALDP). Αυτό οδηγεί στη συσσώρευση λιπαρών οξέων πολύ μακράς αλυσίδας (VLCFA) σε διάφορα μέρη του σώματος, συμπεριλαμβανομένου του φλοιού των επινεφριδίων και της λευκής ουσίας του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού, οδηγώντας σε μια σειρά συμπτωμάτων. Στην Ελλάδα, λέγεται ότι υπάρχουν 6 παιδιά με τη συγκεκριμένη νόσο. 

2) β-Θαλασσαιμία

Η β-β-θαλασσαιμία είναι μια γενετική ασθένεια που χαρακτηρίζεται από μειωμένη ή απουσία παραγωγής β-σφαιρίνης, ένα βασικό συστατικό της ενήλικης αιμοσφαιρίνης, που μεταφέρει οξυγόνο σε όλα τα μέρη του σώματος. Η έλλειψη επαρκούς β-σφαιρίνης οδηγεί σε χρόνια αναιμία και άλλες σοβαρές επιπλοκές.
 Η εξαρτώμενη από τη μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT) είναι ένας σοβαρός, προοδευτικός τύπος β-θαλασσαιμίας που χαρακτηρίζεται από σοβαρή αναιμία, εξαρτώμενη από μετάγγιση δια βίου, υπερφόρτωση σιδήρου, και μικρότερη διάρκεια ζωής σε σύγκριση με τον γενικό πληθυσμό. Στην Ελλάδα εκτιμάται ότι με Β-Θαλασσαιμία υπάρχουν 3.000 ασθενείς, ηλικίας 45 έως 60 ετών, ενώ από το σύνολο, 70 είναι παιδιά ηλικίας κάτω των 18 ετών. 

Οι ασθενείς με TDT χρειάζονται δια βίου υποστηρικτική φροντίδα με τακτικές μεταγγίσεις αίματος - συνήθως χορηγούμενες κάθε 2 έως 5 εβδομάδες - για να αμβλύνουν την αναιμία και να επιτρέψουν την επιβίωση.

3) Πολλαπλούν μυέλωμα

Το πολλαπλούν μυέλωμα είναι ένας καρκίνος ορισμένων κυττάρων στο αίμα, που ονομάζονται κύτταρα πλάσματος.
Η αιτία του δεν είναι γνωστή και σήμερα δεν υπάρχει καμία θεραπεία. Ωστόσο, υπάρχουν αρκετές διαθέσιμες επιλογές θεραπείας που μπορούν να οδηγήσουν σε ύφεση. Για ορισμένα άτομα με πολλαπλούν μυέλωμα, η ύφεση μπορεί να διαρκέσει πολλά χρόνια.

4) Δρεπανοκυτταρική αναιμία

Η δρεπανοκυτταρική αναιμία είναι μια σοβαρή, προοδευτικά εξουθενωτική, και απειλητική για τη ζωή γενετική νόσος που προκαλείται από παραγωγή μη φυσιολογικής  αιμοσφαιρίνης στα ερυθρά αιμοσφαίρια.
Η επαναλαμβανόμενη αγγειο-απόφραξη, η χρόνια αιμολυτική αναιμία και η επίμονη αγγειοπάθεια μπορεί προοδευτικά να οδηγήσουν σε βλάβη οποιουδήποτε συστήματος οργάνων και είναι η κύρια αιτία νοσηρότητας και θνησιμότητας σε ενήλικες με τη νόσο. Στην Ελλάδα, ο αριθμός των ασθενών που εκτιμάται ότι νοσούν με δρεπανοκυταρρική αναιμία εκτιμάται μεταξύ 600-800 ατόμων.. 

Μολονότι όλοι οι μεγάλοι παίκτες που δραστηριοποιούνται στην αγορά του φαρμάκου στοχεύουν στην ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών, οι έρευνές τους βρίσκονται σε πρώιμο στάδιο, σε αντίθεση με την Bluebird Bio που έχει προβάδισμα. Σήμερα στην Ελλάδα μεταμοσχευτικά κέντρα που προσφέρουν γονιδιακές θεραπείες για αιματολογικές κακοήθειες είναι το  Νοσοκομείο Παίδων «Η Αγία Σοφία»   και το Παπανικολάου στη Θεσσαλονίκη. 

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Πρόγραμμα "Προλαμβάνω": Έρχονται προληπτικές εξετάσεις για καρδιά και παχύ έντερο
Εντοπίστηκαν 50 νέες περιοχές του γονιδιώματος που συνδέονται με κίνδυνο εμφάνισης καρκίνου στα νεφρά
Πώς να διαχειριστώ τις σκέψεις ότι η ζωή δεν έχει νόημα