Σε προχωρημένο στάδιο βρίσκονται οι συζητήσεις ανάμεσα στον ΕΟΦ και στην εταιρεία Αvexis για την εισαγωγή της γονιδιακής θεραπείας "onasemnogene abeparvovec - xioi" (προϊόν Ζolgensma) στην ελληνική αγορά. Παράγοντες, μας επεσήμαναν ότι το κλίμα των συζητήσεων είναι θετικό επισημαίνοντας, ωστόσο ότι αυτό που πρέπει να πρωταγωνιστήσει είναι το κλινικό όφελος που προσφέρει αυτή η θεραπεία που δίνεται εφάπαξ και όχι η τιμή της.

Μόλις πριν μερικές μέρες η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε υπό όρους έγκριση για το φάρμακο για θεραπεία ασθενών με 5q SMA με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και κλινική διάγνωση του SMA Type 1. ή για ασθενείς με 5q SMA με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και έως τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2.

Σύμφωνα με πληροφορίες, κάθε χρόνο γεννιούνται στη χώρα 8 με 10 παιδιά με νωτιαία μυϊκή ατροφία, ενώ οι ίδιες πηγές, μας ανέφεραν ότι στην παρούσα φάση υπάρχουν 6 παιδάκια, τα οποία χρήζουν θεραπείας.  Σημειώνεται ότι σήμερα υπάρχει στην Ελλάδα σχετική θεραπεία που όμως δίνεται εφόρου ζωής, ενώ η θεραπεία παρέχεται εφάπαξ. Την ίδια στιγμή εντείνονται οι φήμες ότι έπεται και τρίτη θεραπεία, με χάπι (από άλλη πολυεθνική) που και πάλι θα χορηγείται εφ όρου ζωής. Η νέα αυτή είσοδος αναμένεται εντός του 2021.

Στην Ευρώπη κάθε χρόνο, περίπου 550-600 βρέφη γεννιούνται με SMA, μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή νόσο που προκαλείται από την έλλειψη λειτουργικού γονιδίου SMN1, το οποίο προκαλεί ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια κινητικών νευρώνων, επηρεάζοντας τις μυϊκές λειτουργίες, όπως αναπνοή, κατάποση και βασική κίνηση.

Η έγκριση του νέου φαρμάκου καλύπτει μωρά και μικρά παιδιά με SMA έως 21 κιλά σύμφωνα με την εγκεκριμένη δοσολογία.  

Είναι μια εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία που χορηγείται μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης η οποία έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της νόσου αντικαθιστώντας τη λειτουργία του γονιδίου SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί, αναστέλλοντας την εξέλιξη της νόσου.

"Η έγκριση από την ΕΚ αποτελεί σημαντικό ορόσημο για την κοινότητα SMA και υπογραμμίζει περαιτέρω την ουσιαστική κλινική αξία της μόνης γονιδιακής θεραπείας για την SMA, φέρνοντας νέα ελπίδα σε όσους επηρεάζονται από αυτήν τη σπάνια, αλλά καταστροφική ασθένεια", δήλωσε ο πρόεδρος της AveXis, Dave Lennon .

Σύμφωνα με τον ίδιο, η εταιρεία έχει συναντηθεί με περισσότερους από 100 οργανισμούς ενδιαφερομένων σε όλη την Ευρώπη για να συζητήσει το πρόγραμμα πρόσβασης "Ημέρα Ένα".

Σχεδιασμένο για να λειτουργεί μέσα στα υπάρχοντα, τοπικά πλαίσια τιμολόγησης και επιστροφής χρημάτων, το πρόγραμμα πρόσβασης "Ημέρα Ένα" προσφέρει στα υπουργεία υγειονομικής περίθαλψης και στους οργανισμούς αποζημίωσης μια ποικιλία ευέλικτων επιλογών που μπορούν να εφαρμοστούν άμεσα για να υποστηρίξουν την ταχεία πρόσβαση και την ευρεία αποζημίωση.

Διασφαλίζει το κόστος των ασθενών που υποβάλλονται σε θεραπεία πριν από την εφαρμογή των εθνικών συμφωνιών τιμολόγησης και αποζημίωσης μετά από κλινικές και οικονομικές εκτιμήσεις.

Η έγκριση ΕΚ βασίζεται στις δοκιμές φάσης III STR1VE-US και φάσης I START που αξιολόγησαν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια μιας εφάπαξ IV έγχυσης σε συμπτωματικούς ασθενείς SMA τύπου 1 ηλικίας.

Σύμφωνα με τον AveXis, το φάρμακο έδειξε παρατεταμένη επιβίωση χωρίς συμβάντα. ταχεία βελτίωση της λειτουργίας των κινήσεων, συχνά εντός ενός μηνός από τη δόση.

"Η έγκριση του Zolgensma αντιπροσωπεύει μια σημαντική θεραπεία για τους γιατρούς να αντιμετωπίζουν ασθενείς με SMA", δήλωσε ο Δρ Eugenio Mercuri, Καθηγητής, Παιδιατρική Νευρολογία, Καθολικό Πανεπιστήμιο, Ρώμη, Ιταλία. "Τα αποτελέσματα που έχουμε δει μέχρι σήμερα από την κλινική δοκιμή STR1VE δείχνουν ένα εντυπωσιακό ποσοστό επιβίωσης στο τέλος της μελέτης, με την πλειονότητα των ασθενών να επιτυγχάνουν λειτουργικά ορόσημα, όπως να κάθονται χωρίς υποστήριξη, τα οποία δεν θα είχαν επιτευχθεί χωρίς θεραπεία".

Η AveXis δήλωσε ότι σκοπεύει να διαθέσει το onasemnogene abeparvovec σε ολόκληρο το Ηνωμένο Βασίλειο το συντομότερο δυνατό, έτσι ώστε οι ασθενείς και οι οικογένειές τους να μπορούν να επωφεληθούν από τη θεραπεία.

Όσον αφορά στην Ελλάδα, κατά πληροφορίες παράγοντες του υπουργείου Υγείας έχουν συζητήσει με την διοίκηση της ελληνική θυγατρικής για την παροχή της θεραπείας και στην χώρα. Βεβαίως, πρέπει να επισημανθεί ότι οι ασθενείς πρέπει να πληρούν πολύ αυστηρά κριτήρια και προϋποθέσεις για να την λάβουν...

Στην Ευρώπη, για παράδειγμα, η Novartis ισχυρίζεται ότι το κόστος της περίθαλψης ανά ασθενή μπορεί να υπερβεί τα 4 εκατομμύρια δολάρια κατά τα πρώτα 10 χρόνια της ζωής, εάν τα βρέφη επιβιώσουν.

Καθώς η Novartis ετοιμάζεται να θεραπεύσει νέες ομάδες ασθενών, εργάζεται επίσης για την αύξηση της παραγωγικής ικανότητας. Επιδιώκει κανονιστική έγκριση για δύο νέα εργοστάσια παραγωγής, η παραγωγή των οποίων θα προστεθεί σε αυτή που επιτυγχάνει στην εγκατάσταση της στο Libertyville του Ιλλινόις, η οποία μπορεί να κάνει περίπου 700 έως 800 δόσεις το χρόνο.

Πάντως, η πρόσφατη έγκριση περιλαμβάνει και τα 27 κράτη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και την Ισλανδία, τη Νορβηγία, το Λιχτενστάιν και το Ηνωμένο Βασίλειο, ενώ εκτός Ευρώπης και Αμερικής έχει πάρει έγκριση και για την Ιαπωνία. 

Πηγές: biopharmadive.com pharmatimes.com