Οι ευρωπαϊκές αρχές έλαβαν αντίστοιχη απόφαση με τις αμερικανικές (FDA), παρέχοντας τον χαρακτηρισμό "Orphan Drug Designation" στο infliximab της εταιρείας Oddifact, ως θεραπεία για τη νόσο Kawasaki.

Το κλινικό σκεπτικό για τη χρήση του infliximab στη νόσο Kawasaki υποστηρίζεται από τη σημαντική μελέτη KIDCARE (Kawasaki Disease Comparative Effectiveness), μία τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική μελέτη Φάσης III συγκριτικής αποτελεσματικότητας, η οποία διεξήχθη σε 30 νοσοκομεία στις ΗΠΑ.

Η μελέτη KIDCARE, που δημοσιεύθηκε στο The Lancet Child & Adolescent Health το 2021, περιλάμβανε 103 παιδιά με αντοχή στη IVIG νόσο Kawasaki και έδειξε ότι το infliximab συσχετίστηκε με:

  • μικρότερη διάρκεια πυρετού,
  • μειωμένη ανάγκη για πρόσθετη θεραπεία,
  • λιγότερο σοβαρή αιμολυτική αναιμία,
  • μικρότερη διάρκεια νοσηλείας,

σε σύγκριση με δεύτερη έγχυση IVIG (ενδοφλέβια ανοσοσφαιρίνη).

Η νόσος Kawasaki είναι μια σπάνια, οξεία αγγειίτιδα που επηρεάζει κυρίως παιδιά κάτω των 5 ετών. Είναι η κύρια αιτία επίκτητης καρδιοπάθειας σε παιδιά στις ανεπτυγμένες χώρες. Χωρίς έγκαιρη θεραπεία, περίπου το 25% των παιδιών που πάσχουν αναπτύσσουν ανευρύσματα στεφανιαίας αρτηρίας, τα οποία μπορούν να οδηγήσουν σε μακροχρόνιες καρδιακές επιπλοκές, έμφραγμα του μυοκαρδίου και θάνατο.

Η τρέχουσα τυπική θεραπεία, η ενδοφλέβια ανοσοσφαιρίνη (IVIG), αποτυγχάνει στο 10% - 20% των ασθενών, αφήνοντας μια κρίσιμη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη για αποτελεσματικές θεραπείες δεύτερης γραμμής.

"Αυτός ο χαρακτηρισμός ορφανού φαρμάκου από τον EMA αποτελεί καθοριστικό ορόσημο για την αποστολή της Oddifact να παρέχει θεραπείες στους ασθενείς που τις χρειάζονται περισσότερο", δήλωσε ο Pierre-Alexandre Teulié, συνιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος της Oddifact, για να σημειώσει:

"Με τους χαρακτηρισμούς ορφανών φαρμάκων πλέον εξασφαλισμένους και στις δύο πλευρές του Ατλαντικού, χτίζουμε την κανονιστική οδό για να καταστήσουμε την ινφλιξιμάμπη μια αναγνωρισμένη θεραπευτική επιλογή για παιδιά με νόσο Kawasaki. Στόχος μας είναι να επιταχύνουμε την πρόσβαση σε θεραπείες που αλλάζουν τη ζωή για ασθενείς με σπάνιες ασθένειες, αξιοποιώντας δεκαετίες δεδομένων ασφάλειας και αποτελεσματικότητας στον πραγματικό κόσμο, αντί να ξεκινάμε από το μηδέν".

Ινφλιξιμάμπη

Η ινφλιξιμάμπη είναι ένα χιμαιρικό μονοκλωνικό αντίσωμα που συνδέεται με τον παράγοντα νέκρωσης όγκων άλφα (TNF-α), μια βασική προφλεγμονώδη κυτοκίνη που εμπλέκεται στην παθογένεση της νόσου Kawasaki.

Αρχικά εγκεκριμένη για τη θεραπεία αυτοάνοσων και φλεγμονωδών παθήσεων, όπως η ρευματοειδής αρθρίτιδα, η νόσος του Crohn και η ελκώδης κολίτιδα, η ινφλιξιμάμπη χρησιμοποιείται εκτός ενδείξεων στη νόσο Kawasaki για πάνω από μια δεκαετία.

Η δοκιμή KIDCARE παρείχε τα πρώτα υψηλής ποιότητας, τυχαιοποιημένα στοιχεία που υποστηρίζουν τη χρήση της στη νόσο Kawasaki με αντοχή στην IVIG.

Πηγές:
globenewswire.com

Προσθέστε το iatronet.gr στο Discover

Ειδήσεις υγείας σήμερα
ΕΜΑ: Συνιστά επικαιροποίηση των εμβολίων κατά της CoViD, ώστε να στοχεύουν την παραλλαγή XFG
Γιατί η χρόνια κόπωση είναι πιθανό να ξεκινά από το πιάτο
Άγχος και βραδινό φαγητό επιβαρύνουν το έντερο (μελέτη)