Η Sarepta Therapeutics ανακοίνωσε ότι ξεκίνησε μια δοκιμή φάσης 3 μιας πειραματικής γονιδιακής θεραπείας για ασθενείς που πάσχουν από μυϊκή δυστροφία Duchenne, σηματοδοτώντας ένα σημαντικό ορόσημο για την εταιρεία και τη συνεργασία της με τη Roche. 

Η εταιρεία βιοτεχνολογίας με έδρα το Κέιμπριτζ της Μασαχουσέτης ανταγωνίζεται την Pfizer για να αναπτύξει μια εφάπαξ θεραπεία για τη διαταραχή, η οποία επηρεάζει κυρίως τα νεαρά αγόρια και με την πάροδο του χρόνου μπορεί να τους αφαιρέσει την ικανότητα να περπατούν και να αναπνέουν.
Η νόσος Duchenne είναι μία από τις πολλές κληρονομικές διαταραχές για τις οποίες οι φαρμακοβιομηχανίες όπως η Sarepta και η Pfizer προωθούν γρήγορα τις γονιδιακές θεραπείες. 

Η δοκιμή της Pfizer, αυτή τη στιγμή εγγράφει ασθενείς μόνο στην Ευρώπη και την Ασία, αν και η εταιρεία σχεδιάζει να την επεκτείνει και στις ΗΠΑ.

Πηγές:
Biopharmadive.com

Ειδήσεις υγείας σήμερα
ΠΟΥ: Εντοπίστηκε ιός γρίπης των πτηνών σε αγελαδινό γάλα
Δεκάδες μεταλλάξεις του ιού της Covid σε άντρα που νοσούσε από κορωνοϊό για 1,5 χρόνο
Επίσκεψη Γεωργιάδη σε υγειονομικές μονάδες σε Κοζάνη και Φλώρινα