Τόσο το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο όσο και ο Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας (ΠΟΥ) επανέλαβαν την ανάγκη ενημέρωσης των κανονισμών για τα φάρμακα για παιδιά και τα ορφανά σκευάσματα, προκειμένου να αντιμετωπιστούν καλύτερα οι ανεκπλήρωτες ανάγκες παιδιών και εφήβων που νοσούν με καρκίνο.

Η πρόσφατη έκθεση του ΠΟΥ για τη διερεύνηση των ανισοτήτων στη φροντίδα του παιδικού καρκίνου συνέστησε την επανεξέταση των κανονισμών της ΕΕ τόσο για τα παιδιατρικά φάρμακα, όσο και για τα ορφανά σκευάσματα.

Υπάρχει ανάγκη να αντιμετωπιστούν οι «ανεκπλήρωτες ανάγκες των παιδιών και των εφήβων με καρκίνο και να ευθυγραμμιστεί η ταχύτητα και η αποτελεσματικότητα της ανάπτυξης της ιατρικής για αυτήν την ομάδα με το ποσοστό καινοτομίας που παρατηρείται στους ενήλικες που νοσούν επίσης από καρκίνο», καταλήγει η έκθεση.

Η πρόσφατα εγκριθείσα έκθεση του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου με Τίτλο « Ενίσχυση της Ευρώπης στην καταπολέμηση του καρκίνου», ζήτησε μια «φιλόδοξη αναθεώρηση» των δύο κανονισμών για να διασφαλιστεί η ανάπτυξη και η πρόσβαση σε καινοτόμα φάρμακα για τον καρκίνο. Η έκθεση ζήτησε από τα κράτη μέλη και την Επιτροπή να «αποκαταστήσουν την άνιση κατανομή των επενδύσεων στους καρκίνους που αφορούν τα παιδιά». Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή επιβεβαίωσε ότι η δική της αξιολόγηση των κανονισμών θα επικαιροποιηθεί έως τα τέλη του 2022, ως μέρος ενός μεγαλύτερου «φαρμακευτικού πακέτου».

Παρά το περιθώριο βελτίωσης και στους δύο κανονισμούς, η Επιτροπή τόνισε ότι «και οι δύο κανονισμοί έχουν προωθήσει την ανάπτυξη και τη διαθεσιμότητα φαρμάκων για ασθενείς με σπάνιες ασθένειες και για παιδιά». Πρόσθεσε επίσης ότι τα μεμονωμένα κράτη μέλη δεν θα μπορούσαν να το έχουν επιτύχει μόνα τους, δεδομένου του μικρού αριθμού των ασθενών που διαθέτουν και του κατακερματισμού της αγοράς.

«Στην πραγματικότητα, οι κανονισμοί ήταν επιτυχείς», δήλωσε εκπρόσωπος της Ενωσης των Φαρμακοβιομηχανιών στην ΕΕ (EFPIA) αναφερόμενος στα περισσότερα από τα 290 νέα φάρμακα για τη θεραπεία των παιδιών που έχουν εγκριθεί από τον EMA από τότε που τέθηκε σε ισχύ ο Κανονισμός το 2007.
Η EFPIA τόνισε επίσης ότι, την τελευταία δεκαετία, το ποσοστό των παιδιατρικών κλινικών δοκιμών αυξήθηκε κατά 50%. «Αλλά φυσικά οι κανονισμοί μπορούν να βελτιωθούν», πρόσθεσε ο οργανισμός.

Οπως τονίστηκε, η ανάπτυξη νέων φαρμάκων για παιδιά καθοδηγείται κυρίως από τις ανάγκες των ενηλίκων και ως εκ τούτου δεν «ανταποκρίνεται απαραίτητα στις μεγαλύτερες θεραπευτικές ανάγκες των μικρών ασθενών.

«Ο Κανονισμός δεν παρέχει κίνητρα για την ανάπτυξη φαρμάκων για ασθένειες μόνο για παιδιά. Κίνητρα υπάρχουν μόνο όταν η στοχευμένη ασθένεια είναι μια σπάνια ασθένεια», δήλωσε ο εκπρόσωπος της EFPIA.

Αυτό που πραγματικά χρειάζεται είναι «ένα ρυθμιστικό πλαίσιο με γνώμονα το μέλλον, με γνώμονα την καινοτομία και ένα παγκοσμίου επιπέδου, ισχυρό και προβλέψιμο οικοσύστημα πνευματικής ιδιοκτησίας και κινήτρων», είπε ο εκπρόσωπος.

Σύμφωνα με αυτούς, η αναθεώρηση των κανονισμών για τα ορφανά και τα παιδιατρικά είναι μια ευκαιρία να ενώσουμε τις δυνάμεις μας και να μοιραστούμε μια νοοτροπία για μια βαθύτερη κατανόηση των σπάνιων ασθενειών, την ανάπτυξη της βασικής επιστήμης και την επιτάχυνση της μεταφραστικής έρευνας και ανάπτυξης (R&D).

«Ενδεχομένως ένα νέο κίνητρο κάποιου είδους για την υποστήριξη της ανάπτυξης που εστιάζεται στην παιδιατρική θα μπορούσε να βοηθήσει στη δημιουργία της προβλεψιμότητας για τους προγραμματιστές να συνεχίσουν την έρευνα σε αυτόν τον σημαντικό τομέα», κατέληξε ο εκπρόσωπος.

Πηγές:
https://www.euractiv.com/section/diabetes-cancer-hepatitis/news/revision-of-orphan-and-paediatric-drug-framework-needed-say-reports/