Τα τελευταία χρόνια, η γονιδιακή θεραπεία, η θεραπεία με βλαστοκύτταρα και η ανακάλυψη στόχων μέσω γονιδιωματικής έρευνας έχουν δώσει σημαντικές υποσχέσεις ως πιθανές στρατηγικές για την επίτευξη επιδιόρθωσης ή αναγέννησης ιστών στη θεραπεία των οφθαλμικών ασθενειών, όπως η AMD ( ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας ). Επί του παρόντος, μια σειρά από γονιδιακές θεραπείες υποβάλλονται σε κλινικές έρευνες για την AMD.

Σύμφωνα με τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας (ΠΟΥ), η γήρανση του πληθυσμού αναμένεται να επιβαρύνει όλους τους τομείς της υγειονομικής περίθαλψης. Είναι ενδιαφέρον ότι οι οφθαλμίατροι παρέχουν περίπου το 90 % των υπηρεσιών τους σε ηλικιωμένους. 

Κατά τη διάρκεια της πανδημίας Covid-19 και των συν ακόλουθων lockdown, οι άνθρωποι μπορεί να δυσκολεύτηκαν να επισκεφτούν οφθαλμολογικές κλινικές ή νοσοκομεία, αλλά παγκοσμίως, η οφθαλμολογία σημείωσε μια υγιή ανάπτυξη. Διάφοροι παράγοντες συνέβαλαν σε αυτή την ανάπτυξη, όπως ο αυξανόμενος επιπολασμός οφθαλμικών παθήσεων που οφείλονται σε παράγοντες όπως ο διαβήτης, η αύξηση του πληθυσμού των ατόμων που ανήκουν στην Τρίτη Ηλικία σε όλο τον κόσμο και οι διαταραχές που συνδέονται με τον αυξημένο χρόνο απασχόλησης σε ηλεκτρονικούς υπολογιστές.

Σύμφωνα με διάφορες μελέτες αγοράς, η αγορά για οφθαλμικά φάρμακα αυξάνεται κατά 5,6% έως 6,52 % ετησίως. Το μέγεθος της παγκόσμιας οφθαλμολογικής αγοράς υπολογίστηκε σε 55,28 δισ. δολ. το 2021 και προβλέπεται να αυξηθεί κατά 6,52% για να φτάσει τα 81,05 δισ. δολ. μέχρι το 2027.

Η παγκόσμια αγορά οφθαλμολογίας κυριαρχείται από παίκτες όπως οι: Novartis, Bausch & Lomb, F. Hoffmann La-Roche, Regeneron Pharmaceuticals, Allergan, Alcon και η ιαπωνική φαρμακευτική εταιρεία Santen Pharmaceutical.

Οι κορυφαίες ιατρικές παθήσεις στην οφθαλμολογία είναι η ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας (AMD) και το οίδημα της ωχράς κηλίδας, το σύνδρομο ξηροφθαλμίας, το γλαύκωμα, ο καταρράκτης, η μελαγχρωστική αμφιβληστροειδίτιδα και η διαβητική αμφιβληστροειδοπάθεια, η πρεσβυωπία και η ραγοειδίτιδα.

Η γεωγραφική ατροφία (GA), μια προχωρημένη μορφή AMD, είναι μια κατάσταση που επηρεάζει τον αμφιβληστροειδή και αποτελεί την κύρια αιτία τύφλωσης, επηρεάζοντας περίπου 5 εκατ. ασθενείς παγκοσμίως, χωρίς εγκεκριμένη θεραπεία.

Σημαντικός αριθμός συμφωνιών στην οφθαλμολογία προκλήθηκε από την GA. Πάρτε την περίπτωση της Novartis. Τον Νοέμβριο του περασμένου έτους,  η ελβετική φαρμακοβιομηχανία  αποφάσισε να πουλήσει το μερίδιό της στη  Roche  για 20,7 δισ. δολ, και τον επόμενο μήνα, απέκτησε την  Gyroscope Therapeutics με έδρα το Ηνωμένο Βασίλειο για 1,5 δισ. δολ.Η εξαγορά θα προσθέσει μια ερευνητική, εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία του GA στο χαρτοφυλάκιο της Novartis. Η θεραπεία,  GT005, βρίσκεται επί του παρόντος σε  κλινικές δοκιμές φάσης 2. Η Gyroscope έχει επίσης πολλά άλλες θεραπείες που σχετίζονται με ασθένειες του αμφιβληστροειδούς σε εξέλιξη. Τον Οκτώβριο του 2020, επίσης, η Novartis απέκτησε την Vedere Bio , η οποία έδωσε στον πολυεθνικό κολοσσό πρόσβαση στο δύο προκλινικά προγράμματα οπτογενετικής γονιδιακής θεραπείας (AAV), καθώς και σε νέα τεχνολογία χορήγησης για τη θεραπεία κληρονομικών δυστροφιών αμφιβληστροειδούς και της GA.

Ομοίως, τον Μάιο του 2020, η Boehringer Ingelheim ξεκίνησε συνεργασία με την CDR-Life για την ανάπτυξη θεραπευτικών σκευασμάτων για την GA. Άλλες εταιρείες που αναπτύσσουν προϊόντα για την GA είναι η Apellis Pharmaceuticals - Sobi και η Annexon Biosciences .

Οπως αναφέρει το δημοσίευμα, πέρυσι είδαμε την AbbVie και τη Regenxbio να συνεργάζονται για την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση του RGX-314, μιας πιθανής εφάπαξ γονιδιακής θεραπείας για τη θεραπεία της υγρής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία (υγρή AMD), της διαβητικής αμφιβληστροειδοπάθειας (DR) και άλλων χρόνιων παθήσεων του αμφιβληστροειδούς.

Ομοίως, τον Δεκέμβριο του 2021, η Lineage Cell Therapeutics σύναψε αποκλειστική παγκόσμια συμφωνία συνεργασίας και άδειας χρήσης με τη Roche και τη Genentech για την ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση μιας κυτταρικής θεραπείας με χρωστικό επιθήλιο αμφιβληστροειδούς (RPE) για τη θεραπεία οφθαλμικών διαταραχών, συμπεριλαμβανομένης της προηγμένης ξηρής ωχράς κηλίδας, εκφυλισμός (ξηρό AMD) με την GA.

Τον ίδιο μήνα, η Aerie Pharmaceuticals ανακοίνωσε συμφωνία αποκλειστικής ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης με τη Santen για το Rhopressa /Rhokiinsa (οφθαλμικό διάλυμα netarsudil) και το Rocklatan/Roclanda ( οφθαλμικό διάλυμα netarsudil και latanoprost ). Η διευρυμένη συνεργασία περιλαμβάνει την Ευρώπη, τις χώρες της Κοινοπολιτείας Ανεξάρτητων Κρατών (ΚΑΚ), την Κίνα, την Ινδία, τμήματα της Λατινικής Αμερικής και τις χώρες της Ωκεανίας.

Τον Οκτώβριο του 2020, η σουηδική Orphan Biovitrum AB ή η Sobi και η Apellis Pharmaceuticals ανακοίνωσαν μια στρατηγική συνεργασία για να επιταχύνουν την πρόοδο της συστηματικής pegcetacoplan , μιας στοχευμένης θεραπείας C3 για τη θεραπεία πολλαπλών σπάνιων ασθενειών με υψηλή ανικανοποίητη ανάγκη που επηρεάζει περισσότερους από 275.000 ασθενείς παγκοσμίως.

Η Bausch Health είχε εγκαταλείψει την επιχείρησή της στον τομέα της φροντίδας ματιών τον Αύγουστο του 2020 για να ξεκλειδώσει την αξία της εμβληματικής επωνυμίας της και του ολοκληρωμένου χαρτοφυλακίου προϊόντων για την υγεία των ματιών. Το spin-off έχει δημιουργήσει δύο ξεχωριστές εταιρείες (α) μια καθαρή εταιρεία οφθαλμικής υγείας. και (β) μια διαφοροποιημένη φαρμακευτική εταιρεία με ηγετικές θέσεις στη γαστρεντερολογία, την αισθητική/δερματολογία, τη νευρολογία και τα διεθνή φαρμακευτικά προϊόντα. Τον Ιανουάριο του τρέχοντος έτους, η Bausch & Lomb ανακοίνωσε ότι σχεδιάζει να συγκεντρώσει 100 εκατ. δολ. μέσω μιας αρχικής δημόσιας προσφοράς.

Πέρυσι, η Akorn πούλησε το τμήμα των καταναλωτικών της προϊόντων σε μια θυγατρική της Prestige Consumer Healthcare για 230 εκατ. δολ.. Η πώληση περιελάμβανε μεταξύ άλλων και το δημοφιλές μη συνταγογραφούμενο οφθαλμολογικό φάρμακο - TheraTears - εκτός από τα πολλά άλλα προϊόντα.

Τι γίνεται με τα γενόσημα

Φέτος, η οφθαλμολογία είδε τη μεγαλύτερη έγκριση σε γενόσημο, όταν η  Mylan Pharmaceuticals, τώρα η Viatris, έγινε η πρώτη εταιρεία που πήρε το "πράσινο φως" της Αμερικανικής Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για το Restasis ( οφθαλμικό γαλάκτωμα  κυκλοσπορίνης ).

Η άλλη σημαντική έγκριση γενοσήμου, τόσο από τον FDA όσο και από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων ( EMA) ήταν για το Byooviz των Samsung Bioepis και  Biogen. Είναι ένα βιοομοειδές υποψήφιο που αναφέρεται στο Lucentis ( ranibizumab ). Ενώ η έγκριση του FDA ήρθε τον Σεπτέμβριο, το νεύμα του EMA δόθηκε λίγους μήνες νωρίτερα.
Το Byooviz έχει εγκριθεί για τη θεραπεία της νεοαγγειακής υγρής AMD, της όρασης λόγω διαβητικού οιδήματος της ωχράς κηλίδας (DME), της πολλαπλασιαστικής διαβητικής αμφιβληστροειδοπάθειας (PDR), της βλάβης της όρασης λόγω του οιδήματος της ωχράς κηλίδας, της δευτερογενούς απόφραξης της φλέβας του αμφιβληστροειδούς (RVO κλάδου ή κεντρικό RVO), και της οπτική αναπηρίας λόγω χοριοειδικής νεοαγγείωσης (CNV) στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ).

Οφθαλμική σταγόνα για την πρεσβυωπία

Μεταξύ των εγκρίσεων για πρώτη φορά, ο FDA ενέκρινε το Vuity (οφθαλμικό διάλυμα pilocarpine HCl) της Allergan’s τον περασμένο Οκτώβριο. Αυτή είναι η πρώτη και μοναδική οφθαλμική σταγόνα που έχει εγκριθεί από τον FDA για τη θεραπεία της πρεσβυωπίας. Η τελευταία είναι μια κοινή και προοδευτική πάθηση των ματιών που επηρεάζει 128 εκατ. Αμερικανούς, ή σχεδόν το ήμισυ του ενήλικου πληθυσμού στις ΗΠΑ.

Το άλλο σημαντικό φάρμακο που έλαβε την έγκριση του FDA φέτος ήταν το Vabysmo της Roche. Το φάρμακο στοχεύει και αναστέλλει δύο οδούς της νόσου που οδηγούν τη νεοαγγειακή ή υγρή AMD και DME. Το Vabysmo είναι το μόνο ενέσιμο οφθαλμικό φάρμακο που έχει εγκριθεί ταυτόχρονα στις ΗΠΑ για υγρή AMD και DME, με ευέλικτα δοσολογικά σχήματα βασισμένα στις ανάγκες των ασθενών.

Πηγές:
https://www.pharmacompass.com/radio-compass-blog/ophthalmic-dealmakers-novartis-abbvie-forge-deals-to-develop-ocular-gene-therapies