Η Novartis ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από μια μελέτη φάσης 3b για το φάρμακο με τη δραστική ουσία iptacopan, με στόχο την αντιμετώπιση της σπάνιας αιματολογικής διαταραχής με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ).

Η μελέτη APPULSE-PNH, αξιολόγησε τη λήψη του φαρμάκου δύο φορές ημερησίως σε ενήλικες με ΠΝΑ και υψηλότερα επίπεδα αιμοσφαιρίνης τουλάχιστον 10g/dl, επεκτείνοντας τη βάση κλινικών αποδεικτικών στοιχείων για το φάρμακο. Οι ασθενείς που εντάχθηκαν στη δοκιμή είχαν επίσης αλλάξει από τις αντι-C5 θεραπείες eculizumab ή ravulizumab.

Στην ΠΝΑ, μια επίκτητη μετάλλαξη αναγκάζει τους ασθενείς να παράγουν ερυθρά αιμοσφαίρια ευαίσθητα σε πρόωρη καταστροφή από το σύστημα του συμπληρώματος, οδηγώντας ενδεχομένως σε αναιμία, θρόμβωση, κόπωση και άλλα συμπτώματα που μπορούν να επηρεάσουν την ποιότητα ζωής. Η διαταραχή επηρεάζει περίπου δέκα έως 20 άτομα ανά εκατομμύριο παγκοσμίως.

Τα αποτελέσματα, που παρουσιάστηκαν στο φετινό συνέδριο της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας (EHA) έδειξαν ότι, μετά από 24 εβδομάδες θεραπείας με μονοθεραπεία με το φάρμακο, τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης βελτιώθηκαν κατά μέσο όρο κατά 2,01 g/dl και οι περισσότεροι ασθενείς πέτυχαν φυσιολογικά ή σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα.

Κανένας ασθενής δεν χρειάστηκε μετάγγιση κατά τη διάρκεια της μελέτης και το φάρμακο συσχετίστηκε με κλινικά σημαντικές βελτιώσεις στην κόπωση. Οι ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο της Novartis διατήρησαν επίσης τον έλεγχο της ενδαγγειακής αιμόλυσης και τον έλεγχο της εξωαγγειακής αιμόλυσης.

Το φάρμακο με τη δραστική ουσία iptacopan, έναν από του στόματος αναστολέα του παράγοντα Β της εναλλακτικής οδού του συμπληρώματος, κατέχει ήδη εγκρίσεις για τη θεραπεία ενηλίκων με ΠΝΑ. 

Πηγές:
https://pmlive.com/

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Μητσοτάκης : Από σήμερα λειτουργεί το 1566, ο νέος 24ωρος τηλεφωνικός αριθμός για όλα τα θέματα υγείας
Μεγάλη η σχέση μεταξύ μικροπλαστικών και καρκίνου
Κάθε πότε πρέπει να ξαναβάζω αντηλιακό;