Περίπου 300 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πάσχουν από χρόνια Ηπατίτιδα Β (HBV), η οποία μπορεί να οδηγήσει σε κίρρωση του ήπατος και/ή καρκίνο του ήπατος. Τώρα, για πρώτη φορά, φαίνεται να διαμορφώνεται μια ουσιαστική προοπτική για ένα είδος θεραπείας. Ένα φάρμακο που βρίσκεται υπό ανάπτυξη φαίνεται να έχει ολοκληρώσει επιτυχώς μεγάλες κλινικές δοκιμές αποτελεσματικότητας, οι οποίες αποτελούν προϋπόθεση για την έγκρισή του από τις αρμόδιες ρυθμιστικές αρχές παγκοσμίως.

Η ανάπτυξη προέρχεται από τη βρετανική φαρμακευτική εταιρεία GSK, η οποία απέκτησε τη δραστική ουσία Bepirovirsen (Bepi) το 2019 από μικρότερη φαρμακευτική εταιρεία. Ο επικεφαλής έρευνας της GSK, Τόνι Γουντ, δήλωσε σε σχετική ανακοίνωση Τύπου, με αφορμή τα θετικά αποτελέσματα δύο μεγάλων κλινικών μελετών που αποσκοπούν στην έγκριση του φαρμάκου:

"Εφόσον το Bepirovirsen λάβει έγκριση, έχει τη δυνατότητα να αλλάξει ριζικά τους θεραπευτικούς στόχους για τα άτομα με χρόνια Ηπατίτιδα Β, επιτυγχάνοντας σημαντικά ποσοστά λειτουργικής ίασης – κάτι πρωτοφανές για αυτή τη νόσο".

Σε παγκόσμιο επίπεδο, εκτιμάται ότι περίπου 300 εκατομμύρια άνθρωποι ζουν με χρόνια λοίμωξη από τον ιό της Ηπατίτιδας Β, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε κίρρωση, καρκίνο του ήπατος και άλλες σοβαρές παθήσεις, προκαλώντας πάνω από ένα εκατομμύριο θανάτους ετησίως.

"Η πλήρης απομάκρυνση του ιού από τον οργανισμό αποτελεί τεράστια πρόκληση, καθώς ο HBV, παρόμοια με τον HIV, ενσωματώνει το DNA του στο ανθρώπινο γονιδίωμα. Επιπλέον, διαθέτει μια ασυνήθιστη γενετική μορφή, τη λεγόμενη cccDNA, η οποία σχηματίζει μικροσκοπικά χρωμοσώματα στον πυρήνα των κυττάρων και δεν μπορεί να προσβληθεί άμεσα από τα διαθέσιμα φάρμακα", ανέφερε πρόσφατα το αμερικανικό επιστημονικό περιοδικό "Science".

Για τον λόγο αυτό, οι επιστήμονες στοχεύουν σε μια λεγόμενη "λειτουργική ίαση": θεραπείες που καταστέλλουν τον ιό σε τέτοιο βαθμό ώστε το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς να μπορεί να τον ελέγχει μακροπρόθεσμα. Τα υφιστάμενα φάρμακα, παρόμοια με ορισμένες κατηγορίες αντιρετροϊκών για τον HIV, οδηγούν σε λειτουργική ίαση σε λιγότερο από 1% των ασθενών.

Ως λειτουργική ίαση ορίζεται η μη ανιχνεύσιμη παρουσία του επιφανειακού αντιγόνου του ιού (HBsAg) και η απουσία ανιχνεύσιμου ιικού DNA στο αίμα για χρονικό διάστημα τουλάχιστον έξι μηνών.

Το Bepirovirsen ανήκει στην κατηγορία των αντινοηματικών ολιγονουκλεοτιδίων και χορηγείται με εβδομαδιαία ένεση.

Η δραστική ουσία αποτελείται από μια συμπληρωματική αλληλουχία RNA, η οποία δεσμεύεται στο αγγελιοφόρο RNA που είναι απαραίτητο για την παραγωγή του ιού στα μολυσμένα κύτταρα, μπλοκάροντας έτσι τη δημιουργία νέων ιικών πρωτεϊνών. Παράλληλα, φαίνεται να ενισχύει και την ανοσολογική απόκριση των ασθενών.

Ενθαρρυντικά μέχρι τώρα αποτελέσματα

Ήδη το 2022, μελέτη Φάσης 2b με 457 ασθενείς – εκ των οποίων οι μισοί έλαβαν το νέο φάρμακο – δημοσιεύθηκε στο "New England Journal of Medicine". Οι ερευνητές ανέφεραν ότι η χορήγηση 300 mg Bepirovirsen εβδομαδιαίως για 24 εβδομάδες οδήγησε σε διατηρήσιμη μείωση των HBsAg και HBV-DNA στο 9–10% των συμμετεχόντων.

Στις δύο πρόσφατες μεγάλες μελέτες αποτελεσματικότητας (B Well-1 και B Well-2), με περίπου 1.800 συμμετέχοντες σε 29 χώρες, οι ασθενείς έλαβαν το φάρμακο για 24 ή 48 εβδομάδες, ενώ οι ομάδες ελέγχου συνέχισαν τη συνήθη θεραπεία τους.

Αν και η ανακοίνωση της GSK δεν περιλάμβανε αναλυτικά δεδομένα, ανέφερε ότι οι μελέτες κατέδειξαν "στατιστικά σημαντικό και κλινικά ουσιαστικό ποσοστό λειτουργικής ίασης". Σύμφωνα με το Science, οι αιτήσεις έγκρισης στις διεθνείς ρυθμιστικές αρχές αναμένεται να κατατεθούν πριν από τον Απρίλιο.

"Πρόκειται για ένα σαφές σημάδι ότι μια αποτελεσματική θεραπεία είναι πλέον ρεαλιστικός στόχος", δήλωσε ο Αυστραλός επιδημιολόγος Νικ Γουόλς, ειδικός στις ηπατίτιδες, ο οποίος δεν συμμετείχε στις μελέτες. Αν τα αποτελέσματα επιβεβαιωθούν, το φάρμακο θα αποτελέσει "ένα καθοριστικό βήμα προς έναν στόχο που μέχρι σήμερα θεωρούνταν εξαιρετικά δύσκολος".

Η καλύτερη στρατηγική κατά της ηπατίτιδας Β, η οποία μεταδίδεται κυρίως μέσω αίματος και σεξουαλικής επαφής, παραμένει ο εμβολιασμός, που είναι διαθέσιμος εδώ και δεκαετίες και ιδιαίτερα αποτελεσματικός.

 Στις ΗΠΑ, ωστόσο, το εμβόλιο αφαιρέθηκε πρόσφατα από τις γενικές παιδιατρικές συστάσεις από την εμβολιο-σκεπτικιστική κυβέρνηση του προέδρου Ντόναλντ Τραμπ.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Αυξημένος κίνδυνος επιπλοκών από γρίπη σε άτομα με κολπική μαρμαρυγή [μελέτη]
Για πρώτη φορά καταγραφή στο μισκροσκόπιο: Νευρώνες απελευθερώνουν νευροδιαβιβαστές
Νέα οργανωτική δομή στην Εθνική Ασφαλιστική