Ο FDA ενέκρινε τo imiglucerase (Cerezyme®) για τη θεραπεία των εκδηλώσεων της νόσου Gaucher που δεν αφορούν το κεντρικό νευρικό σύστημα, τόσο στον τύπο 1 όσο και στον τύπο 3, καθιστώντας την έτσι την πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη θεραπεία για τα μη-ΚΝΣ συμπτώματα της νόσου Gaucher τύπου 3.

Η νόσος Gaucher είναι μια σπάνια, κληρονομική γενετική διαταραχή όπου υπάρχει έλλειψη του ενζύμου γλυκοκερεβροσιδάση (GBA), με αποτέλεσμα τη συσσώρευση μιας λιπαρής ουσίας (γλυκοκερεβροσιδίου) στα κύτταρα, κυρίως στο ήπαρ, τον σπλήνα, τον μυελό των οστών και τα νευρικά κύτταρα. Αυτή η συσσώρευση προκαλεί διόγκωση οργάνων, αναιμία, θρομβοπενία, πόνο στα οστά, εύκολες μελανιές και κόπωση, ενώ η σοβαρότητα ποικίλλει από ήπια έως πολύ σοβαρή, επηρεάζοντας τη ζωή από τη βρεφική ηλικία.  

Επιπλέον, ο FDA επέκτεινε τις ενδείξεις της imiglucerase ώστε να περιλαμβάνουν ασθενείς όλων των ηλικιών, ακόμα και τα βρέφη.

Η επικαιροποιημένη Περίληψη Χαρακτηριστικών του Προϊόντος περιλαμβάνει επίσης αναθεωρημένες συστάσεις δοσολογίας και ενισχυμένες οδηγίες ασφάλειας. 

Η συνιστώμενη δοσολογία κυμαίνεται από 2,5 μονάδες/kg 3 φορές την εβδομάδα έως 60 μονάδες/kg μία φορά κάθε 2 εβδομάδες. Η θεραπεία χορηγείται ενδοφλεβίως, με χρόνους έγχυσης 1 έως 2 ώρες για ασθενείς που ζυγίζουν περισσότερο από 20 kg και 2 ώρες για ασθενείς που ζυγίζουν 20 kg ή λιγότερο. Οι κλινικοί γιατροί μπορούν να τιτλοποιήσουν τη δοσολογία με βάση τη σοβαρότητα της νόσου και τους θεραπευτικούς στόχους

Οι ενημερωμένες προειδοποιήσεις ασφάλειας δίνουν έμφαση σε απειλητικές για τη ζωή αντιδράσεις υπερευαισθησίας, συμπεριλαμβανομένης της αναφυλαξίας, καθώς και σε αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση.

Περίπου το 15% των ασθενών αναπτύσσουν αντισώματα κατά της ιμιγλουκεράσης κατά τη διάρκεια του πρώτου έτους θεραπείας, γεγονός που μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο υπερευαισθησίας. Συνεπώς, οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης ενδέχεται να διενεργούν περιοδικά εξετάσεις για την παρουσία αντισωμάτων.

Μακροπρόθεσμα δεδομένα από το Διεθνές Μητρώο Συνεργατικής Ομάδας Gaucher υποστηρίζουν την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου στη βελτίωση των επιπέδων αιμοσφαιρίνης, του αριθμού των αιμοπεταλίων, του όγκου του ήπατος και του σπλήνα, καθώς και των αποτελεσμάτων ανάπτυξης στα παιδιά.

Πηγές:
eespof.gr/

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Σε άνοδο τα κρούσματα RSV - Ποιες είναι οι διαφορές του από γρίπη και CoViD
Η τεχνητή νοημοσύνη θα αντικαταστήσει τους ακτινολόγους;
Iατρική αμοιβή