Ελπίδα για μια σπάνια και μέχρι σήμερα ανίατη νόσο δίνουν νέα ερευνητικά δεδομένα, σύμφωνα με τα οποία η δραστική ουσία σιλδεναφίλη το γνωστό Viagra φαίνεται να βελτιώνει σημαντικά τα συμπτώματα ασθενών με το σύνδρομο Leigh.

Η μελέτη πραγματοποιήθηκε από διεθνή ερευνητική ομάδα με επικεφαλής το πανεπιστημιακό νοσοκομείο Charite στο Βερολίνο και δημοσιεύτηκε στο επιστημονικό περιοδικό "Cell".

Το σύνδρομο Leigh είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που επηρεάζει τον εγκέφαλο και τους μύες, εμφανίζεται συνήθως στη βρεφική ή παιδική ηλικία και σχετίζεται με σοβαρές νευρολογικές εκδηλώσεις, όπως επιληπτικές κρίσεις και μυϊκή αδυναμία.

Στο πλαίσιο πιλοτικής μελέτης, έξι ασθενείς ηλικίας από 9 μηνών έως 38 ετών έλαβαν θεραπεία με Viagra.

Τα αποτελέσματα ήταν ενθαρρυντικά καθώς παρατηρήθηκε βελτίωση της μυϊκής δύναμης, μείωση ή ακόμη και εξαφάνιση νευρολογικών συμπτωμάτων, καθώς και ταχύτερη ανάρρωση από τις λεγόμενες μεταβολικές κρίσεις.

Σε ορισμένες περιπτώσεις, η βελτίωση ήταν εντυπωσιακή, με ασθενείς να παρουσιάζουν σημαντική αύξηση στην κινητικότητα ή πλήρη ύφεση επιληπτικών επεισοδίων.

Οι ερευνητές αξιοποίησαν πρωτοποριακές μεθόδους, δημιουργώντας νευρικά κύτταρα και "οργανοειδή" εγκεφάλου από βλαστοκύτταρα ασθενών, προκειμένου να δοκιμάσουν περισσότερες από 5.500 ήδη γνωστές ουσίες.

Η σιλδεναφίλη ξεχώρισε, καθώς βελτίωσε τη λειτουργία των νευρικών κυττάρων και τον κυτταρικό ενεργειακό μεταβολισμό.

Παρότι τα ευρήματα είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά, οι επιστήμονες επισημαίνουν ότι απαιτούνται μεγαλύτερες και ελεγχόμενες κλινικές δοκιμές για την επιβεβαίωσή τους. Ήδη, η Ευρωπαϊκή Αρχή Φαρμάκων έχει αποδώσει στην σιλδεναφίλη  καθεστώς "ορφανού φαρμάκου", διευκολύνοντας τη μελλοντική ανάπτυξη και έγκρισή του για τη συγκεκριμένη νόσο.

Η εξέλιξη αυτή αναδεικνύει τη δυναμική της επαναχρησιμοποίησης υπαρχόντων φαρμάκων και ανοίγει νέους δρόμους για τη θεραπεία σπάνιων γενετικών παθήσεων που μέχρι σήμερα δεν είχαν καμία αποτελεσματική αντιμετώπιση.

Πηγές:
Klinikum Charité – Universitätsmedizin Berlin

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Διημερίδα SHErgery Talk(s) 2026: Rewrite the Surgical Narrative
'Έκρηξη στη χρήση κοκαΐνης στην Αττική - Τι εντοπίστηκε στα λύματα [γράφημα]
Ο Ε.Ε.Σ. εκπαίδευσε 400 πολίτες στις Πρώτες Βοήθειες