Η Regeneron Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι τόσο ο FDA όσο και ο EMA αποδέχθηκαν τις ρυθμιστικές αιτήσεις για το cemdisiran, για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με γενικευμένη μυασθένεια gravis που είναι θετικοί για αντισώματα έναντι του υποδοχέα ακετυλοχολίνης.

Οι υποβολές υποστηρίζονται από δεδομένα της μελέτης Φάσης 3 NIMBLE, η οποία αξιολόγησε το cemdisiran, χορηγούμενο υποδορίως κάθε 12 εβδομάδες, σε ενήλικες με συμπτωματική gMG, οι οποίοι μπορούσαν να λαμβάνουν καθιερωμένη ανοσοκατασταλτική θεραπεία σύμφωνα με την κρίση του ερευνητή.

O FDA θα αξιολογήσει την αίτηση του νέου φαρμάκου κατά προτεραιότητα, με καταληκτική ημερομηνία απόφασης τον Νοέμβριο του 2026.

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής αναμένεται το δεύτερο εξάμηνο του 2027.

Η μυασθένεια του μυελού των οστών (MG) είναι μια σπάνια και χρόνια αυτοάνοση ασθένεια όπου τα μη φυσιολογικά αντισώματα κατά του AChR ενεργοποιούν το σύστημα συμπληρώματος, συμπεριλαμβανομένου του C5, διαταράσσοντας την επικοινωνία μεταξύ νεύρων και μυών, με αποτέλεσμα την εξουθενωτική και δυνητικά απειλητική για τη ζωή μυϊκή αδυναμία. Παγκοσμίως, εκτιμάται ότι 150 έως 200 ανά εκατομμύριο άνθρωποι πάσχουν από μυασθένεια. Στις ΗΠΑ, η ασθένεια επηρεάζει περίπου 85.000 άτομα.

Οι αρχικές εκδηλώσεις είναι συνήθως οφθαλμικές, αλλά περίπου το 85% των ασθενών με μυασθένεια εμφανίζουν εξέλιξη σε πρόσθετες εκδηλώσεις της νόσου, η οποία στη συνέχεια κατηγοριοποιείται ως γενικευμένη μυασθένεια. Σε αυτούς τους ασθενείς, η νόσος επηρεάζει τους μυς σε όλο το σώμα, με αποτέλεσμα ακραία κόπωση και δυσκολίες στην έκφραση του προσώπου, την ομιλία, την κατάποση και την κινητικότητα.

Για τους ασθενείς που ζουν με gMG, πολλοί συνεχίζουν να αντιμετωπίζουν προκλήσεις στη διαχείριση της νόσου, συμπεριλαμβανομένων των θεραπειών που αντιμετωπίζουν μόνο τα συμπτώματα, μακροχρόνιας επιβάρυνσης από τα ανοσοκατασταλτικά φάρμακα, έλλειψη ανταπόκρισης καθώς και μειωμένης αποτελεσματικότητας, τα οποία μπορούν να επηρεάσουν την ποιότητα ζωής τους.

Πηγές:
pmlive.com/

Προσθέστε το iatronet.gr στο Discover

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Η Κύμη τίμησε την παρακαταθήκη του Γεωργίου Παπανικολάου με μια εκδήλωση για την υγεία
Οι υπερεπεξεργασμένες τροφές συνδέονται με διαφορές στον εγκέφαλο παιδιών [μελέτη]
Σημάδια οτι βιώνετε κρίση πανικού