Μελέτη ορόσημο για την θεραπεία ασθενών με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση, δημοσιεύθηκε στο επιστημονικό περιοδικό New England Journal of Medicine.


Η πιλοτική μελέτη SERAPHIN διερεύνησε τα αποτελέσματα της χορήγησης της φαρμακευτικής ουσίας macitentan σε ασθενείς με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ).


Η ΠΑΥ είναι μια χρόνια, απειλητική για τη ζωή διαταραχή που χαρακτηρίζεται από μη φυσιολογική, υψηλή πίεση στις αρτηρίες ανάμεσα στην καρδιά και τους πνεύμονες του πάσχοντα. Κατά την τελευταία δεκαετία, μεγάλες πρόοδοι στη θεραπεία έχουν βελτιώσει ορισμένες παραμέτρους της κλινικής έκβασης των ασθενών. Παρά αυτές τις προόδους στην ΠΑΥ, τα ποσοστά επιβίωσης είναι αδικαιολόγητα χαμηλά και η ΠΑΥ παραμένει μια ανίατη νόσος.


Ο κύριος συγγραφέας του άρθρου στο περιοδικό, Καθηγητής Ιατρικής και Διευθυντής του Καρδιοπνευμονολογικού Τμήματος στο Εθνικό Καρδιολογικό Ινστιτούτο Ignacio Chávez του Μεξικού Δρ. Tomás Pulido, δήλωσε υπερήφανος που συμμετείχε στη μεγαλύτερη μέχρι τώρα μελέτη σε ασθενείς με ΠΑΥ μελέτη. Σύμφωνα με τον καθηγητή, τα αποτελέσματα αποτελούν πολύτιμα μακροχρόνια δεδομένα για τη νοσηρότητα/θνητότητα, ο οποίος τόνισε πως αυτή η μελέτη - ορόσημο θα θέσει ένα νέο πρότυπο για τον τρόπο αξιολόγησης των θεραπειών της ΠΑΥ.


Στη μελέτη, Φάσης III, χορηγήθηκε macitentan ή εικονικό φάρμακο σε 742 ασθενείς. Ο κίνδυνος εμφάνισης περιστατικού νοσηρότητας/θνητότητας, το πρωτεύον τελικό σημείο της μελέτης, μειώθηκε κατά 45% (p<0,0001) με χορήγηση macitentan 10mg έναντι του εικονικού φαρμάκου.


Ο Δρ. Pulido κατέληξε λέγοντας: ‘Η μελέτη SERAPHIN έλαβε υπόψη αρκετούς δείκτες εκτίμησης της εξέλιξης της ΠΑΥ σε ένα αυστηρά καθορισμένο τελικό σημείο και έδειξε ότι το macitentan μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο που σχετιζόταν με νοσηρότητα και θνητότητα τόσο σε πρωτοθεραπευόμενους ασθενείς, όσο και σε ασθενείς που λάμβαναν βασική θεραπεία για ΠΑΥ’.


Η επίδραση του macitentan στο πρωτεύον τελικό σημείο παρατηρήθηκε ανεξάρτητα από το εάν οι ασθενείς είχαν ήδη υποβληθεί σε άλλες θεραπείες για ΠΑΥ. Περίπου στα δύο τρίτα των ασθενών χορηγούνταν ήδη αναστολείς της φωσφοδιεστεράσης τύπου 5 όταν εντάχθηκαν στη μελέτη. Το macitentan ήταν καλά ανεκτό στη μελέτη SERAPHIN. Σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, ένα υψηλότερο ποσοστό των ασθενών που λάμβανε macitentan παρουσίασε ρινοφαρυγγίτιδα, κεφαλαλγία και αναιμία. Ένας ασθενής, σε κάθε ομάδα της μελέτης διέκοψε τη θεραπεία λόγω αναιμίας.


Ο Καθηγητής Πνευμονολογίας και Διευθυντής του Πνευμονολογικού Τμήματος και της Μονάδας Εντατικής Θεραπείας του νοσοκομείου Hôpital Kremlin Bicêtre, στο Πανεπιστήμιο Paris-Sud της Γαλλίας, Δρ. Gérald Simonneau, σύμβουλος στη μελέτη SERAPHIN αλλά και ένας από τους κύριους συγγραφείς του άρθρου, σχολίασε σχετικά: ‘Τα δεδομένα που δημοσιεύθηκαν σήμερα είναι πολύ συναρπαστικά και αφορούν τόσο στους ασθενείς όσο και στους θεράποντες ιατρούς της ΠΑΥ. Είναι η πρώτη φορά που έχουμε δεδομένα για ασθενείς που αξιολογήθηκαν για τόσο μεγάλο χρονικό διάστημα, με τη κλινική έκβαση να αποτελεί κύριο στόχο της μελέτης. Βάσει των αποτελεσμάτων, το macitentan, εφόσον λάβει έγκριση, μπορεί να αποτελέσει μια νέα θεραπευτική επιλογή για τους ιατρούς που ειδικεύονται στην ΠΑΥ και τους ασθενείς τους’.


Σημαντική επίδραση της θεραπείας παρατηρήθηκε επίσης κατά την αξιολόγηση του σύνθετου δευτερεύοντος τελικού σημείου επίδρασης του macitentan στα ποσοστά νοσηλείας και θανάτων λόγω ΠΑΥ. Η ομάδα που λάμβανε 10mg macitentan παρουσίασε μείωση του κινδύνου που σχετίζεται με νοσηλεία και θάνατο κατά 50% (p<0,0001) σε σύγκριση με την ομάδα που λάμβανε εικονικό φάρμακο.


Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Actelion, Δρ. Jean-Paul Clozel, με αφορμή τη δημοσίευση για τα αποτελέσματα του macitentan, που είναι προϊόν έρευνας της εταιρίας, δήλωσε: ‘Η σημερινή δημοσίευση στο New England Journal of Medicine αποτελεί απόδειξη του τι μπορούμε να πετύχουμε, συνδυάζοντας μια ανακάλυψη φαρμάκου υψηλής ποιότητας με την ολοκληρωμένη κλινική ανάπτυξη. Ακόμη πιο σημαντικό είναι το γεγονός ότι αυτή η δημοσίευση υπάρχει σήμερα χάρη στην ακλόνητη αφοσίωση της ιατρικής κοινότητας που ασχολείται με την ΠΑΥ. Τα δεδομένα από αυτή τη θετική μελέτη για το macitentan παρέχουν τη βάση για τις υπό εξέλιξη ρυθμιστικές διαδικασίες έγκρισης του προϊόντος σε διεθνές επίπεδο και θα συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε με τις Υγειονομικές Αρχές, έτσι ώστε να παρέχουμε αυτή την πιθανά σημαντική θεραπεία σε ασθενείς με ΠΑΥ το συντομότερο δυνατό’.