Το romiplostim, μια ουσία που προάγει την παραγωγή αιμοπεταλίων, είναι το πρώτο που εγκρίνεται σε Ευρωπαϊκό επίπεδο και αποτελεί μια νέα θεραπευτική αντιμετώπιση για ασθενείς με σοβαρή, χρόνια Αυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα.

Η εταιρία βιοτεχνολογίας Amgen ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το romiplostim για την αντιμετώπιση ασθενών με χρόνια Aυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα (ΙΤΡ), οι οποίοι έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή και είναι ανθεκτικοί σε άλλες θεραπείες (π.χ.

κορτικοστεροειδή, ανοσοσφαιρίνες).

Επιπλέον, το romiplostim μπορεί να θεωρηθεί ως θεραπεία δεύτερης γραμμής για ενήλικες ασθενείς που δεν έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή, στις περιπτώσεις που αντενδείκνυται η χειρουργική επέμβαση. Στη χώρα μας, η διάθεση του romiplostim θα ξεκινήσει από την Amgen Ελλάς μέσα στο 2009 και θα προηγηθεί σχετική ανακοίνωση.

Το romiplostim έλαβε άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Ένωση έπειτα από τη θετική γνωμοδότηση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για Φαρμακευτικά Σκευάσματα Ανθρώπινης Χρήσης, το Νοέμβριο του 2008, ενώ έχει ήδη εγκριθεί από τις Αρχές της Αυστραλίας τον Ιούλιο και των ΗΠΑ τον Αύγουστο 2008.

Το romiplostim δρα αυξάνοντας την παραγωγή αιμοπεταλίων διατηρώντας τα στο επιθυμητό επίπεδο και αποτελεί την πρώτη καινοτόμα και στοχευμένη προσέγγιση για τη μακροχρόνια θεραπεία αυτής της χρόνιας ασθένειας. Αυτό είναι ιδιαίτερα σημαντικό δεδομένου ότι πρόσφατα στοιχεία δείχνουν ότι οι φυσιολογικές διαδικασίες παραγωγής αιμοπεταλίων του οργανισμού δεν επαρκούν στην κάλυψη των χαμηλών επιπέδων αιμοπεταλίων που παρατηρούνται στους ασθενείς με ΙΤΡ.

‘Το romiplostim είναι η πρώτη εγκεκριμένη μακροχρόνια θεραπεία που δρα στοχευμένα στην παραγωγή των αιμοπεταλίων, δήλωσε ο Dr Roberto Stasi, Department of Medical Sciences, Νοσοκομείο Regina Apostolorum, Ιταλία. Αν και η Aυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα επηρεάζει ένα μικρό ποσοστό του πληθυσμού, μπορεί ωστόσο να έχει σημαντική επίπτωση στις ζωές των ανθρώπων’.

Η έγκριση του romiplostim βασίστηκε σε αποτελέσματα από δύο ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο, διπλά τυφλές μελέτες Φάσης III, που έδειξαν ότι ο αριθμός των αιμοπεταλίων αυξήθηκε και διατηρήθηκε σε αυτά τα επίπεδα στο 83% των ασθενών, και στις δύο ομάδες ασθενών που αξιολογήθηκαν, και αυτών που είχαν υποβληθεί σε σπληνεκτομή και εκείνων που δεν είχαν υποβληθεί σε σπληνεκτομή, και έλαβαν το συγκεκριμένο σκεύασμα.

Ο Senior Vice President και International Chief Medical Officer της Amgen κ. Willard Dere, M.D, ανέφερε ότι ‘η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Ένωση του romiplostim είναι το αποτέλεσμα μιας μακράς έρευνας 15 χρόνων και αντιπροσωπεύει πραγματικά ένα ορόσημο στον κλάδο της βιοτεχνολογίας καθώς αποτελεί το πρώτο εγκεκριμένο πεπτιδικό σωμάτιο, μια καινοτόμα πλατφόρμα για στοχευμένες θεραπείες’.

Aυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα

Η χρόνια Αυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα είναι μία καλοήθης αιματολογική νόσος που χαρακτηρίζεται από χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων στο αίμα. Πρόκειται για μια ορφανή ασθένεια και υπολογίζεται ότι στην Ευρωπαϊκή Ένωση νοσούν περίπου 50.000 άτομα.

Ο χαμηλός αριθμός αιμοπεταλίων αφήνει τους ασθενείς που πάσχουν από Aυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα εκτεθειμένους σε αιμορραγικά επεισόδια. Κατά συνέπεια, οι ασθενείς με ITP απαιτείται να ακολουθούν μια προσεκτική στάση, περιορίζοντας τις έντονες φυσικές δραστηριότητες που μπορεί να προκαλέσουν κάποιο ατύχημα και κατ’ επέκταση ένα ενδεχόμενο αιμορραγικό επεισόδιο.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Healthcare Transformation - Σ. Σαπουνάς: Τι γίνεται με HTA και κλινικές μελέτες στην Ελλάδα [βίντεο]
Αναθεώρηση των διαγνωστικών κριτηρίων της πολλαπλής σκλήρυνσης: Καινοτομία και κλινικός αντίκτυπος
Πολυεθνική μελέτη για την ΑLS