Η αύξηση του αριθμού των καρκινοπαθών και η ανάπτυξη του τομέα της ογκολογίας είναι οι κύριοι παράγοντες που αναμένεται να ενισχύσουν την αγορά των ορφανών φαρμάκων τα επόμενα χρόνια. Την ίδια στιγμή, η ανακάλυψη διαφόρων τύπων σπάνιων καρκίνων και η ανάπτυξη τεχνικών για την πρόωρη διάγνωση τους δημιουργεί επιπρόσθετα περιθώρια ανάπτυξης της αγοράς. Εκτός αυτού, οι αυξανόμενες περιπτώσεις μεταβολικών και καρδιαγγειακών είναι πιθανό να αυξήσουν τη ζήτηση για ορφανά φάρμακα στο μέλλον.

Σύμφωνα με την ερευνητική μελέτη της TMR, η παγκόσμια αγορά ορφανών φαρμάκων προβλέπεται να φθάσει το ποσό των 318,5 δισ. Δολαρίων μέχρι το 2025, καταγράφοντας αύξηση της τάξεως του 12,10% μεταξύ 2017 και 2025.

Ο ογκολογικός τομέας κατέχει το μεγαλύτερο μερίδιο στην αγορά ορφανών φαρμάκων λόγω της ποικιλίας των μορφών σπάνιων καρκίνων, όπως η λευχαιμία, το μυέλωμα, το αγγειοσάρκωμα  και άλλες που επικρατούν στον πληθυσμό των ασθενών. Σύμφωνα με έρευνες, η ένδειξη του καρκινώματος των νεφρικών κυττάρων αναμένεται να αυξηθεί με τον υψηλότερο ρυθμό στο μέλλον.

Ωστόσο, το υψηλό κόστος ανάπτυξης φαρμάκων είναι ένας από τους κύριους παράγοντες που εκτιμάται ότι θα περιορίσουν την ανάπτυξη της αγοράς ορφανών φαρμάκων τα επόμενα χρόνια. Επίσης, η έλλειψη εγρήγορσης των ανθρώπων σχετικά με τη διαθεσιμότητα φαρμάκων και αγωγών, υπολογίζεται να περιορίσει την ανάπτυξη τα της επόμενα χρόνια.

Η παγκόσμια αγορά ορφανών φαρμάκων αναμένεται να έχει ένα ανταγωνιστικό περιβάλλον μεταξύ των παικτών που ξεχωρίζουν και δραστηριοποιούνται  παγκοσμίως. Επίσης, η αύξηση του αριθμού των παικτών που αναμένεται να εισέλθουν στην αγορά τα επόμενα χρόνια είναι πιθανό να εντείνουν την ανταγωνιστικότητα. Επιπλέον, προβλέπεται ότι οι αυξανόμενες επενδύσεις των βασικών φορέων για τις ερευνητικές δραστηριότητες θα δημιουργήσουν ευκαιρίες ανάπτυξης, επιταχύνοντας έτσι την ανάπτυξη της συνολικής αγοράς τα επόμενα χρόνια.

Οι πολυεθνικές που ξεχωρίζουν στην αγορά των ορφανών σκευασμάτων είναι οι: Johnson & Johnson, Alexion Pharmaceuticals Inc., Amgen Inc., F. Hoffmann-La Roche Ltd, η AstraZeneca plc., Bayer AG, GlaxoSmithKline plc., Shire plc., Eisai Co. Ltd., Novartis AG, Pfizer Inc., Bristol-Myers Squibb Company, Sanofi SA, Νονο Nordisk Α / δ, Eli Lilly and Company, Merck & Co. Inc., Biogen Inc., και Celgene Corporation.