Κατά το ρητό ‘’η ισχύς εν τη ενώσει’’ η ελβετική πολυεθνική Ferring Pharmaceuticals της Ελβετίας προχώρησε σε σύμπραξη με την Αμερικανική εταιρεία Blackstone Life Sciences, προκειμένου να συγκεντρωθούν 570 εκατομμύρια δολάρια για ένα πρόγραμμα γονιδιακής θεραπείας κατά του καρκίνου της ουροδόχου κύστης.

Η νέα εταιρεία που θα προκύψει θα ονομάζεται FerGene και θα επικεντρώνεται στην παγκόσμια ανάπτυξη και εμπορία του nadofaragene firadenovec, που προορίζεται για ασθενείς με υψηλού βαθμού καρκίνο της ουροδόχου κύστης που δεν ανταποκρίνονται στην τυπική θεραπεία Bacillus Calmette-Guerin (BCG).

Πρόκειται για ένα γενετικά τροποποιημένο ιό που περιέχει ένα γονίδιο που κωδικοποιεί την ιντερφερόνη άλφα 2b και μετατρέπει τα κύτταρα του τοιχώματος της ουροδόχου κύστης του ασθενούς σε πολλαπλές μικροπαραγωγές ιντερφερόνης, βελτιώνοντας έτσι τις φυσικές άμυνες του σώματος ενάντια στον καρκίνο.

Η Blackstone, που εδρεύει στο Cambridge της Μασαχουσέτης, πρόκειται να επενδύσει στη νέα εταιρεία 400 εκατομμύρια δολάρια, ενώ η Ferring μέχρι και 170 δολάρια.

Ο FDA έχει επισημάνει το nadofaragene firadenovec ως Θεαματική Θεραπεία πριν χορηγήσει μια ταχεία εξαμηνιαία επισκόπηση της κατάθεσής του.

Τα αποτελέσματα φάσης 3 για τη γονιδιακή θεραπεία θα παρουσιαστούν στο Συνέδριο της Εταιρείας Ουρολογικής Ογκολογίας στην Ουάσιγκτον την επόμενη Πέμπτη.
Η συμφωνία θα χορηγήσει στην FerGene τα δικαιώματα κυκλοφορίας στις ΗΠΑ, ενώ η Ferring θα τα διαχειρίζεται εκτός των ΗΠΑ.

Το Nadofaragene firadenovec είναι μια γονιδιακή θεραπεία βασισμένη στον φορέα αδενοϊού που περιέχει τη γονιδιακή ιντερφερόνη άλφα-2b, ενώ χορηγείται  με καθετήρα στην ουροδόχο κύστη κάθε τρεις μήνες.

Ο ιός εισέρχεται στα κύτταρα του τοιχώματος της ουροδόχου κύστης όπου διασπάται, απελευθερώνοντας το ενεργό γονίδιο το οποίο και καταπολεμά τον καρκίνο.

Ο μηχανισμός γονιδίων/DNA   των κυττάρων «παίρνει» το γονίδιο και μεταφράζει την αλληλουχία του DNA, με αποτέλεσμα τα κύτταρα να εκκρίνουν μεγάλες ποσότητες πρωτεΐνης ιντερφερόνης άλφα-2b, μια φυσική πρωτεΐνη που χρησιμοποιεί ο οργανισμός για την καταπολέμηση του καρκίνου

Πηγές: https://pharmaphorum.com/news/ blackstone-and-ferring-pump- 570m-into-bladder-cancer-gene- therapy/