Πειραματικό φάρμακο φάνηκε να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου του κινητικού νευρώνα

Πειραματικό φάρμακο για τη νόσο του κινητικού νευρώνα έδειξε σημάδια επιβράδυνσης της εξέλιξης της νόσου σε δοκιμή.
Tα αποτελέσματα έδωσαν νέες ελπίδες μετά την προηγούμενη αποτυχία του ίδιου φαρμάκου σε δοκιμή φάσης ΙΙΙ να κάνει σημαντική διαφορά στην εικόνα του ασθενή μετά από 6 μηνών αγωγή.

Τα τελευταία αποτελέσματα υποδεικνύουν ότι όταν οι ασθενείς συνέχισαν να λαμβάνουν το φάρμακο της Biogen, Tofersen, για ακόμα 6 μήνες, εμφάνισαν καλύτερη κινητικότητα και λειτουργία των πνευμόνων. Ορισμένοι ανέφεραν εντυπωσιακά αποτελέσματα.

Ενας άντρας που ήταν σε αμαξίδιο όταν εγγράφηκε στη δοκιμή, κατάφερε να περπατά χωρίς μπαστούνι και άλλος μπόρεσε να γράψει Χριστουγεννιάτικες κάρτες μετά από την αγωγή.

Η ερευνήτρια Dame Pamela Shaw, του University of Sheffield πιστεύει ότι τα νέα είναι σημαντικά. Εχει κάνει περισσότερες από 25 δοκιμές και ποτέ πριν δεν είχε ακούσει ασθενείς να αναφέρουν σταθεροποίηση ή βελτίωση.

Το φάρμακο δρα στοχεύοντας τη μετάλλαξη SOD1, που είναι γνωστή αiτία για το 2% των ασθενών της νόσου αλλά ειδικοί δήλωσαν ότι τα σημαντικά αποτελέσματα θα μπορούσαν να ανοίξουν το δρόμο για νέα κατηγορία αγωγών που στοχεύουν γονίδια, για μεγαλύτερη ομάδα ασθενών.

Tο φάρμακο δεν θεωρείται ίαση, αλλά ακόμα και η καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου θεωρείται σημαντικό επίτευγμα.

Η νόσος του κινητικού νευρώνα καταστρέφει προοδευτικά νευρικά κύτταρα στον εγκέφαλο και στη σπονδυλική στήλη διακόπτοντας την επικοινωνία με τους μυς, που αρχίζουν να εξασθενούν, να σκληραίνουν και να χάνονται.
Λίγοι επιζούν πέρα από 5 χρόνια και οι τρέχουσες αγωγές οριακά αυξάνουν το προσδόκιμο επιβίωσης και δεν καθυστερούν την απώλεια της ικανότητας του ασθενούς να περπατά, να μιλά να τρώει και να αναπνέει.

108 ασθενείς με ελαττωματικό γονίδιο SOD1 έλαβαν μέρος στην κλινική δοκιμή. Αν και δεν φάνηκε σημαντική κλινική βελτίωση στο πρωταρχικό σκέλος της έρευνας στις 28 εβδομάδες, όταν η δοκιμή παρατάθηκε στις 52 εβδομάδες, αναφέρθηκαν αλλαγές στην κινητική και πνευμονική λειτουργία των συμμετεχόντων.

Τα αποτελέσματα δημοσιεύτηκαν στο New England Journal of Medicine.