Γερμανία - ορφανά φάρμακα: να αποδεικνύεται το πρόσθετο όφελος

Στη Γερμανία, οι παρασκευαστές φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες, τα αποκαλούμενα ορφανά φάρμακα, δεν πρέπει να αποδεικνύουν πρόσθετο όφελος κάτω από ένα ορισμένο όριο πωλήσεων.

Οι εμπειρογνώμονες του Ινστιτούτου για την Ποιότητα και την Αποδοτικότητα στην Υγεία (IQWiG) ζητούν τώρα να απονέμεται το καθεστώς του "πρόσθετου οφέλους" μόνο εφόσον υπάρχουν αδιάσειστα στοιχεία από μελέτες.

Ο αριθμός των νέων εγκεκριμένων ορφανών φαρμάκων έχει αυξηθεί τα τελευταία χρόνια. Οι εμπειρογνώμονες του IQWiG θεωρούν απαραίτητο να αποδειχθεί και το πρόσθετο όφελος αυτών των φαρμάκων.

Ο νόμος για την αναδιοργάνωση της φαρμακευτικής αγοράς στην υποχρεωτική ασφάλιση υγείας (AMNOG) ισχύει από το 2011. Έκτοτε, οι παρασκευαστές νέων φαρμάκων πρέπει να αποδεικνύουν ότι το φάρμακό τους έχει πρόσθετο όφελος σε σύγκριση με την προηγούμενη συνήθη θεραπεία.

Ωστόσο, ο κανονισμός αυτός δεν ισχύει για τα φάρμακα για σπάνιες ασθένειες, εφόσον δεν έχουν υπερβεί ένα συγκεκριμένο όριο πωλήσεων.

Αυτό το λεγόμενο πλασματικό πρόσθετο όφελος έχει ως στόχο να αποτελέσει κίνητρο για τις φαρμακευτικές εταιρείες να φέρουν στην αγορά και φάρμακα για μια μικρή ομάδα ασθενών.

Ο νομοθέτης μείωσε το όριο του κύκλου εργασιών από 50 σε 30 εκατομμύρια ευρώ με τον νόμο για τη χρηματοοικονομική σταθεροποίηση GKV ο οποίος ισχύει από τον Νοέμβριο του 2022.

Εάν οι εταιρείες υπερβούν αυτό το όριο των 30 εκατομμυρίων ευρώ, τα σκευάσματά τους αποτιμώνται στην τιμολόγηση όπως τα κανονικά φάρμακα.

Τώρα μια ομάδα με επικεφαλής τους Philip Kranz, Natalie McGauran και Thomas Kaiser από το IQWiG, μαζί με τη Rita Banzi από το ιταλικό Ινστιτούτο Mario Negri, δημοσίευσαν ένα τεχνικό άρθρο σε μια έκδοση του Ομοσπονδιακού Υπουργείου Δικαιοσύνης.

Σύμφωνα με το IQWiG, διερεύνησαν το ερώτημα κατά πόσον δικαιολογείται η παραδοχή ενός πλασματικού πρόσθετου οφέλους για τα ορφανά φάρμακα.

Στο άρθρο καταλήγουν στο συμπέρασμα ότι "συχνά δεν γνωρίζουμε" αν τα νέα φάρμακα για τις σπάνιες ασθένειες είναι καλύτερα από τις υπάρχουσες μορφές θεραπείας.

Οι συγγραφείς καταλήγουν: "Η επισήμανση ότι τα ορφανά φάρμακα έχουν ένα πραγματικό πρόσθετο θεραπευτικό όφελος θα πρέπει να χορηγείται μόνο βάσει  αδιάσειστων στοιχείων, δηλαδή ισχυρών αποδείξεων, και θα πρέπει να αποσυνδεθεί πλήρως από τη διαδικασία έγκρισης", αναφέρουν στην έκθεση της 10ης Μαΐου.

Αυτό θα δημιουργούσε κίνητρα για την απόδειξη της ανωτερότητας του νέου παράγοντα σε σύγκριση με την καθιερωμένη θεραπεία σε πρώιμο στάδιο και τελικά θα βελτίωνε τα αποτελέσματα των ασθενών.