Εγκρίθηκε από τον FDA το risdiplam για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας

Η Roche ανακοίνωσε ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το risdiplam για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA) σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 2 μηνών και άνω. To σκεύασμα έδειξε σημαντικές βελτιώσεις στις κινητικές λειτουργίες σε δύο κλινικές δοκιμές που πραγματοποιήθηκαν σε άτομα με διαφορετικές ηλικίες και επίπεδα σοβαρότητας της νόσου.

Τα βρέφη κατάφεραν να καθίσουν χωρίς υποστήριξη για τουλάχιστον 5 δευτερόλεπτα. Το risdiplam βελτίωσε επίσης την επιβίωση χωρίς την υποστήριξη οξυγόνου στους 12 και 23 μήνες. Σε υγρή μορφή, το risdiplam μπορεί να χορηγείται καθημερινά στο σπίτι μέσω του στόματος ή του σωλήνα σίτισης.

«Δεδομένου ότι η πλειονότητα των ατόμων με SMA στις ΗΠΑ παραμένουν χωρίς θεραπεία, πιστεύουμε ότι το risdiplam,  μπορεί να προσφέρει ουσιαστικά οφέλη για πολλούς που ζουν με αυτήν τη σπάνια νευρολογική νόσο», δήλωσε ο Levi Garraway, MD, Ph. D, Διευθύνων Σύμβουλος της Roche και επικεφαλής της παγκόσμιας ανάπτυξης προϊόντων. 

Το σκεύασμα μελετάται σε περισσότερα από 450 άτομα ως μέρος ενός μεγάλου και ισχυρού προγράμματος κλινικών δοκιμών στη νωτιαία μυϊκή ατροφία. Το πρόγραμμα περιλαμβάνει βρέφη ηλικίας 2 μηνών έως ενήλικες ηλικίας 60 ετών με ποικίλα συμπτώματα και κινητικές δυσκολίες, όπως άτομα με σκολίωση ή σύγκαμψη αρθρώσεων, ενώ συμμετέχουν και άτομα που προηγουμένως έχουν λάβει θεραπεία με άλλο φάρμακο.  

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν ο πυρετός, η διάρροια και τα εξανθήματα. Ειδικότερα στα βρέφη, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν παρόμοιες και περιλάμβαναν  λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, πνευμονία, δυσκοιλιότητα και έμετο. 

«Καθ 'όλη τη διάρκεια της ζωής τους, πολλά άτομα με SMA μπορεί να χάσουν την ικανότητά τους να κάνουν κρίσιμες κινήσεις, οι οποίες μπορούν να επηρεάσουν την ικανότητα να συμμετέχουν ανεξάρτητα σε διάφορες πτυχές της καθημερινής ζωής και ακόμη και να αλλάζουν τη ζωή τους», δήλωσε ο Kenneth Hobby, πρόεδρος της Cure SMA. 

Το σκεύασμα έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία της SMA αυξάνοντας την παραγωγή της επιβίωσης της πρωτεΐνης κινητικού νευρώνα (SMN). Η πρωτεΐνη SMN βρίσκεται σε όλο το σώμα και είναι ζωτικής σημασίας για τη διατήρηση των υγιών κινητικών νευρώνων και της κίνησης. Η Roche ηγείται της κλινικής ανάπτυξης του σκευάσματος στο πλαίσιο μιας συνεργασίας με το SMA Foundation και τη PTC Therapeutics.

Το σκεύασμα θα είναι διαθέσιμο στις Ηνωμένες Πολιτείες εντός δύο εβδομάδων για άμεση παράδοση στα σπίτια των ασθενών μέσω ενός ειδικού φαρμακείου.

Ο φάκελος του φαρμάκου έχει κατατεθεί στη Βραζιλία, τη Χιλή, την Κίνα, την Ινδονησία, τη Ρωσία, τη Νότια Κορέα και την Ταϊβάν, ενώ επίκειται η υποβολή της αίτησης για την άδεια κυκλοφορίας του (MAA) στον EMA.