Η γονιδιακή θεραπεία CTX001 της Vertex Pharmaceuticals και της CRISPR Therapeutics έλαβε κατά προτεραιότητα έγκριση (PRIME) από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA).

Το CTX001 είναι μια ερευνητική CRISPR / Cas9 γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της εξαρτώμενης από μετάγγιση βήτα θαλασσαιμίας (TDT). Προηγουμένως, στη γονιδιακή θεραπεία είχε χορηγηθεί επίσης ονομασία PRIME για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου (SCD).

Ένας χαρακτηρισμός PRIME παρέχει επιπλέον και έγκαιρη υποστήριξη σε μια προσπάθεια βελτιστοποίησης των αναπτυξιακών σχεδίων και επιτάχυνσης των αξιολογήσεων για τη βελτίωση της πρόσβασης των ασθενών.

Η πιο πρόσφατη ονομασία PRIME για CTX001 βασίζεται σε κλινικά δεδομένα από μια τρέχουσα δοκιμή Φάσης Ι / II της γονιδιακής θεραπείας σε ασθενείς με TDT.

Επί του παρόντος, στο CTX001 έχει χορηγηθεί ονομασία Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug and Redi Pediatric Disease από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για TDT και SCD. 

Πηγές:
http://www.pharmatimes.com/ news/ema_prime_status_granted_ for_vertex,_crispr_ therapeutics_gene_therapy.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Νέος πρόεδρος του ΣΕΒ ο Σπύρος Θεοδωρόπουλος
Νέα πυρκαγιά σε κτίριο της Novo Nordisk στην Κοπεγχάγη
Επιζώντες από καρκίνο έχουν μεγαλύτερες πιθανότητες για καρδιαγγειακές νόσους και άλλους καρκίνους [μελέτη]