Η Biogen Inc. ανακοίνωσε νέα ερευνητικά δεδομένα που υποστηρίζουν την περαιτέρω ανάπτυξη ενός υπό έρευνα σχήματος υψηλότερης δόσης του nusinersen και επιπρόσθετα δεδομένα που ενισχύουν το ισχυρό κλινικό προφίλ του, ως προς τη βελτίωση της ζωής των ατόμων με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) σε βάθος χρόνου. Τα δεδομένα αυτά παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο Έρευνας και Κλινικής Φροντίδας για την SMA (CureSMA Research &Clinical Care Meeting) που πραγματοποιήθηκε μεταξύ 9 και 11 Ιουνίου 2021.

«Η παρέμβαση με nusinersen μπορεί να έχει σημαντική επίδραση στην πορεία της SMA και παραμένουμε επικεντρωμένοι στο στόχο μας να προσφέρουμε βελτιωμένα θεραπευτικά αποτελέσματα στους ασθενείς με SMA. Εξακολουθούμε να κατανοούμε καλύτερα και να διερευνούμε τις δυνατότητες του nusinersen με τις νέες και εξελισσόμενες παγκόσμιες κλινικές μελέτες μας» δήλωσε ο Alfred Sandrock, Jr., M.D., Ph.D., Επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης της Biogen. «Τα δεδομένα που παρουσιάστηκαν στο CureSMA 2021 καταδεικνύουν τα μακροχρόνια οφέλη του nusinersen με την αύξηση της ηλικίας των ασθενών.Επιπλέον, μια νέα ανάλυση ενισχύει περισσότερο το ενδεχόμενο μια υψηλότερη δόση του nusinersen να προσφέρει ακόμη μεγαλύτερη βελτίωση στην κινητική λειτουργία των ασθενών»

Νεα ερευνητικά δεδομένα υποστηρίζουν την περαιτέρω ανάπτυξη ενός υπό έρευνα σχήματος υψηλότερης δόσης του nusinersen.

Σε μια ανάλυση δεδομένων από τις μελέτες Φάσης 2, CS3A και Φάσης 3, ENDEAR σε παιδιά με SMA βρεφικής έναρξης χρησιμοποιήθηκαν φαρμακοκινητικά (ΦΚ) / φαρμακοδυναμικά (ΦΔ) μοντέλα για να προβλεφθεί η πιθανή αποτελεσματικότητα ενός υπό διερεύνηση σχήματος υψηλότερης δόσης του nusinersen.

Η ανάλυση αυτή, σημειώνει η Biogen, υποδηλώνει ότι μία υψηλότερη δόση του nusinersen μπορεί να οδηγήσει σε κλινικά σημαντική αύξηση στη βαθμολογία της κλίμακας CHOPINTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders – Βρεφική Εξέταση Νευρομυϊκών Διαταραχών Νοσοκομείου Παίδων της Philadelphia) πέραν εκείνης που έχει ήδη παρατηρηθεί με την εγκεκριμένη δόση των 12 mg. Τα ευρήματα αυτά ενισχύουν ακόμη περισσότερο την επιστημονική αιτιολογία για την αξιολόγηση μίας υψηλότερης δόσης του nusinersen στην υπό εξέλιξη μελέτη DEVOTE.

Η DEVOTE είναι μία μελέτη Φάσης 2/3 που αξιολογεί την ασφάλεια, την ανοχή και τη δυνατότητα για ακόμη μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα του nusinersen όταν χορηγείται σε υψηλότερη δόση από αυτή που είναι εγκεκριμένη επί του παρόντος. Πρόκειται για μία μελέτη που αποτελείται από τρείς ομάδες. Μία ομάδα ανοιχτής επισήμανσης για την αξιολόγηση της ασφάλειας (Μέρος Α), μία ομάδα διπλά τυφλής, τυχαιοποιημένης, ελεγχόμενης με δραστικό φάρμακο θεραπείας (Μέρος Β) και μία ομάδα ανοιχτής επισήμανσης, ασθενών που αλλάζουν από το εγκεκριμένο δοσολογικό σχήμα των 12 mgnusinersen στο σχήμα της υψηλότερης δόσης(Μέρος Γ).

Όπως έχει παρουσιαστεί στο παρελθόν, αναφέρει η Biogen, δεδομένα ασφάλειας από το Μέρος Α (n=6, 28 mg) υποστηρίζουν τη συνέχιση της ανάπτυξης μίας υψηλότερης δόσης του nusinersen, ενώ μία επικαιροποιημένη ανάλυση που παρουσιάστηκε στο συνέδριο περιλαμβάνει δεδομένα που συλλέχθηκαν σε διάστημα έως και 10 μηνών. Η ένταξη ασθενών στο Μέρος Β της μελέτης DEVOTE είναι υπό εξέλιξη και θα αξιολογήσει ένα σχήμα υψηλότερης δόσης (δύο δόσεις εφόδου των 50 mg με χρονική απόσταση 14 ημερών μεταξύ τους, ακολουθούμενες από δόσεις συντήρησης των 28 mg κάθε τέσσερις μήνες) σε σύγκριση με το εγκεκριμένο δοσολογικό σχήμα του nusinersen. Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη μελέτη DEVOTE είναι διαθέσιμες στο ClinicalTrials.gov (NCT04089566).