Για την Εξατομικευμένη φροντίδα υγείας με έμφαση στα Ορφανά Φάρμακα, μίλησε ο κ. Αλέξανδρος Τσαμπαρλής, Market Access Director, Integris Pharma, στο συνέδριο του Iatronet.gr, 5ο Healthcare Transformation Connecting Ecosystems.

O ίδιος ξεκίνησε την ομιλία κάνοντας καταρχήν αναφορά στην εταιρεία Ιntegris Pharma, τονίζοντας ότι ‘’είμαστε περήφανοι διότι μπορούμε και έχουμε δεσμευτεί στη διαχείριση σπάνιων παθήσεων μαζί με την ιατρική Κοινότητα και τους ασθενείς σχετικά με νόσους, όπως η νόσος Wilson, η Αμυλοείδωση από Τρανσθυρετίνη με Πολυνευροπάθεια, η νόσος Castleman’’.

Στη συνέχεια παρέθεσε τους ορισμούς για σπάνιες παθήσεις, ορφανό φάρμακο και εξατομικευμένη θεραπεία έτσι ώστε να  είναι πλήρως κατανοητοί από όλους. Σύμφωνα με τον ίδιο, σπάνιες παθήσεις είναι νόσοι που επηρεάζουν ένα πολύ μικρό αριθμό ασθενών. Στην Ευρώπη για να χαρακτηριστεί μία νόσος σπάνια πρέπει να επηρεάζει ένα στα 2.000 άτομα. Δυνητικά στην Ελλάδα μία σπάνια ασθένεια θα μπορούσε να επηρεάσει 5.000 άτομα. Για να πάρει ένα φάρμακο τον ορισμό ορφανό θα πρέπει να πληρεί κάποιες προϋποθέσεις και ο προορισμός του είναι η διάγνωση, η πρόληψη ή θεραπεία  μιας απειλητικής για τη ζωή χρόνιας ασθένειας ή εξουθενωτική κατάσταση ή όπου το φάρμακο είναι απίθανο να επιφέρει επαρκές κέρδος για να δικαιολογήσει τα κόστη έρευνας και ανάπτυξης.
Στο ερώτημα τι είναι εξατομικευμένη θεραπεία, απαντά ότι είναι ένα ιατρικό μοντέλο το οποίο βασίζεται σε φαινότυπους και γονότυπους και ουσιαστικά λέει ποιος ασθενής  πρέπει να πάρει τη συγκεκριμένη θεραπεία σε ποιο χρονικό διάστημα. Επίσης κατονομάζει τη σωστή θεραπευτική στρατηγική, έτσι ώστε να προσδιορίσουμε ποια ασθένεια μπορεί να πλήξει έναν άνθρωπο και ποια είναι η έγκαιρη και στοχευμένη πρόληψη της νόσου.
Τα ορφανά φάρμακα, κατά τον κ. Α. Τσαμπαρλή, είναι η κορωνίδα της εξατομικευμένης φροντίδας υγείας, ειδικά όσον αφορά τα σπάνια νοσήματα.

To σημαντικό είναι ότι ειδικά στις σπάνιες παθήσεις ο ασθενής είναι στο κέντρο και αυτός είναι που οδηγεί στην εξέλιξη της ιατρικής και της καινοτομίας. Οταν λοιπόν μιλάμε για τον ασθενή που βρίσκεται στο κέντρο, μιλάμε για τον ασθενή που συμμετέχει και στην έρευνα, και στην ανάπτυξη και στην έγκριση αλλά και στην κυκλοφορία του φαρμάκου.

Αναφερόμενος ειδικότερα στην έρευνα, τόνισε ότι πάρα πολλές φορές οι φαρμακευτικές εταιρείες έρχονται σε συνεννόηση με τους ασθενείς και τους οργανισμούς ασθενών, όσον αφορά την προτεραιοποίηση αυτής της έρευνας. Επίσης έχουμε συμμετοχή των ασθενών σε ερευνητικές ομάδες, όπως επίσης και σε κάποιες οικονομικές πρωτοβουλίες για την πρόσβαση εταιρειών και άλλων ομάδων σε κεφάλαια για να γίνουν αυτές οι έρευνες γύρω από τα φάρμακα.
Όσον αφορά την ανάπτυξη, ο ασθενής πράγματι είναι στο κέντρο, μπορεί να προσκαλέσει άλλους ασθενείς μέσω ομάδων συζητήσεων και δεσμεύσεων και να ολοκληρώνονται οι κλινικές μελέτες έτσι γρηγορότερα. Στην έγκριση/αποζημίωση, ο ασθενής δεν χάνει τον κεντρικό του ρόλο και μπορεί να δώσει τη δική του εικόνα πώς είναι να ζεις με μία τέτοια νόσο, ποιο είναι το φορτίο και ποιες οι λύσεις.

Τέλος, στην κυκλοφορία του φαρμάκου είναι πολύ χαρακτηριστικό το πώς συνεργάζονται οι φαρμακευτικές εταιρείες και οι Οργανισμοί Ασθενών για ενέργειες "πέρα από το χάπι". Eμείς στην Integris, ανέφερε ο ίδιος και σε συνεργασία με την Coronis Research μπορούμε και παρέχουμε πάρα πολλές δυνατότητες για να βοηθήσουμε τον ασθενή σε όλο του το ταξίδι από τη διάγνωση, τη θεραπεία και επίσης να βοηθήσουμε και την ιατρική Κοινότητα.
Οι σπάνιες παθήσεις είναι ένας δρόμος γεμάτος προκλήσεις.

Αυτή τη στιγμή στην Ευρώπη, ένας στους 12 ασθενείς νοσεί με μία σπάνια πάθηση. Το 50% αυτών είναι παιδιά. Περίπου 7 με 9 χρόνια παίρνει η διάγνωση μιας σπάνιας πάθησης. Αυτή τη στιγμή υπάρχουν πάνω από 7.000 καταγεγραμμένες σπάνιες παθήσεις και μόνο το 5% αυτών έχουν κάποιο φάρμακο.
Παρά το ότι μόλις το 5% των σπάνιων παθήσεων καλύπτονται από τα ορφανά φάρμακα, υπάρχει μία αύξηση των εγκρίσεων τόσο στην Ευρώπη όσο και στην Αμερική. Το σίγουρο είναι ότι χρειάζομαστε ένα περιβάλλον μέσα στο οποίο τα ορφανά φάρμακα θα αποζημιώνονται γιατί πραγματικά αποτελούν το μέλλον της εξατομικευμένης φροντίδας.

Ο Αλέξανδρος Τσαμπαρλής είναι στέλεχος με 15 χρόνια εμπειρίας στη φαρμακευτική βιομηχανία έχοντας εργαστεί σε διάφορες χώρες τις Ευρώπης και στην Ελλάδα στους τομείς των Πολιτικών Υγείας, του Market Access, της υποστήριξης Ομάδων Ασθενών και της Ανάπτυξης Επιχειρήσεων.

Έχει Διευθύνει εθνικές και περιφερειακές ομάδες, υπεύθυνες για την ανάπτυξη στρατηγικών και δράσεων που οδήγησαν στην επιτυχημένη πρόσβαση στην αγορά πολλών προϊόντων σε διάφορες κορυφαίες φαρμακευτικές εταιρείες του κόσμου και σε πολλές διαφορετικές θεραπευτικές κατηγορίες. Συμμετείχε ενεργά σε ομάδες εργασίας διεθνών και εθνικών εμπορικών ενώσεων και επιμελητήριων σχετικά με την πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες.

To 2020 εντάχθηκε το δυναμικό της Integris Pharma ως Market Access Director για ένα portfolio που αποτελείται κατά βάση από καινοτόμα ορφανά σκευάσματα για σπάνιες και απειλητικές για τη ζωή παθήσεις.