Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) γνωμοδότησε θετικά στο να δοθεί άδεια κυκλοφορίας φαρμάκου κατά των επιπτώσεων της λιπώδους νόσου του ήπατος.

Όπως ανακοινώθηκε σήμερα, το φάρμακο περιέχει τη δραστική ουσία (resmeritom) και προορίζεται για τη θεραπεία ενηλίκων με μη κιρρωτική στεατοηπατίτιδα που σχετίζεται με μεταβολική δυσλειτουργία (MASH) με μέτρια έως προχωρημένη ηπατική ίνωση, σε συνδυασμό με δίαιτα και άσκηση.

Η MASH είναι μια σοβαρή ασθένεια κατά την οποία συσσωρεύονται αποθέσεις λίπους στο ήπαρ προκαλώντας φλεγμονή. Σχετίζεται συχνά με διάφορες καρδιαγγειακές και μεταβολικές ασθένειες και, εάν δεν αντιμετωπιστεί, μπορεί να οδηγήσει σε κίρρωση (σοβαρή και μόνιμη ουλοποίηση του ήπατος) και καρκίνο.

Επί του παρόντος, δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία για την MASH στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Η δραστική ουσία του φαρμάκου ρεσμετιρόμη διεγείρει έναν υποδοχέα θυρεοειδικής ορμόνης (THR-β) στο ήπαρ, μειώνοντας τη συσσώρευση λίπους στο όργανο, τη φλεγμονή και την ίνωσή του (ουλοποίηση και πάχυνση των ιστών).

Η γνώμη της επιτροπής φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση (CHMP) του EMA βασίζεται σε δεδομένα από μία κεντρική, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη κλινική μελέτη.

Η μελέτη περιελάμβανε συνολικά 917 ασθενείς σε στάδιο F2 (μέτριο) και F3 (προχωρημένο) ηπατικής ίνωσης κατά την έναρξη. Οι συμμετέχοντες έλαβαν 80 mg ρεσμεριτόμης (306), 100 mg ρεσμεριτόμης (308) ή εικονικό φάρμακο (303).

Τα αποτελέσματα μετά από 12 μήνες έδειξαν ότι το 30% των ασθενών στις ομάδες των 100 mg ρεσμεριτόμης και το 26% αυτών στις ομάδες των 80 mg πέτυχαν υποχώρηση της MASH χωρίς επιδείνωση της ίνωσης, σε σύγκριση με το 10% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.

Επιπλέον, το 29% των ασθενών που έλαβαν 100 mg ρεσμεριτόμης και το 27% αυτών που έλαβαν 80 mg ρεσμεριτόμης παρουσίασαν βελτίωση στην ηπατική ουλή (ίνωση) και καμία επιδείνωση της MASH, σε σύγκριση με το 17% αυτών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Το συμπέρασμα σχετικά με τα ευεργετικά αποτελέσματα υποστηρίχθηκε από την υποβολή δύο μελετών που διεξήχθησαν σε έναν ελαφρώς διαφορετικό πληθυσμό, οι οποίες παρουσιάζουν εν μέρει παρόμοια χαρακτηριστικά με τον κύριο πληθυσμό - στόχο.

Δεδομένου ότι η κεντρική δοκιμή και μία από τις δύο υποστηρικτικές δοκιμές βρίσκονται σε εξέλιξη, η CHMP απαίτησε από τον αιτούντα να ολοκληρώσει αυτές τις δύο μελέτες, καθώς είναι απαραίτητες για την παροχή περαιτέρω δεδομένων σχετικά με την αποτελεσματικότητα του Rezdiffra.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες σε ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία ήταν διάρροια, ναυτία και κνησμός.

Η κυκλοφορία του φαρμάκου συνιστάται υπό όρους. Αυτός ο τύπος έγκρισης επιτρέπει στον Οργανισμό να συστήσει ένα φάρμακο για άδεια κυκλοφορίας με λιγότερο πλήρη δεδομένα από τα κανονικά αναμενόμενα, εάν το όφελος από την άμεση διαθεσιμότητα ενός φαρμάκου στους ασθενείς υπερτερεί του κινδύνου που ενυπάρχει στο γεγονός ότι δεν είναι ακόμη διαθέσιμα όλα τα δεδομένα.

Η γνωμοδότηση του ΕΜΑ θα αποσταλεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με άδεια κυκλοφορίας σε ολόκληρη την ΕΕ.

Μόλις χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα ληφθούν από κάθε κράτος - μέλος.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
The Lancet: Η υγεία παγκοσμίως σε περίοδο ''λιτότητας''
Το μέλλον της ιατρικής ανήκει στις φαρμακευτικές θεραπείες
Klarna: Πόσα χρήματα ξοδεύουν οι Έλληνες καταναλωτές για ταξίδια ευεξίας και άθλησης