Kλινική μελέτη πάνω στη χρήση του συστήματος αποθήκευσης υποξικών ερυθρών αιμοσφαιρίων Hemanext One® για μετάγγιση σε ασθενείς με θαλασσαιμία, έχει ξεκινήσει το Πανεπιστημιακό Ινστιτούτο Έρευνας για τη Μελέτη Γενετικών και Κακοήθων Διαταραχών στην Παιδική Ηλικία. Η μελέτη διεξάγεται στο Νοσοκομείο Παίδων Αγία Σοφία και η ολοκλήρωσή της αναμένεται το 2027. (https://clinicaltrials.gov/study/NCT07055503?locStr=Greece&country=Greece&rank=6)

Οπως αναφέρεται στις λεπτομέρειες της μελέτης, οι ασθενείς με μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία (TDT) χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) κάθε 2 έως 4 εβδομάδες, λαμβάνοντας 2-4 μονάδες μηνιαίως. Η επιβίωσή τους και η ποιότητα ζωής τους εξαρτώνται σε μεγάλο βαθμό από την ποιότητα των μεταγγιζόμενων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Ωστόσο, η παρατεταμένη αποθήκευση οδηγεί σε «βλάβες αποθήκευσης» - ένα σύνολο βιοχημικών και μορφολογικών αλλαγών, όπως οξειδωτική βλάβη, εξάντληση μεταβολιτών οξειδοαναγωγής (π.χ. γλουταθειόνη), οξείδωση πρωτεϊνών, απενεργοποίηση ενζύμων και αναδιαμόρφωση μεμβράνης. Αυτές οι αλλαγές επηρεάζουν τη λειτουργία των ερυθρών αιμοσφαιρίων και μειώνουν την επιβίωσή τους μετά τη μετάγγιση, με πιθανές κλινικές συνέπειες όπως αυξημένη αιμόλυση και φορτίο σιδήρου.

Ένας από τους κύριους παράγοντες που προκαλούν βλάβες στην αποθήκευση είναι η έκθεση σε οξυγόνο κατά την αποθήκευση, η οποία προκαλεί οξειδωτικό στρες. Μελέτες δείχνουν ότι τα γλυκολυτικά ένζυμα όπως η γλυκεραλδεΰδη-3-φωσφορική αφυδρογονάση (GAPDH) υποβάλλονται σε λειτουργική βλάβη υπό οξειδωτικές συνθήκες, διαταράσσοντας τον ενεργειακό μεταβολισμό και συμβάλλοντας σε δομικές βλάβες. Επιπλέον, η πρώιμη εξάντληση του 2,3-διφωσφογλυκερικού (2,3-DPG) μειώνει την ικανότητα παροχής οξυγόνου στα αποθηκευμένα ερυθρά αιμοσφαίρια.

Το Hemanext One® είναι ένα καινοτόμο σύστημα σχεδιασμένο για την επεξεργασία και αποθήκευση ερυθρών αιμοσφαιρίων υπό υποξικές συνθήκες (χαμηλό οξυγόνο και διοξείδιο του άνθρακα), διατηρώντας τα ερυθρά αιμοσφαίρια για έως και 42 ημέρες. Αυτό το υποξικό περιβάλλον μειώνει το οξειδωτικό στρες και έχει δείξει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα σε προκλινικές μελέτες, βελτιώνοντας τη διατήρηση της μεταβολικής ακεραιότητας και λειτουργίας των ερυθρών αιμοσφαιρίων σε σύγκριση με τη συμβατική αποθήκευση. Το Hemanext One® είναι εγκεκριμένο από τον FDA και φέρει σήμανση Conformité Européene (CE), αλλά δεν έχει ακόμη αξιολογηθεί σε πληθυσμούς που υποβάλλονται σε χρόνια μεταγγίσεις, όπως ασθενείς με TDT.

Αυτή η μελέτη στοχεύει στην αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας των υποξικά αποθηκευμένων ερυθρών αιμοσφαιρίων σε σύγκριση με τα συμβατικά ερυθρά αιμοσφαίρια σε ενήλικες ασθενείς με TDT. Τα ευρήματα αυτής της δοκιμής θα ενημερώσουν για την πιθανή κλινική χρησιμότητα της υποξικής αποθήκευσης ερυθρών αιμοσφαιρίων στη διαχείριση ασθενών που υποβάλλονται σε χρόνια μεταγγίσεις.

Ο πληθυσμός της μελέτης θα περιλαμβάνει ενήλικες ασθενείς (≥18 ετών) με διάγνωση β-θαλασσαιμίας που εξαρτάται από μεταγγίσεις, η οποία ορίζεται ως η λήψη ≥6 μονάδων ερυθρών αιμοσφαιρίων τις τελευταίες 24 εβδομάδες χωρίς διάστημα χωρίς μεταγγίσεις ≥42 ημερών. Όλοι οι συμμετέχοντες πρέπει να έχουν τεκμηριωμένο ιστορικό μεταγγίσεων και σταθερή θεραπεία αποσιδήρωσης για τουλάχιστον 6 μήνες πριν από την εγγραφή. Τα κριτήρια αποκλεισμού περιλαμβάνουν σημαντικές συννοσηρότητες, πρόσφατες ιατρικές παρεμβάσεις ή θετικό άμεσο τεστ αντιγλοβουλίνης (Coombs) εντός των τελευταίων 6 μηνών.

Οι συμμετέχοντες θα παρακολουθούνται για 50 εβδομάδες. 

Πηγές:
https://clinicaltrials.gov/study/NCT07055503?locStr=Greece&country=Greece&rank=6

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Ι. Βαρδακαστάνης: Το αναπηρικό κίνημα συνεχίζει να αγωνίζεται και να διεκδικεί
Ενδυνάμωση των ασθενών: Καμπάνια ευαισθητοποίησης για την ενίσχυση υιοθέτησης της περιτοναϊκής κάθαρσης στην Ελλάδα
Πνευμονία: Βακτηριακό ένζυμο είναι πιθανό να προκαλεί μοιραίες καρδιακές επιπλοκές [μελέτη]