Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) συνέστησε σήμερα τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση των δισκίων brensocatib 25 mg για τη θεραπεία της μη κυστικής ινωτικής βρογχοεκτασίας (NCFB).

Η θεραπεία απευθύνεται σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω που είχαν δύο ή περισσότερες εξάρσεις τους προηγούμενους 12 μήνες.

Σε σημερινή ανακοίνωση του Οργανισμού αναφέρονται τα ακόλουθα:

Η NCFB είναι μια χρόνια, προοδευτική πνευμονοπάθεια που προκαλεί βλάβη στους αεραγωγούς και σοβαρή πνευμονική δυσλειτουργία, η οποία συχνά οδηγεί σε χρόνιο βήχα και απόφραξη της ροής του αέρα λόγω μη φυσιολογικής παραγωγής βλέννας.

Οφείλεται σε επαναλαμβανόμενες λοιμώξεις και φλεγμονή και μπορεί να προκληθεί από διάφορες αιτίες, όπως αναπνευστικές λοιμώξεις, αυτοάνοσα νοσήματα (όταν το ίδιο το αμυντικό σύστημα του οργανισμού επιτίθεται στον φυσιολογικό ιστό) και διαταραχές ανοσοανεπάρκειας (όταν η άμυνα του οργανισμού είναι μειωμένη από τη γέννηση). Ο εκτιμώμενος αριθμός ασθενών με NCFB στην ΕΕ κυμαίνεται μεταξύ 400.000 και τριών εκατομμυρίων.

Οι ασθενείς συνήθως εμφανίζουν από μία έως τέσσερις παροξύνσεις ετησίως. Οι παροξύνσεις σχετίζονται με προοδευτική μείωση της πνευμονικής λειτουργίας, μειωμένη ποιότητα ζωής και αυξημένη θνησιμότητα. Προς το παρόν δεν υπάρχουν εγκεκριμένα φάρμακα για την NCFB. Οι ασθενείς βασίζονται στην κάθαρση των αεραγωγών και λαμβάνουν αντιβιοτικά και αντιφλεγμονώδη φάρμακα.

Η δραστική ουσία είναι η μπρενσοκατίμπη, μια ουσία που αναστέλλει τη διπεπτιδυλική πεπτιδάση 1 (DPP1), ένα ένζυμο που εμπλέκεται στην ενεργοποίηση των ουδετερόφιλων (ένας τύπος λευκών αιμοσφαιρίων). Η επαναλαμβανόμενη ενεργοποίηση των ουδετερόφιλων σε ασθενείς με NCFB οδηγεί στην υπερβολική απελευθέρωση των πρωτεϊνών ουδετερόφιλων σερίνης πρωτεάσες (NSPs), προκαλώντας βλάβη στο τοίχωμα των αεραγωγών, υπερβολική βλέννα, παρατεταμένη φλεγμονή και μειωμένη λειτουργία του ανοσοποιητικού συστήματος. Αναστέλλοντας την DPP1, η μπρενσοκατίμπη αποτρέπει την ενεργοποίηση των NSPs, μειώνοντας έτσι την επιβλαβή δράση τους στους πνεύμονες.

Το φάρμακο υποστηρίχθηκε μέσω του προγράμματος PRIority MEdicines (PRIME) του EMA, το οποίο παρέχει έγκαιρη και ενισχυμένη επιστημονική και κανονιστική υποστήριξη σε φάρμακα που έχουν ιδιαίτερη δυνατότητα να καλύψουν τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες των ασθενών. Η επιτροπή φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση του EMA, η CHMP, εξέτασε την αίτηση για άδεια κυκλοφορίας με επιταχυνόμενο χρονοδιάγραμμα, επειδή το Brinsupri θεωρείται ότι παρουσιάζει σημαντικό ενδιαφέρον για τη δημόσια υγεία.

Η σύσταση βασίζεται στα αποτελέσματα μιας τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο κλινικής δοκιμής σε 1.767 ασθενείς. Οι ασθενείς που έλαβαν τα συγκεκριμένα δισκία είχαν μείωση κατά 19,4% στον ετήσιο ρυθμό πνευμονικών παροξύνσεων και καθυστέρηση 14 εβδομάδων στον διάμεσο χρόνο έως την πρώτη πνευμονική έξαρση. Το ποσοστό των ασθενών που παρέμειναν χωρίς παροξύνσεις την εβδομάδα 52 ήταν επίσης σημαντικά υψηλότερο σε εκείνους που έλαβαν τη νέα θεραπεία.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν ήταν πονοκέφαλος, φλεγμονή των ούλων (ουλικές και περιοδοντικές παθήσεις) και δερματικά προβλήματα, όπως υπερκεράτωση (παχύ δέρμα), δερματίτιδα (πρήξιμο και ερεθισμός του δέρματος), εξανθήματα και ξηροδερμία.

Η γνώμη που εξέδωσε ο ΕΜΑ αποτελεί ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία του για την πρόσβαση των ασθενών. Η γνώμη θα αποσταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με την άδεια κυκλοφορίας σε ολόκληρη την ΕΕ.

Μόλις χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα ληφθούν σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο ή τη χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος Υγείας της συγκεκριμένης χώρας.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Ι. Βαρδακαστάνης: Το αναπηρικό κίνημα συνεχίζει να αγωνίζεται και να διεκδικεί
Ενδυνάμωση των ασθενών: Καμπάνια ευαισθητοποίησης για την ενίσχυση υιοθέτησης της περιτοναϊκής κάθαρσης στην Ελλάδα
Ποιες τροφές αυξάνουν την καλή χοληστερόλη