Η Avanzanite Bioscience B.V. σήμερα ανακοίνωσε ότι η συνεργάτης της εταιρεία Agios Pharmaceuticals, Inc., γνωστοποίησε ότι η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) υιοθέτησε θετική γνωμοδότηση για τη νέα ένδειξη του Pyrukynd® (mitapivat).

Αφορά μιας από του στόματος θεραπείας, του ενεργοποιητή της πυροσταφυλικής κινάσης (PK), για τη θεραπεία της αναιμίας που σχετίζεται με εξαρτώμενη ή μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις άλφα - ή βήτα - θαλασσαιμία σε ενήλικες.

Τον Ιούνιο του 2025, η Avanzanite υπέγραψε αποκλειστική συμφωνία με την Agios για την εμπορική διάθεση και διανομή του PYRUKYND σε ολόκληρο τον Ευρωπαϊκό Οικονομικό Χώρο, το Ηνωμένο Βασίλειο και την Ελβετία.

"Η θετική γνωμοδότηση της CHMP για το Pyrukynd αποτελεί ένα κρίσιμο βήμα προς τη διάθεση αυτής της θεραπείας σε ενήλικες ασθενείς με θαλασσαιμία - μια κοινότητα με επείγουσα θεραπευτική ανάγκη", δήλωσε ο δρ Mark Bechter, ανώτερος αντιπρόεδρος Ιατρικών Υποθέσεων της Avanzanite. "Αναμένουμε να συνεργαστούμε στενά με την Agios, ώστε να διασφαλίσουμε την πρόσβαση των ασθενών σε αυτή τη θεραπεία σε όλη την Ευρώπη, εν αναμονή της έγκρισης από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή", πρόσθεσε.

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίζεται στα αποτελέσματα των παγκόσμιων, τυχαιοποιημένων, διπλά τυφλών, ελεγχόμενων με εικονικό φάρμακο μελετών ENERGIZE-T και ENERGIZE Φάσης 3, σε ενήλικες με μεταγγισιοεξαρτώμενη και μη μεταγγισιοεξαρτώμενη άλφα - ή βήτα - θαλασσαιμία, αντίστοιχα. Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα εξετάσει τώρα τη γνωμοδότηση της CHMP και, σύμφωνα με την Agios, η τελική απόφαση αναμένεται στις αρχές του 2026.

Σχετικά με τη Θαλασσαιμία

Η θαλασσαιμία είναι μια σπάνια, κληρονομική αιματολογική νόσος που επηρεάζει την παραγωγή της αιμοσφαιρίνης, της πρωτεΐνης των ερυθρών αιμοσφαιρίων που είναι υπεύθυνη για τη μεταφορά οξυγόνου σε όλο το σώμα.

Η νόσος διακρίνεται σε δύο κύριους τύπους - άλφα - θαλασσαιμία και βήτα - θαλασσαιμία - ανάλογα με το ποια αλυσίδα της σφαιρίνης της αιμοσφαιρίνης επηρεάζεται. Με τη διαταραχή της παραγωγής αιμοσφαιρίνης, η θαλασσαιμία μειώνει τον αριθμό των κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων και συντομεύει τη διάρκεια γεγονός που οδηγεί σε αναιμία, κόπωση και σοβαρές επιπλοκές.

Υπάρχουν ασθενείς με θαλασσαιμία που χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις αίματος (κατηγοριοποιούνται ως ασθενείς με μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία), ενώ άλλοι χρειάζονται μεταγγίσεις περιστασιακά (κατηγοριοποιούνται ως ασθενείς με μη μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία). Ωστόσο, οι περισσότεροι ασθενείς με θαλασσαιμία αντιμετωπίζουν σημαντικό φορτίο νόσου, που περιλαμβάνει συννοσηρότητες, μειωμένη ποιότητα ζωής και μικρότερο προσδόκιμο επιβίωσης.

Σχετικά με τις μελέτες 

Οι μελέτες ENERGIZE ( NCT04770753 ) και ENERGIZE-T ( NCT04770779 ) είναι παγκόσμιες, τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο κλινικές μελέτες Φάσης 3, που αξιολογούν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του mitapivat σε ενήλικες με άλφα- ή βήτα-θαλασσαιμία. Η μελέτη ENERGIZE τυχαιοποίησε 194 ασθενείς με μη μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία σε αναλογία 2:1, ώστε να λάβουν είτε mitapivat 100 mg δύο φορές ημερησίως, είτε εικονικό φάρμακο (placebo).

Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο ήταν το ποσοστό των ασθενών που πέτυχαν ανταπόκριση στην αιμοσφαιρίνη, οριζόμενο ως αύξηση ≥1,0 g/dL στη μέση συγκέντρωση αιμοσφαιρίνης από την εβδομάδα 12 έως την εβδομάδα 24, σε σύγκριση με τις αρχικές τιμές (baseline). Τα κύρια δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία περιλάμβαναν τις μεταβολές από το baseline στις βαθμολογίες της Κλίμακας FACIT - Fatigue (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy–Fatigue) και στη μέση συγκέντρωση αιμοσφαιρίνης από την εβδομάδα 12 έως την εβδομάδα 24. Η μελέτη αξιολόγησε επίσης την ασφάλεια και την ανεκτικότητα της θεραπείας.

Η μελέτη ENERGIZE-T τυχαιοποίησε 258 ασθενείς με μεταγγισιοεξαρτώμενη θαλασσαιμία σε αναλογία 2:1, ώστε να λάβουν είτε mitapivat 100 mg δύο φορές ημερησίως, είτε εικονικό φάρμακο (placebo). Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο ήταν το ποσοστό των ασθενών που πέτυχαν ανταπόκριση στη μείωση των μεταγγίσεων (Transfusion Reduction Response - TRR), οριζόμενο ως μείωση ≥50% στον αριθμό των μεταγγισμένων μονάδων ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC), με ταυτόχρονη μείωση ≥2 μονάδων σε οποιαδήποτε συνεχή περίοδο 12 εβδομάδων έως και την εβδομάδα 48.

Περιλήφθηκαν επίσης πολλαπλά επιπρόσθετα μέτρα μείωσης των μεταγγίσεων ως κύρια δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, ενώ η επίτευξη ανεξαρτησίας από μεταγγίσεις αποτέλεσε δευτερεύον καταληκτικό σημείο. Η μελέτη αξιολόγησε επίσης την ασφάλεια και την ανεκτικότητα της θεραπείας.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Πώς μπορώ να προλάβω την αρθρίτιδα
Τρίτη διαδοχική πιστοποίηση BCorp για την Chiesi Hellas
Η GENESIS Pharma ανακοινώνει νέα συνεργασία με την Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd