Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για τη δραστική ουσία τεπλιζουμάμπη, η οποία καθυστερεί την εμφάνιση διαβήτη τύπου 1 σταδίου 3 σε ενήλικες και σε παιδιά από 8 ετών με διαβήτη τύπου 1, σταδίου 2.

Τα παραπάνω επισημαίνονται σε σημερινή ανακοίνωση του ΕΜΑ, στην οποία αναφέρονται αναλυτικά τα ακόλουθα:

Ο διαβήτης τύπου 1 είναι μια χρόνια αυτοάνοση ασθένεια όπου το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού καταστρέφει τα βήτα κύτταρα στο πάγκρεας που παράγουν ινσουλίνη, μια ορμόνη που ρυθμίζει τη γλυκόζη του αίματος (ζάχαρη) επιτρέποντάς της να μετακινηθεί στα κύτταρα για να παράγει ενέργεια.

Ως αποτέλεσμα, η γλυκόζη συσσωρεύεται στο αίμα και προκαλεί πολλαπλά συμπτώματα, όπως δίψα, πείνα, συχνή ούρηση, απώλεια βάρους και κόπωση. Με την πάροδο του χρόνου, μπορεί να επηρεάσει σημαντικά όργανα του σώματος, συμπεριλαμβανομένης της καρδιάς, των αιμοφόρων αγγείων, των νεύρων, των ματιών και των νεφρών. Οι ασθενείς χρειάζονται καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης για τον έλεγχο των επιπέδων γλυκόζης τους.

Παιδική ηλικία

Ο διαβήτης τύπου 1 συχνά ξεκινά στην παιδική ηλικία, αλλά μπορεί να εμφανιστεί σε οποιαδήποτε ηλικία. Η νόσος εξελίσσεται σε τρία στάδια και τα συμπτώματα εμφανίζονται συνήθως στο στάδιο 3, όταν απαιτούνται καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης για τη διαχείριση των επιπέδων γλυκόζης στο αίμα.

Αυτό προκαλεί σημαντική επιβάρυνση στους ασθενείς, ιδίως στα παιδιά και στους φροντιστές τους. Η καθυστέρηση της έναρξης του σταδίου 3, ιδίως στα παιδιά, είναι ευεργετική στη φροντίδα του διαβήτη. Υπολογίζεται ότι 2,2 εκατομμύρια άνθρωποι στην ΕΕ ζουν με διαβήτη τύπου 1. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για την καθυστέρηση ή τη θεραπεία της νόσου.

Η τεπλιζουμάμπη είναι ένα αντίσωμα που καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου μειώνοντας τον ρυθμό αυτοκαταστροφής των βήτα κυττάρων του παγκρέατος από τον ασθενή. Χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση μία φορά την ημέρα για 14 συνεχόμενες ημέρες.

Υποστηρίχθηκε μέσω του προγράμματος PRIority MEdicines (PRIME) του EMA, το οποίο παρέχει έγκαιρη και ενισχυμένη επιστημονική και κανονιστική υποστήριξη σε φάρμακα που έχουν ιδιαίτερη δυνατότητα να καλύψουν τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες των ασθενών.

Μελέτη

Η σύσταση βασίζεται στα αποτελέσματα μιας τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο κλινικής δοκιμής σε 76 ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 σταδίου 2.

Ο διάμεσος χρόνος εμφάνισης διαβήτη τύπου 1 σταδίου 3 ήταν 50 μήνες σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με τεπλιζουμάμπη και 25 μήνες σε ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Είκοσι (45%) από τους 44 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με τεπλιζουμάμπη ανέπτυξαν διαβήτη τύπου 1 σε σύγκριση με 23 (72%) από τους 32 ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο κατά τη διάρκεια της μελέτης (διάμεση παρακολούθηση 51 μηνών). Επιπλέον, τα αποτελέσματα από αρκετές άλλες μελέτες δείχνουν ότι η θεραπεία με τεπλιζουμάμπη διατήρησε σημαντικά τη λειτουργία των βήτα κυττάρων του παγκρέατος σε σύγκριση με τη θεραπεία με εικονικό φάρμακο.

Ανεπιθύμητες ενέργειες

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν  ήταν χαμηλά επίπεδα διαφόρων τύπων λευκών αιμοσφαιρίων (λεμφοκύτταρα, λευκοκύτταρα και ουδετερόφιλα), εξάνθημα και χαμηλά επίπεδα διττανθρακικών στο αίμα, τα οποία μπορούν να προκαλέσουν μεταβολική οξέωση (υπερβολική ποσότητα οξέος στο σώμα).

Η πιο συχνή σοβαρή ανεπιθύμητη ενέργεια που αναφέρθηκε στο 2% των ασθενών ήταν το σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκινών, μια σοβαρή πάθηση που προκαλεί πυρετό, εμετό, δύσπνοια, πονοκέφαλο και χαμηλή αρτηριακή πίεση. Οι πληροφορίες προϊόντος και το σχέδιο διαχείρισης κινδύνου του Teizeild περιλαμβάνουν κατάλληλα μέτρα μετριασμού του κινδύνου.

Μόλις χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα ληφθούν σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο ή τη χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της συγκεκριμένης χώρας.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Ι. Βαρδακαστάνης: Το αναπηρικό κίνημα συνεχίζει να αγωνίζεται και να διεκδικεί
Ενδυνάμωση των ασθενών: Καμπάνια ευαισθητοποίησης για την ενίσχυση υιοθέτησης της περιτοναϊκής κάθαρσης στην Ελλάδα
Ποιες τροφές αυξάνουν την καλή χοληστερόλη