Ελπιδοφόρα αποτελέσματα παρουσιάζουν ερευνητές από το Πανεπιστήμιο της Ουψάλα στη Σουηδία, καθώς ένας ασθενής με διαβήτη τύπου 1 εξακολουθεί να παράγει ινσουλίνη 14 μήνες μετά από μεταμόσχευση γενετικά τροποποιημένων νησιδίων του παγκρέατος, χωρίς να λαμβάνει ανοσοκατασταλτική αγωγή.

Η μελέτη, που παρουσιάστηκε στο ετήσιο συνέδριο της International Society for Stem Cell Research (ISSCR) και δημοσιεύθηκε στο "New England Journal of Medicine", αποτελεί σημαντικό βήμα προς μια θεραπεία που θα μπορούσε στο μέλλον να απαλλάξει τους ασθενείς από τη χρόνια ανοσοκαταστολή, η οποία μέχρι σήμερα αποτελεί το μεγαλύτερο εμπόδιο στις μεταμοσχεύσεις νησιδίων.

Οι ερευνητές τροποποίησαν γενετικά τα κύτταρα του δότη με τη μέθοδο CRISPR-Cas12, απενεργοποιώντας γονίδια που επιτρέπουν στο ανοσοποιητικό σύστημα να τα αναγνωρίζει ως ξένα.

Παράλληλα, πρόσθεσαν το γονίδιο CD47, το οποίο λειτουργεί ως "σήμα προστασίας", αποτρέποντας τα κύτταρα του έμφυτου ανοσοποιητικού να επιτεθούν στο μόσχευμα. Έτσι δημιουργήθηκαν τα λεγόμενα υποανοσογόνα (hypoimmune) νησίδια, τα οποία μπορούν να επιβιώσουν χωρίς ανοσοκαταστολή.

Η μεταμόσχευση πραγματοποιήθηκε τον Δεκέμβριο του 2024 σε έναν 42χρονο άνδρα με ιστορικό διαβήτη τύπου 1 επί 31 χρόνια.

Στόχος της πρώτης αυτής δοκιμής δεν ήταν η πλήρης θεραπεία της νόσου, αλλά η επιβεβαίωση ότι τα τροποποιημένα κύτταρα μπορούν να επιβιώσουν και να λειτουργήσουν μακροχρόνια χωρίς να απορριφθούν από τον οργανισμό.

Τα αποτελέσματα είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά. Ο ασθενής εξακολουθεί να εμφανίζει ανιχνεύσιμα επίπεδα C-πεπτιδίου, δείκτη που αποδεικνύει ότι παράγεται ενδογενής ινσουλίνη από τα μεταμοσχευμένα β-κύτταρα.

Επιπλέον, εξετάσεις PET επιβεβαίωσαν ότι τα κύτταρα παραμένουν ζωντανά και λειτουργικά στο σημείο της εμφύτευσης, ενώ δεν ανιχνεύθηκαν αντισώματα εναντίον του μοσχεύματος, παρά την απουσία ανοσοκατασταλτικής θεραπείας.

Κατά τη διάρκεια της παρακολούθησης, ο ασθενής μείωσε προσωρινά τις ενέσεις ινσουλίνης, γεγονός που οδήγησε σε αύξηση της γλυκοζυλιωμένης αιμοσφαιρίνης (HbA1c) και μείωση της παραγωγής C-πεπτιδίου.

Ωστόσο, όταν αποκαταστάθηκε ο γλυκαιμικός έλεγχος, τα μεταμοσχευμένα κύτταρα ανέκτησαν τη λειτουργικότητά τους, γεγονός που υποδηλώνει ότι μπορούν να ανακάμψουν μετά από μεταβολική καταπόνηση.

Παρότι η θεραπεία δεν έχει ακόμη οδηγήσει σε πλήρη ανεξαρτησία από την εξωγενή ινσουλίνη, οι επιστήμονες θεωρούν ότι η επιτυχής επιβίωση των υποανοσογόνων νησιδίων χωρίς ανοσοκαταστολή αποτελεί ένα καθοριστικό βήμα προς μελλοντικές θεραπείες.

Ο απώτερος στόχος είναι η χρήση β-κυττάρων που θα παράγονται από βλαστοκύτταρα, προσφέροντας μια δυνητικά ευρέως διαθέσιμη και ασφαλή θεραπευτική επιλογή για τα εκατομμύρια ανθρώπων που ζουν με διαβήτη τύπου 1.

Οι ερευνητές τονίζουν, ωστόσο, ότι πρόκειται για τα πρώτα αποτελέσματα από έναν μόνο ασθενή και ότι απαιτούνται μεγαλύτερες κλινικές μελέτες προκειμένου να επιβεβαιωθεί η μακροχρόνια αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της νέας προσέγγισης.

Προσθέστε το iatronet.gr στο Discover

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Αγέραστοι πρωταθλητές: Πώς διατηρούν τα “σκήπτρα” κόντρα στο βιολογικό ρολόι;
Συγκρότηση σε σώμα νέου ΔΣ του ΠΦΣ
Όταν η ψυχή κουράζεται να υποκρίνεται τη ''φυσιολογική''