Η Grünenthal ανακοίνωσε ότι το υπό διερεύνηση μόριο tegacorat (GRM-01) έλαβε από τον FDA τους χαρακτηρισμούς Orphan Drug και Rare Pediatric Disease για τη θεραπεία της Duchenne μυϊκής δυστροφίας (DMD).

Το tegacorat είναι ένας μη στεροειδής, εκλεκτικός αγωνιστής και ρυθμιστής του υποδοχέα των γλυκοκορτικοειδών (Selective Glucocorticoid Receptor Agonist and Modulator, SEGRAM).

Πρόκειται για μία θεραπεία, διαθέσιμη για από του στόματος χορήγηση, η οποία αναπτύσσεται με στόχο να προσφέρει εναλλακτική στις θεραπείες που βασίζονται στα γλυκοκορτικοειδή, όπως η πρεδνιζόνη, τα οποία αποτελούν τη συνήθη αγωγή για την πάθηση.

Οι SEGRAMs έχουν σχεδιαστεί ώστε να επηρεάζουν τη δραστηριότητα του υποδοχέα με τρόπο που να δίνει έμφαση σε αντιφλεγμονώδεις οδούς. Αν και αυτό δεν έχει ακόμη τεκμηριωθεί σε κλινικές μελέτες, ενδέχεται να επιτρέψει αποτελεσματικότερη δοσολογία σε σύγκριση με τις τρέχουσες καθιερωμένες θεραπείες και δυνητικά να προκαλεί λιγότερες ανεπιθύμητες ενέργειες.

«Με το τρέχον πρότυπο περίθαλψης, τα άτομα που πάσχουν από DMD, οι φροντιστές τους και οι κλινικοί γιατροί πρέπει να εξισορροπούν συνεχώς την αποτελεσματικότητα και το βάρος των παρενεργειών, καθώς επιδιώκουν τον ουσιαστικό στόχο της διατήρησης της μυϊκής λειτουργίας», λέει ο Uli Brödl, Επιστημονικός Διευθυντής της Grünenthal. «Στόχος μας είναι να αντιμετωπίσουμε την ανεκπλήρωτη ανάγκη για μια μακροπρόθεσμη θεραπευτική επιλογή με ισχυρή αντιφλεγμονώδη αποτελεσματικότητα, μειώνοντας παράλληλα τις παρενέργειες που εξαρτώνται από τη δόση και τη διάρκεια. 

Η Grünenthal προετοιμάζει επί του παρόντος μελέτη Φάσης II για τη διερεύνηση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας και της ανεκτικότητας του tegacorat στη DMD.

Η μελέτη αναμένεται να ξεκινήσει αργότερα εντός του 2026, σε κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη.

Το προφίλ της ασθένειας

Η μυϊκή δυστροφία Duchenne είναι μια από τις πιο συχνές υπολειπόμενες γενετικές διαταραχές, που επηρεάζει περίπου 1 στα 5.000 αγόρια που γεννιούνται. Προκαλούμενη από μεταλλάξεις στο γονίδιο της δυστροφίνης που κωδικοποιεί μια κρίσιμη πρωτεΐνη που προστατεύει τους μυς από βλάβες, η DMD προκαλεί προοδευτική μυϊκή αδυναμία σε όλο το σώμα, που τελικά επηρεάζει την κινητικότητα, την αναπνοή και την καρδιά. Η DMD είναι ανίατη και οδηγεί σε θάνατο, συνήθως μεταξύ 21 και 40 ετών. 

Οι σημερινές θεραπευτικές επιλογές δεν είναι ούτε θεραπευτικές ούτε προληπτικές για την εξέλιξη της νόσου. Τα γλυκοκορτικοειδή αποτελούν την καθιερωμένη θεραπεία, καθώς μπορούν να βοηθήσουν στην επιβράδυνση της εξέλιξης της μυϊκής φθοράς. Ωστόσο, συνοδεύονται από σημαντικές παρενέργειες, όπως η εμφάνιση συνδρόμου Cushing, η αύξηση βάρους και οι αλλαγές στη συμπεριφορά. 

Grünenthal

Η Grünenthal έχει την έδρα της στο Άαχεν της Γερμανίας και έχει θυγατρικές σε 28 χώρες σε όλη την Ευρώπη, τη Λατινική Αμερική και τις ΗΠΑ. Τα προϊόντα της διατίθενται σε περίπου 100 χώρες. Το 2025, η Grünenthal απασχολούσε περίπου 4.100 άτομα και είχε έσοδα 1,8 δισεκατομμύρια ευρώ.

Πηγές:
prnewswire.com/

Προσθέστε το iatronet.gr στο Discover

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Θετική λίστα
Μπορεί ο ψευδάργυρος να προλάβει τις άφθες;
Η Eli Lilly εξαγοράζει την εταιρεία ψυχεδελικών φαρμάκων AtaiBeckley