Τα φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένων θεραπειών (Advanced Therapy Medicinal Products - ATMPs) αποτελούν μια από τις πιο συναρπαστικές και καινοτόμες εξελίξεις στη σύγχρονη Ιατρική.

Σε αντίθεση με τα κλασικά φάρμακα, τα οποία συχνά περιορίζονται στον έλεγχο των συμπτωμάτων ή στην επιβράδυνση της νόσου, τα ATMPs μπορούν σε ορισμένες περιπτώσεις να αντιμετωπίσουν την ίδια την αιτία της ασθένειας και να οδηγήσουν ακόμη και σε ίαση.

Παρά τις μεγάλες δυνατότητές τους, μέχρι σήμερα αφορούν σχετικά μικρό αριθμό ασθενών.

Τα ATMP είναι φάρμακα για ανθρώπινη χρήση που βασίζονται σε γονίδια, κύτταρα ή ιστούς. Διαφέρουν από τις κλασικές κατηγορίες φαρμάκων, καθώς η δραστική τους ουσία δεν είναι απαραίτητα ένα μόριο, αλλά ένα βιολογικό σύστημα ή μια βιολογική διαδικασία. Συχνά παρεμβαίνουν απευθείας στον μηχανισμό που προκαλεί μια νόσο, για παράδειγμα σε μια γενετική ανωμαλία.

Η παραγωγή τους είναι συνήθως ιδιαίτερα σύνθετη και, σε πολλές περιπτώσεις, εξατομικευμένη για κάθε ασθενή. Πρόκειται συχνά για θεραπείες που απευθύνονται σε σπάνιες και σοβαρές παθήσεις, οι οποίες είναι δύσκολο να αντιμετωπιστούν με τις συμβατικές μεθόδους.

Τρεις βασικές κατηγορίες

Με βάση το ευρωπαϊκό κανονιστικό πλαίσιο, τα ATMPs χωρίζονται σε τρεις βασικές κατηγορίες: βιοτεχνολογικά επεξεργασμένα προϊόντα ιστών, σωματικά κυτταρικά θεραπευτικά προϊόντα και προϊόντα γονιδιακής θεραπείας.

Τα βιοτεχνολογικά επεξεργασμένα προϊόντα ιστών (Tissue Engineered Products – TEP) αποτελούνται από κύτταρα ή ιστούς που έχουν υποστεί σημαντική επεξεργασία εκτός του οργανισμού, ώστε να μπορούν να χρησιμοποιηθούν για την αναγέννηση, αποκατάσταση ή αντικατάσταση ανθρώπινων ιστών.

Σε αντίθεση με τις κλασικές μεταμοσχεύσεις, τα κύτταρα μπορεί να αφαιρεθούν από τον ίδιο τον ασθενή, να καλλιεργηθούν και να πολλαπλασιαστούν στο εργαστήριο και, εφόσον χρειάζεται, να τοποθετηθούν πάνω σε ειδικό υλικό-φορέα πριν επιστρέψουν στον οργανισμό. Και τα πέντε προϊόντα TEP που έχουν εγκριθεί μέχρι σήμερα είναι αυτόλογα, δηλαδή χρησιμοποιούν κύτταρα του ίδιου του ασθενούς.

Τρία από αυτά χρησιμοποιούνται για την αντιμετώπιση βλαβών του αρθρικού χόνδρου, αξιοποιώντας χονδροκύτταρα, τα οποία τοποθετούνται στην άρθρωση είτε με τη μορφή κυτταρικών σφαιροειδών είτε πάνω σε ειδικές μήτρες.

Ένα ακόμη προϊόν, το MukoCell®, που εγκρίθηκε το 2024, χρησιμοποιεί επιθηλιακά κύτταρα από τον βλεννογόνο του στόματος για την αποκατάσταση του κατεστραμμένου επιθηλίου της ουρήθρας σε ασθενείς με στένωση της ουρήθρας.

Στην κατηγορία των TEP ανήκει και το Holoclar®, ένα σημαντικό ορόσημο για τις προηγμένες θεραπείες και την αναγεννητική ιατρική. Πρόκειται για το πρώτο φάρμακο που βασίζεται σε βλαστοκύτταρα και εγκρίθηκε στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Το Holoclar περιέχει αυτόλογα επιθηλιακά κύτταρα του κερατοειδούς, τα οποία έχουν πολλαπλασιαστεί εκτός του οργανισμού. Χρησιμοποιείται σε ασθενείς με ανεπάρκεια των βλαστοκυττάρων του σκληροκερατοειδούς ορίου (limbus).

Το limbus είναι η στενή ζώνη μετάβασης ανάμεσα στον κερατοειδή και τον σκληρό χιτώνα του ματιού. Τα βλαστοκύτταρα της περιοχής είναι απαραίτητα για τη συνεχή ανανέωση του επιθηλίου του κερατοειδούς.

Όταν καταστρέφονται, για παράδειγμα έπειτα από σοβαρά εγκαύματα ή χημικά εγκαύματα, μπορεί να αρχίσει η δημιουργία παθολογικών αιμοφόρων αγγείων και να προκληθεί προοδευτική θόλωση του κερατοειδούς, η οποία σε σοβαρές περιπτώσεις μπορεί να οδηγήσει ακόμη και σε πλήρη απώλεια της όρασης.

Σε ασθενείς στους οποίους τα βλαστοκύτταρα του limbus έχουν χαθεί ή είναι ελάχιστα, ακόμη και μια συμβατική μεταμόσχευση κερατοειδούς μπορεί να αποτύχει. Ο λόγος είναι ότι, χωρίς ένα λειτουργικό απόθεμα βλαστοκυττάρων, το μεταμοσχευμένο μόσχευμα δεν μπορεί να αποκτήσει και να διατηρήσει φυσιολογικό επιθήλιο.

Τα ATMPs, επομένως, σηματοδοτούν μια διαφορετική φιλοσοφία στη θεραπευτική ιατρική: δεν περιορίζονται στην αντιμετώπιση των συμπτωμάτων, αλλά μπορούν να αποκαταστήσουν κατεστραμμένους ιστούς, να διορθώσουν γενετικές βλάβες ή να αξιοποιήσουν κύτταρα του ίδιου του οργανισμού για την καταπολέμηση σοβαρών ασθενειών.

Προσθέστε το iatronet.gr στο Discover

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Παπαγεωργίου: 18χρονος χάρισε ζωή με δωρεά οργάνων
Χρόνιες φλεγμονές: Πώς τις ελέγχει φυσική ουσία από θαλάσσιο σφουγγάρι
Μοναξιά: Αλλαγές στην αλληλεπίδραση ηλικιωμένων - νέων έπειτα από έξι εβδομάδες ζωγραφικής