Oρφανό φάρμακο για τους ασθενείς με σύνδρομο Cushing

Η SteroTherapeutics, μια ιδιωτική βιοφαρμακευτική εταιρεία που εδρεύει στη Φιλαδέλφεια και  αναπτύσσει θεραπείες επικεντρωμένες σε μεταβολικές ασθένειες, συμπεριλαμβανομένης της μη αλκοολικής στεατοηπατίτιδας (NASH), ανακοίνωσε   ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων χαρακτήρισε ορφανό το σκεύασμα ST-002 που αφορά σε ασθενείς με σύνδρομο Cushing.   Σήμερα από το σύνδρομο νοσούν περίπου 15.000 έως 20.000 ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Προκαλεί σημαντικές αλλοιώσεις στο πρόσωπο και σε όλο το σώμα με ραγάδες, ενώ μεταξύ άλλων μπορεί  να οδηγήσει σε υψηλή αρτηριακή πίεση,  παχυσαρκία στο άνω μέρος του σώματος, αυξημένο λίπος γύρω από τον αυχένα και σχετικά λεπτούς βραχίονες και πόδια. Ο διαβήτης είναι συχνά μια επιπλοκή που βρίσκεται σε ασθενείς με σύνδρομο Cushing.

"Επιδιώκουμε ένα φάρμακο που μπορεί να προσφέρει  πραγματικές δυνατότητες να γίνει ο βέλτιστος παράγοντας επιλογής και ένα πρότυπο περίθαλψης για αυτούς τους ασθενείς του Cushing", δήλωσε ο Manohar Katakam Ph. D., Διευθύνων Σύμβουλος της SteroTherapeutics. "Η κλινική δοκιμή  θα στοχεύσει σε πολλαπλές κρίσιμες μεταβολικές εκδηλώσεις, συμπεριλαμβανομένης της μείωσης των τριγλυκεριδίων, της αντίστασης στην ινσουλίνη, της απώλειας βάρους και της πρόληψης ή / και της κατάργησης της ηπατικής στεάτωσης και της ίνωσης".

Ο νόμος για τα ορφανά φάρμακα κατέστη νόμος του κράτους  το 1983.   Οι σπάνιες καταστάσεις, συχνά περιγράφονται ως ορφανές ασθένειες ή διαταραχές όταν υπάρχουν λίγες ή καθόλου θεραπευτικές επιλογές. Υπάρχουν περίπου 7.000 γνωστές ορφανές ασθένειες.

Το πρόγραμμα ορφανών φαρμάκων του FDA περιλαμβάνει φάρμακα που προορίζονται για την ασφαλή και αποτελεσματική θεραπεία, διάγνωση ή πρόληψη σπάνιων ασθενειών ή διαταραχών που επηρεάζουν λιγότερους από 200.000 ανθρώπους στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Ο χαρακτηρισμός «ορφανό», προσφέρει στον υποστηρικτή του φαρμάκου, οικονομικά και φορολογικά κίνητρα, συμπεριλαμβανομένης μιας επταετούς περιόδου, ελαφρύνσεις φόρου για δαπάνες κλινικής έρευνας, ετήσια επιχορήγηση κ.λπ.