Προς εξαγορά της Nightstar Therapeutics από την Biogen

Στην απόκτηση της εταιρείας γονιδιακής θεραπείας Nightstar Therapeutics (NST) με έδρα την Αγγλία προτίθεται να προχωρήσει η Biogen αντί του ποσού των 800 εκατ. δολαρίων.  Σύμφωνα με την προτεινόμενη εξαγορά, η Biogen θα καταβάλει 25,50 δολάρια σε μετρητά για κάθε μετοχή NST., ενώ η συμφωνία πρόκειται να ολοκληρωθεί εντός του 2019. 

Η Nightstar Therapeutics (NST),  ειδικεύεται στις γονιδιακές θεραπείες στην οφθαλμολογία. Το κύριο περιουσιακό της στοιχείο, είναι το NSR-REP1, που βρίσκεται στην ανάπτυξη φάσης ΙΙΙ και αφορά τη χοριοειδερμία (CHM), μια σπάνια εκφυλιστική κληρονομική διαταραχή του αμφιβληστροειδούς που οδηγεί σε τύφλωση και μέχρι στιγμής δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές. 

Το CHM, το οποίο επηρεάζει κυρίως τους άνδρες, προκαλείται από την απώλεια λειτουργίας του γονιδίου CHM που κωδικοποιεί την πρωτεΐνη Rab-1 (REP-1). Η πρωτεΐνη REP-1 παίζει ένα ρόλο στην ενδοκυτταρική διακίνηση πρωτεϊνών και η απώλεια της λειτουργίας στο γονίδιο CHM οδηγεί σε μη φυσιολογική ενδοκυτταρική διακίνηση πρωτεϊνών και σε εξασθενημένη αποβολή των αποβλήτων από το επιθήλιο του αμφιβληστροειδούς χρωστικού και τους φωτοϋποδοχείς. 

Αρχικά, οι ασθενείς με CHM παρουσιάζουν κακή νυχτερινή όραση και, με την πάροδο του χρόνου, η προοδευτική απώλεια της όρασης οδηγεί σε πλήρη τύφλωση. Το NSR-REP1 αποτελείται από έναν φορέα ΑΑν που χορηγείται με υπονεοπλασματική ένεση, η οποία παρέχει ένα λειτουργικό γονίδιο CHM και την έκφραση της πρωτεΐνης REP-1 για την αποκατάσταση της διακίνησης μεμβρανών και έτσι  επιβραδύνει, σταματά ή ανατρέπει  την απώλεια της όρασης.

Το δεύτερο κλινικό πρόγραμμα της NST, είναι το NSR-RPGR, για τη θεραπεία της χρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας (XLRP), η οποία επίσης είναι μια σπάνια κληρονομική νόσος του αμφιβληστροειδούς που επηρεάζει κυρίως τους άνδρες χωρίς εγκεκριμένες θεραπείες. Το XLRP χαρακτηρίζεται από μεταλλάξεις του γονιδίου ρυθμιστή της χρωστικής της αμφιβληστροειδοπάθειας (RPGR) που οδηγεί στην ελλιπή μεταφορά ενεργών πρωτεϊνών σε φωτοϋποδοχείς. Αυτή η ανωμαλία οδηγεί σε απώλεια των κυττάρων φωτοϋποδοχέα, με αποτέλεσμα την δυσλειτουργία του αμφιβληστροειδούς από την εφηβεία και την πρώιμη ενηλικίωση και προχωρεί σε μόνιμη τύφλωση όταν οι ασθενείς φθάνουν τα 40 έτη.