Οι 10 κορυφαίες κυκλοφορίες φαρμάκων του 2019

Παρόλο που η καταπολέμηση του καρκίνου συγκέντρωνε μέχρι και πέρσι το μεγαλύτερο επενδυτικό ενδιαφέρον από την πλευρά της φαρμακοβιομηχανίας με βάση τα σκευάσματα που έχουν λανσαριστεί τη φετινή περίοδο, προβάδισμα δείχνουν να αποκτούν οι ανοσολογικές θεραπείες, καθώς και αυτές για τις σπάνιες γενετικές ασθένειες. 

Πηγή: https://www.fiercepharma.com/special-report/top-10-drug-launches-2019

Στην κορυφή της λίστας είναι ravulizumab-cwvz της Alexion που ουσιαστικά αποτελεί τη συνέχεια του άλλου της σκευάσματος του eculizumab. Ο σχεδιασμός της εταιρείας, όπως ανέφερε και ο διευθύνων σύμβουλός της Ludwig Hantson είναι να προσεγγίσει περισσότερους ασθενείς. Η τιμή του ravulizumab-cwvz είναι κατά 10% φθηνότερη από το eculizumab και η εταιρεία στοχεύει το 70% των ασθενών που λαμβάνουν το δεύτερο σκεύασμα να στραφούν στη νέα βελτιωμένη θεραπεία. Η παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH), είναι μια σπάνια ασθένεια του ανοσοποιητικού συστήματος.

Στη λίστα περιλαμβάνονται και δύο γονιδιακές θεραπείες. Η πρώτη είναι για τη  θεραπεία για τη σπονδυλική μυϊκή ατροφία και αφορά το onasemnogene abeparvovec της Novartis και η δεύτερη είναι το Zynteglo της Bluebird Bio για τη βήτα-θαλασσαιμία. Οι γονιδιακές θεραπείες έχουν προσελκύσει μεγάλο ενδιαφέρον αλλά και διαμάχη. Μολονότι έρχονται με μεγάλες υποσχέσεις αποτελεσματικότητας, θεωρούνται πολύ ακριβά σκευάσματα. Για αυτό το λόγο και οι δύο εταιρείες που τα προσφέρουν έχουν αποδεχτεί έναν ευέλικτο τρόπο για την αποζημίωσή τους η οποία θα γίνεται σε δόσεις που θα καταβάλλονται κατά τη διάρκεια της θεραπείας.

Εκτός του onasemnogene abeparvovec, η ελβετική φαρμακοβιομηχανία Novartis έχει στη δεκάδα της λίστας και το brolucizumab, για την θεραπεία της εκφύλισης της ωχράς κηλίδας. Επίσης, το siponimod της ίδιας πολυεθνικής που περιλαμβάνεται στη λίστα είναι το πρώτο φάρμακο που χορηγείται από το στόμα για τη δευτερογενή προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας (SPMS). Μέχρι το 80% των ασθενών με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση αναπτύσσουν SPMS, αλλά η πρόκληση έγκειται στο να βοηθηθούν οι γιατροί να εντοπίσουν αυτούς τους ασθενείς. Η εταιρεία επικεντρώνεται στην εκπαίδευση των ασθενών και των ιατρών για να συμβάλει στην ευαισθητοποίηση σχετικά με αυτό το στάδιο της νόσου και τα συμπτώματά της.

Στον τομέα της ανοσολογίας, η AbbVie διαθέτει δύο σκευάσματα σε αυτόν τον κατάλογο, το risankizumab-rzaa και το upadacitinib. Ο στόχος της είναι να διαφοροποιήσει το χαρτοφυλάκιό της, καθώς οι πωλήσεις του δικού της adalimumab, αρχίζουν να μειώνονται εξαιτίας του ανταγωνισμού που δέχεται  από τα βιοομοειδή. Πάντως μία πρόσφατη εκτίμηση αναλυτών της Credit Suisse αναφέρει ότι υπάρχουν ακόμη σημαντικά περιθώρια ανάπτυξης στον αντιφλεγμονώδη χώρο, είτε πρόκειται για αρθρίτιδα, άσθμα, ασθένεια φλεγμονώδους εντέρου ή πολλαπλή σκλήρυνση. 

Σκεύασμα το οποίο περιλαμβάνεται στη λίστα αλλά ακόμη δεν έχει λάβει την τελική έγκριση από τον FDA είναι το AR101 της εταιρείας Aimmune Therapeutics, το οποίο στοχεύει να είναι το πρώτο φάρμακο που μειώνει τις αλλεργικές αντιδράσεις των παιδιών σε τυχαία έκθεση σε φιστίκια. Όπως αναφέρεται η Aimmune βρίσκεται σε συνομιλίες με τον FDA για την επιτάχυνση της έγκρισης της αίτησής της. 

Η λίστα ολοκληρώνεται με δύο ακόμη φάρμακα, τα οποία όμως αντιμετωπίζουν ακόμη ερωτήματα ως προς την ασφάλειά τους. Το ένα είναι το φάρμακο για την αναιμία roxadustat, το οποίο αναπτύσσει η FibroGen σε συνεργασία με την AstraZeneca και την Astellas και έχει ήδη κερδίσει την πρώτη έγκρισή του στην Κίνα. Ωστόσο, μια πρόσφατη ανάλυση της ασφάλειας του στη φάσης 3 για το φάρμακο, που προορίζεται για τους ασθενείς με χρόνιες νεφροπάθειες, δημιούργησε σύγχυση.

Το δεύτερο αφορά το ρινικό σπρέι esketamine της Johnson & Johnson, που είναι τύπου κεταμίνης, και το οποίο, όπως αναφέρει το δημοσίευμα, δεν είναι αμφιλεγόμενο, τόσο για την τιμή όσο και για  την ασφάλεια του.

Αναλυτικά

Γενική ονομασία: ravulizumab-cwvz
Εταιρία: Alexion
Ασθένεια: παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία
Εκτίμηση Πωλήσεων (2024): 3,48 δισ. δολ.

Γενική ονομασία: upadacitinib
Εταιρία: AbbVie
Ασθένεια: Ρευματοειδής αρθρίτιδα
Εκτίμηση πωλήσεων (2024): 2,18 δισ. δολ.

Γενική ονομασία: risankizumab-rzaa
Εταιρία: AbbVie
Ασθένεια: ψωρίαση
Εκτίμηση πωλήσεων (2024) : 2,1 δισ. δολ.

Γενική ονομασία: Zynteglo
Εταιρεία: Bluebird Bio
Ασθένεια: βήτα θαλασσαιμία
Εκτίμηση πωλήσεων (2024) : 1,87 δισ. δολ.

Γενική ονομασία: roxadustat
Εταιρείες: FibroGen, AstraZeneca και Astellas
Ασθένεια: αναιμία λόγω χρόνιας νεφροπάθειας
Εκτίμηση πωλήσεων (2024) : 1,88 δισ. δολ.

Γενική ονομασία: AR101
Εταιρεία: Aimmune Therapeutics
Ασθένεια: αλλεργία στα φιστίκια
Εκτίμηση πωλήσεων (2024) : 1,75 δισ. δολ.

Γενική ονομασία: onasemnogene abeparvovec
Εταιρεία: Novartis
Ασθένεια: σπονδυλική μυϊκή ατροφία
Εκτίμηση πωλήσεων (2024) : 1,56 δισ. δολ.

Γενική ονομασία: broucizumab
Εταιρεία: Novartis
Ασθένεια: υγρός εκφυλισμός της ωχράς κηλίδας σχετιζόμενος με την ηλικία
Εκτίμηση πωλήσεων (2024) : 1,38 δισ. δολ.

Γενική ονομασία: εσκεταμίνη
Εταιρεία: Johnson & Johnson
Ασθένεια: μεγάλη καταθλιπτική διαταραχή
Εκτίμηση πωλήσεων (2024): 1,30 δισ. δολ.

Γενική ονομασία: siponimod
Εταιρεία: Novartis
Ασθένεια: δευτερογενής προοδευτική πολλαπλή σκλήρυνση
Εκτίμηση πωλήσεων (2024): 1,30 δισ. δολ.